腎性貧血治療新機制新靶點藥物中國上市

中國科技網訊（記者 操秀英）7月26日凌晨，全球頂尖醫學期刊之一的《新英格蘭醫學雜誌》刊出兩篇關於治療腎性貧血的新型藥品「羅沙司他」的原創性學術文章。鑒於該學術期刊在全球範圍內的影響，此舉表明「羅沙司他」對腎臟病治療的作用與意義在獲得國際頂級學術認可的路上邁出重要一步，並給中國一億二千萬慢性腎病患者帶來治療福音。

這兩篇文章的作者來自中國，他們是上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院腎內科主任陳楠教授、復旦大學附屬華山醫院腎內科主任郝傳明教授。 據他們介紹，「羅沙司他」是琺博進中國和阿斯利康中國在中國國內合作開發的一款國產1類新葯，獲得了國家十三五「重大新葯創製」科技專項支持。

「創新性」是這一新葯的突出特點。兩位專家告訴科技日報記者，作為具有全新作用靶點、全新作用機制的全新藥物，根據中國臨床試驗結果，「羅沙司他」可有效糾正和維持透析腎性貧血患者血紅蛋白水準。這一新葯的問世，打破了腎性貧血領域近30年來未有新機制新靶點藥物問世的局面，有望引領腎性貧血治療模式劃時代的革命性變革。

據專家介紹，目前，中國慢性腎病患者數已超1.2億，而腎性貧血則是慢性腎臟病常見併發症之一，其在透析患者中的發病率高達98.2% ，但透析患者的貧血治療達標率僅為21.3%。腎性貧血控制不佳將會增加透析患者心血管事件與死亡風險，不僅影響患者身心健康與社會功能，還為其家庭乃至社會帶來沉重的疾病負擔。隨著「羅沙司他」在中國獲批及上市，中國患者將首次優先歐美享受創新藥物。

對於中國患者及其家庭來說，「羅沙司他」吸引他們的是其所具有的有效性、安全性、便利性這「三重優勢」：對透析病人有效率超過90%，對促紅素低反應的患者也有明顯治療效果，同時安全性良好，以口服方式代替注射，可減輕患者治療痛苦，節省往返醫院的時間和金錢成本，對患者來說較為便利。

這「三重優勢」來自於HIF機制，該機制使「羅沙司他」能夠通過模仿人體對低氧環境的生理反應，促進內源性促紅細胞生成素生成，改善鐵的吸收，降低鐵調素表達，有效促進紅細胞生成。患者服用羅沙司他膠囊，不僅能促進紅細胞生成素表達增加，還能促進鐵的吸收、使循環鐵蛋白表達增加，促進紅細胞生成，改善貧血癥狀，患者不需要常規靜脈補鐵。這打破了腎性貧血領域30年未有全新機制療法的瓶頸，被專家稱為是HIF機制臨床應用研究的「里程碑」式突破。

「羅沙司他膠囊在我國首發上市，意味著我國首次成為全球首批首創作用機制藥物的國家，這在我國新葯註冊史上具有里程碑意義——我國藥品審評審批能力已經具備國際水準」。國家葯監局藥品註冊司相關負責人表示。

琺博進（中國）醫藥技術開發有限公司執行總裁鍾黎蘊華認為，「羅沙司他」率先在中國孵化問世，得益於中國政府、臨床學者、患者的多方助力——憑藉中國政府的大力支持、中國患者的巨大需求和中國臨床學者的豐富經驗，「羅沙司他」在中國得以被加速孵化，印證了中國醫藥創新政策的大力扶持、創新葯臨床試驗體系的進步與成熟、中國醫藥創新實力的整體升級。