僅一年多，9款急性髓細胞白血病新葯獲批！

僅僅一年多的時間，成人急性髓細胞白血病（AML）的治療經歷了一場顛覆性的革命：自2017年年中以來，美國食品和藥物管理局（FDA）已經批準了9款針對該疾病的新靶向療法，相比之下，在之前12年裡沒有批準任何用於成人急性髓細胞白血病的靶向療法。

新批準的9款藥物匯總

venetoclax

Venclexta（venetoclax）維奈妥拉，於2018年11月批準與化療藥物阿扎胞苷（azacytidine）、地西他濱（decitabine）或低劑量阿糖胞苷（LD-AC）聯合用於，治療年齡在75歲或以上的新診斷的AML患者，或有合併症的人不能使用強化誘導化療。

midostaurin

Rydapt(midostaurin)米哚妥林，於2017年4月獲批，與化療療法聯合用於新確診的FLT3陽性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。這是第一款與化療聯用治療急性骨髓性白血病的靶向療法，也是25年來白血病治療的首個重大突破。如果患者在血液或骨髓中檢測到FLT3突變，即可考慮使用Rydapt聯合化療進行治療。

gilteritinib

Xospata（gilteritinib），於2018年11月批準用於治療患有複發或難治性急性髓性白血病（AML）的成人患者，這些患者存在FLT3突變。 FDA還批準了擴大的伴隨診斷指征，包括與Xospata一起使用。（另一種靶向藥物quizartinib預計在不久的將來被批準用於同一類患者。）

glasdegib

Daurismo (glasdegib)，於2018年11月批準用於治療新診斷的年齡≥75歲或者由於存在共病而不能接受高強度化療的急性髓性白血病（AML）患者。

enasidenib

Idhifa (enasidenib)恩西地平，於2107年8月批準用於治療攜帶異檸檬酸脫氫酶2（IDH2）基因突變的成人複發或難治性急性髓系白血病。

ivosidenib

Tibsovo（ivosidenib），於2018年7月批準用於治療經一款檢測方法（雅培RealTime IDH1伴隨診斷試劑(盒）證實存在易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的複發性或難治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。

Vyxeos

Vyxeos，於2017年8月批準用於治療兩種類型的急性髓系白血病（AML）成年患者治療，即用於新確診的治療相關性 AML（t-AML）和脊髓發育不良相關性 AML（AML-MRC）。這款創新療法，是癌症化療領域在40多年裡取得的一大突破！

Mylotarg

Mylotarg（吉妥單抗），於2017年9月批準用於治療成人新診斷的CD33陽性急性髓細胞性白血病（AML），及治療複發性或難治性CD33陽性成人。Mylotarg是唯一一款靶向CD33的AML治療方法。

tagraxofusp-erzs

Elzonris(tagraxofusp-erzs，SL-401)，於2018年12月批準用於治療2歲及以上母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤(BPDCN)患者，包括既往未接受治療(初治)和既往已接受治療(經治)的BPDNC患者。FDA的獲批，讓Elzonris成為首個獲批治療BPDCN型白血病的藥物，同時也是首個獲得批準的CD123靶向藥物。 Elzonris的上市是BPDCN患者臨床治療向前邁出的重要一步。

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Dana Farber白血病科主任Daniel Deangelo博士表示，這些批準「改變了我們對治療不同群體的成人急性髓細胞白血病患者的看法」。雖然批準僅限於特定的亞組患者（基於年齡、癌症的遺傳特徵和其他因素），但目前都正在進行臨床試驗，以確定藥物是否對其他患有成人急性髓細胞白血病的患者也安全有效。

新葯的獲批，把成人急性髓細胞白血病的治療推向了一個前所未有的新階段！同時也代表了科學家們對該疾病研究多年的臨床碩果。但值得注意的是，由於新藥物針對特定的異常蛋白，它們只被批準用於白血病細胞攜帶這些異常蛋白的患者。因此，患者在用藥前需進行基因檢測，來確定是否能使用這些新療法。

附：血液系統腫瘤藥物國內上市情況

▲數據來源：美國FDA、中國NMPA

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