中國抗癌新葯臨床研究登上美國權威大會：「沃利替尼」有望為肺癌患者帶來新希望

近日，2019 年美國癌症研究協會（AACR）年會上傳來振奮人心的「中國聲音」：上海交通大學附屬胸科醫院腫瘤科主任陸舜教授彙報的「沃利替尼治療 MET 外顯子 14 跳躍變化的肺肉瘤樣癌及其他類型非小細胞肺癌的研究結果」，首批患者緩解率高達55%，有望為部分難治肺癌患者帶來新希望，因而獲得「大會主會」報告的殊榮。

美國癌症研究協會年會以發布早期研究成果著稱。陸舜教授的這項研究報告是中國創新藥物臨床研究首次登上具有百年歷史的美國癌症研究協會的講台。

長期以來，存在MET外顯子14跳變的肺癌，治療一直存在困境，患者預後差，對現有的標準治療很不敏感。

「這類肺癌患者通常具有年齡較大、吸煙、容易轉移的特點，且預後不佳。」陸舜教授稱，一項回顧性研究證明，這類患者如果使用傳統化療，無進展生存期大概只有1.9個月，總生存期只有8.1個月。

陸舜教授牽頭的這項研究始於2017年，是一項在中國開展的多中心臨床試驗，旨在評估「沃利替尼」治療具有MET外顯子14跳變的肺肉瘤樣癌或其他類型非小細胞肺癌患者中的療效和安全性。經基因檢測確定為攜帶MET外顯子14跳變的患者，每日一次口服「沃利替尼」直至疾病進展。

本次年會上，陸舜教授報告了截至今年2月首批接受「沃利替尼」治療的30多名患者的初步結果：緩解率接近55%。

30多名患者療效喜人，比如第一個入組的病人已存活兩年多。

兩年前，他在發現肺癌後接受了外科開刀治療，隨後化療，在一個化療療程後出現了雙側腎上腺轉移，最大轉移灶達10公分。經基因檢測，發現為MET外顯子14跳變的突變，進入「沃利替尼」臨床研究項目，用藥6周後，轉移灶縮小到6公分；12周後，縮小到3公分。

這名70歲的患者存活至今，一天口服一次「沃利替尼」，病灶穩定在2、3公分，定期到胸科醫院複查隨訪。

換言之，原本中位生存僅8個月，用藥後有望超過兩年。

該臨床研究團隊，也發現「沃利替尼」能突破血腦屏障，對發生腦轉移的患者也有療效。

根據近年國際抗癌新葯臨床上市規律，緩解率大於50%即有望上市。不過，眼下陸舜團隊需要擴大病例樣本量，以進一步驗證藥物的有效性與安全性。

「希望在今年6月前完成擴大入組，預計10月獲得緩解率數據，隨後不斷補充患者的生存數據。」陸舜分析，針對MET 外顯子14跳變，中外已有一些藥物在進行臨床研究，但全世界目前都沒有一個藥物獲批上市，所以沃利替尼在中國的這項研究具有很重要的意義。

隨著更多患者的入組，樣本量的增加，如果緩解率能穩定在這個水準，沃利替尼有望在中國批準上市。

沃利替尼是由和記黃埔醫藥自主研發的口服MET受體酪氨酸激酶抑製劑。目前，和記黃埔醫藥與合作夥伴阿斯利康正在多種實體瘤中，在全球聯合開展沃利替尼單葯和聯合療法的臨床試驗。

陸舜教授說，這項研究最重要意義在於，MET外顯子14跳變是個預後不好的靶點，以前沒有靶向治療藥物，化療效果極差，沃利替尼的這項研究如果成功，將會極大改善這類肺癌患者的預後。

他也談到，在這條通路上，國際上有幾個類似的藥物競爭，如果中國能達到預期終點，有希望成為在這個靶點中第一個被相應藥物審評部門批準的藥物，意義非常大。

陸舜教授稱，中國是一個幅員廣闊的國家，也是肺癌高發國家，中國的臨床研究者和中國自己的企業，如果能一起做這樣一個國家1.1類新葯的研究，填補該領域治療空白，是非常令人振奮的。

作者：唐聞佳

編輯：儲舒婷

責任編輯：顧軍

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