罕見血液病又有新葯，FDA連批兩款！

臨近年末，罕見血液病治療領域再一次傳來好消息！

日前，美國食品藥品管理局（FDA）批準了兩款血液病新葯Elzonris、Ultomiris。

其中，Elzonris的出現為母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤（BPDCN）患者帶來首個治療方案，Ultomiris則為陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）患者提供了一個頻率更低的治療新選擇。

Elzonris：首個BPDCN治療藥物

BPDCN是一種罕見的血液系統惡性腫瘤，具有高度侵襲性，通常表現為白血病或進展為急性白血病。

臨床特徵方面，多以皮膚受損為首發表現，大部分患者還可同時伴有局部淋巴結腫大、軟組織受侵等。這一疾病多見於老年人，男性發病率更高。

此前，該病患者常採用治療急性白血病或淋巴瘤的聯合化療方案，然後進行骨髓移植。

然而，「許多患者無法忍受這種化療方案，因此，亟需替代治療方案。」FDA腫瘤卓越中心主任理查德·帕茲杜爾博士表示。

Elzonris是一種針對BPDCN細胞表面受體的新型靶向療法，其療效在28例患者中得到了驗證。

在13例未經治療的患者中，7例達到完全緩解或臨床完全緩解；在15例複發或難治性患者中，1例達到完全緩解，1例達到臨床完全緩解。

Ultomiris：8周一次的治療新方案

PNH是一種罕見且危及生命的血液疾病，由後天基因突變引起。該病患者的紅細胞表面缺少一種「保護性」蛋白質，導致紅細胞易受到破環。

臨床上主要表現為不同程度的發作性血管內溶血、陣發性血紅蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和靜脈血栓形成。

Ultomiris是一種長效補體抑製劑，可防止溶血。其療效在246例未接受過治療的患者中進行了驗證。這些患者被隨機分為兩組，分別接受Ultomiris、eculizumab治療。其中，eculizumab為目前PNH的標準療法。

研究結果表明，在輸血非依賴性和溶血發生率方面，Ultomiris非劣效於標準療法。

此外，另一項臨床試驗表明，已經接受標準療法的PNH患者可以成功轉換為Ultomiris而不會降低療效。

「這款藥物的批準將改變PNH患者的治療方式。」理查德·帕茲杜爾博士表示。

「此前，唯一獲批的PNH藥物需要每2周使用一次。對患者及其家人來說，無疑是一種負擔。而Ultomiris的出現，使患者可以每8周接受一次治療，同時達到相同的療效。」理查德·帕茲杜爾博士補充道。