B肝/丁肝在研新藥REP2139，Replicor展示，小規模同情用藥新數據_患者_治療_試驗

在新加坡舉行這場科學會議上，來自Replicor公司首席科學官，安德魯·威蘭特（Andrew Vaillant）博士介紹了以上同情用藥於這些患者的最新進展：迄今為止，所有患者都對 REP 2139-Mg 與 TDF+pegIFN 的每周皮下治療具有良好的耐受性。有2名患者已完成治療（1名在羅馬尼亞，1名在法國）。

在這2名患者中，早期宿主介導的轉氨酶發作是無症狀的，並伴有HDVRNA和B肝表面抗原（HBsAg）水準的快速下降和清除（血清轉換）。去除核酸聚合物（NAP）和 pegIFN 後（維持TDF治療），HBsAg 和 HDVRNA的水準分別在3個月和1個月時檢測不到，肝功能正常。

另外2名患者還處於聯合治療的早期階段，且正在經歷抗病毒反應。在這些患者中，有1名在第4周實現HDVRNA清除，第8周HBsAg下降了 4.22 log10 IU/mL。

了解HBV/HDV對NAP的臨床反應，來自本科學會議

來自威蘭特博士點評本次針對4名HBV/HDV合並感染的肝硬化患者的擴大同情用藥臨床試驗數據：我們不斷擴大富有同情心的使用計劃，旨在為那些有緊急醫療需求但沒有其他治療選擇的人提供研究性藥物 REP 2139-Mg。我們對這些患者不斷發展的臨床試驗以及對晚期肝病患者中相關的宿主介導的轉氨酶爆發患者中，將擴大皮下給藥REP 2139-Mg作為聯合治療的一部分，以評估研究藥物的安全性和有效性範圍。

在HBV/HDV合並感染肝硬化患者中同情使用NAP，來自本科學會議

小番健康結語：從全球來看，使用未獲批上市藥物用於治療危重患者，僅可以小規模使用，因為這部分患者面臨“無藥可用”的處境，而研究性藥物的安全性與有效性有待進一步觀察，因而僅能夠小規模評估其安全性和有效性，也把這種情況稱為——同情用藥。

最近在新加坡舉行的科學會議上，生物製藥公司Replicor展示了其候選藥物REP 2139-Mg擴大同情用藥計劃，用於4名來自羅馬尼亞和法國的患者。這4名患者中，1名屬於慢性HBV/HDV合並感染的肝硬化患者，3名屬於對丁肝新藥bulvertide治療無反應的患者，他們都面臨無藥可用的處境。

目前為止，該試驗結果大體可歸納為：治療期間對HDVRNA的清除，對HBsAg清除，即便對B肝病毒亞病毒顆粒（SVP）組裝抑製作用減弱，核酸聚合物也會產生強烈的HDVRNA下降。總體上，4名受試者均具有良好耐受性，2名已完成治療，早期轉氨酶發作屬於無症狀，還伴有HDVRNA與B肝表面抗原水準的快速下降和清除；另外2名還在繼續這項同情用藥中。

這屬於小範圍試驗，針對的是無藥可用的群體才使用未獲批的研究藥物——在研B肝/丁肝新藥REP2139，它是一種核酸聚合物（NAP），針對B肝和丁肝的臨床試驗都還在2期研究中，並未上市。返回搜狐，查看更多