羅氏Zelboraf威羅菲尼片(vemurafenib）為人熟知是因為它對於黑色素瘤的療效，威羅菲尼片是一種小分子激酶抑製劑，在2011年經美國食品藥品管理局FDA批準用於晚期不可手術切除或是已擴散的黑色素瘤的治療，對於黑色素瘤，特別是BRAFV600E基因突變的黑色素瘤患者，能有效提升患者的生存期。威羅菲尼片的上市，是晚期難治的黑色素瘤治療取得的重大進步。
時隔幾年，威羅菲尼片再一次展現了它的抗癌潛力，證實對於一種罕見血癌Erdheim-Chester病（ECD）有效。據香港濟民了解到的數據，ECD在全球範圍內隻發現了不超過700名的患者，而依據世界衛生組織（WHO）對於罕見病的解釋為，罕見病是患病人數佔總人口的0.65‰～1‰的疾病，因此，ECD極低的發病率真可以稱為是罕見病中的罕見病。
ECD也稱為非朗格罕組織細胞增多症，起因不明， ECD是起源於骨髓、增長緩慢的血癌，增生的多餘組織細胞會浸潤至多個器官和組織，累及心臟、肺、大腦、骨骼等，造成咳嗽、發熱、呼吸窘迫、肺纖維化等癥狀，5年生存率低，預後差，同時缺乏有效的藥物和治療方案。
威羅菲尼片獲得美國FDA的批準，用於ECD成人患者的治療，成為這種罕見血癌的首個療法。威羅菲尼可抑製包括BRAF V600蛋白在內的多種激酶突變形式，BRAF在細胞的生長繁殖中起著調控作用，一旦發生突變，則有可能造成細胞的無序增殖，而在ECD患者中有超過一半的患者攜帶了BRAF V600突變。
威羅菲尼片此次獲批擴大適應症，來自於一項名為VE-BASKET的二期臨床研究的數據支持。該試驗招募了經檢測具有BRAF-V600基因突變的22名ECD成人患者，研究終點為獲得完全緩解或部分緩解的患者比例（總體緩解率，ORR）。結果顯示，接受治療後的ECD患者，12名患者對治療產生了響應，總體緩解率為54.5%，其中11名患者（50%）獲得部分緩解，1名患者（4.5%）獲得完全緩解 搜索 香港濟民 了解更多抗癌資訊。
威羅菲尼的獲批，滿足了這一罕見血癌的部分醫療需求，針對這一適應症，威羅菲尼獲得FDA授予了突破性療法認定和孤兒葯資格。
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