B肝在研新藥RBD1016，表現出良好安全性及耐受性，Ia期研究完成_藥物_瑞博_核酸

二、基於1a期數據，已啟動在慢性HBV感染受試者的1期後部分研究

因為這項已完成的1期研究主要是在健康受試者中觀察研究藥物的安全性和耐受性，在獲得本研究安全性方面數據後，已經啟動RBD1016在中國香港的一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，研究目的是評價RBD1016在慢B肝感染受試者中單次和多次遞增劑量給藥的安全性、藥代動力學以及初步藥效學的1期研究。目前，這項研究進展順利，已完成兩個劑量組所有受試者入組。

三、藥研現狀

從瑞博生物最新公告來看，該款小核酸在研藥物也將目標瞄向功能性治愈HBV。慢性B肝是由B肝病毒引起的以肝髒病變為主的一種傳染病，也是最重大感染性疾病威脅之一，全球感染人數近3億人。中國是全球B肝疾病負擔最為嚴重的國家，慢B肝患者達到2800萬人，在應接受治療的HBV感染者中，僅有約350萬人正在接受治療。

目前B肝療法包括核苷（酸）類似物（NAs）和干擾素（IFN）等，但它們很難實現功能性治愈，亟待開發有效新療法。徹底根除慢性B肝的藥物開發，主要面臨的問題包括如何消除共價閉合環狀DNA（cccDNA）、靶向病毒基因組以及克服免疫障礙。

根據我國B肝治療指南，慢性B肝最終治療目標是臨床治愈（也稱功能性治愈），即停止治療後仍保持B肝表面抗原（HBsAg）陰性（伴或不伴B肝表面抗體抗-HBs出現）、HBVDNA陰轉（檢測不到）、肝髒生物化學指標正常、肝組織病變改善。B肝藥物開發主要以HBsAg持續清除作為衡量功能性治愈的主要參考指標，降低HBsAg是目前臨床治療的主要挑戰，也是現階段B肝治療中的最大痛點。因此，尋求一種有效降低HBsAg、安全性好、能夠達到功能性治愈的抗B肝藥物迫在眉睫。

四、國內已有兩家，積極採用RNAi技術開發B肝候選藥物

小番健康結語：從作用機理方面，RBD1016是一款使用基因沉默療法來長效調降B肝表面抗原。相信我們對基因沉默療法——RNA干擾（RNAi）並不陌生，這項醫藥研發技術是2006年諾貝爾生理學或醫學獎獲得者Andrew Fire和Craig Mello發現的。

目前，全球通過RNAi來開發慢B肝新藥的候選藥物有很多，但國內的暫時隻關注到兩家且研究進展接近，分別是舒泰神（北京）生物製藥的STSG-0002和瑞博生物的RBD1016。小干擾RNA即siRNA，就是指小核酸藥物。小核酸藥物很廣，除了siRNA，比較熱門的還有我們熟知的反義寡核苷酸（ASO）、核酸適配體（Aptamer）、微小RNA（miRNA）等都屬於小核酸藥物。

臨床前研究表明，RBD1016不僅能抑製HBVDNA複製，還能夠高效長效調降B肝表面抗原水準，實現這一臨床前結果與全球在研多款RNAi候選藥物的結果也是相近的。因為RBD1016的1期研究分成在健康者和慢B肝患者中進行，在澳洲健康者進行的這項1期研究已經完成，研究藥物具有良好安全性和耐受性，目前RBD1016已經啟動在中國香港的慢性HBV感染患者中多次遞增劑量研究。

已完成的這項單次劑量爬坡1期研究共納入40名健康受試者，另有一項在中國香港的1期單次和重複劑量遞增研究將對慢性HBV感染患者，安慰劑對照品是恩替卡韋（ETV），將納入54名慢性HBV感染患者。有關小核酸藥物RBD1016完成 1期健康受試者安全性和藥代動力學臨床研究，已發布在蘇州瑞博生物公司。返回搜狐，查看更多