建立綜合價值評估體系 推動腫瘤創新藥物公平可及

2019年國家醫保藥品目錄調整工作正在如火如荼地開展中，正如此前國家一再強調的，罕見病、癌症等重大疾病是此次調整工作的重點之一。如何真正緩解癌症患者的醫療費用負擔，把更多臨床價值高、藥物經濟性好的藥品納入目錄，是此次調整中備受關注的話題。

日前，由復旦大學公共衛生學院衛生經濟學教授胡善聯指導的中國首個免疫腫瘤治療藥物的藥物經濟學研究——《納武利尤單抗用於我國化療經治晚期非小細胞肺癌患者的經濟學評價》，在2019國際藥物經濟學與結果研究學會國際年會（ISPOR）上正式發表，併入選為10%優秀報告。胡善聯在接受採訪時結合此次研究，就如何發揮藥物經濟學的作用、科學評估創新藥物的價值、醫保改革等話題提出了他的見解。

胡善聯說：「開展藥物經濟學研究意義重大，研究接軌臨床需求，通過科學的衛生技術評估，為藥物遴選、準入提供藥物價值的實際參考，為國內外創新葯在中國的醫保支付與議價政策提供支持，從而引導醫保基金的精細化管理，指導臨床合理用藥，鼓勵產業創新，最終為患者帶來實實在在的獲益。」

數據搶眼 免疫腫瘤藥物有多重價值

此次研究是中國首個關於免疫腫瘤治療藥物的藥物經濟學研究，以納武利尤單抗為研究對象，評估其相較於化療用於非小細胞肺癌二線治療的成本效果。

胡善聯說：「癌症治療已從放化療到靶向進入腫瘤免疫時代，免疫腫瘤藥物是一個里程碑式的創新抗癌藥物，從此次藥物經濟學的研究來看，其價值是多維度的。」

從臨床療效看，以免疫腫瘤藥物為代表的創新抗癌藥臨床效果顯著。以納武利尤單抗為例，非小細胞肺癌患者的5年生存率從不足5%提升至16%，生存長拖尾效應明顯，且與傳統治療手段化療相比，免疫腫瘤藥物副作用小、安全性高，患者生活質量高。其次，對於腫瘤患者而言，都希望能通過治療延長生命，而免疫腫瘤藥物能帶來長期生存的期望，這是患者價值。

從經濟價值看，納武利尤單抗的不良反應發生率顯著低於化療，因此平均不良反應管理費用相較化療顯著減少。研究結果表明，納武利尤單抗相較化療增加質量調整生命年，節省後續治療費用約59%，節約不良反應平均管理費用達98%。

與此同時，基於中國3期臨床研究的醫療資源利用數據顯示，由於疾病的有效控制及良好的安全性，納武利尤單抗可有效降低患者的住院率達46%。因此，可幫助提高醫療資源的配置效率，讓節省的醫療資源幫助更多患者或投入更多臨床創新。

從更深層次的社會價值來看，免疫腫瘤等創新抗癌藥物治療能夠改善患者的生活質量，某種程度上有助於減少患者因病造成的勞動力損失，更重要的是減少了其家人因照顧病人損失的機會成本，相應地減輕了整體社會的負擔。

基於價值 建立多維評估體系

國家癌症中心最新數據顯示，我國目前每年癌症發病約392.9萬人，死亡約233.8萬人，平均每天超過1萬人被確診為癌症，每分鐘有7.5人被確診為癌症。同時，由於治療所帶來的高負擔，腫瘤患者對於用得上、用得起新葯、好葯的呼聲尤其突出。以肺癌為例，目前EGFR/ALK陰性非小細胞肺癌二線治療的選擇有限，在醫保目錄內僅能使用的化療，生存獲益有限，不良反應較重，未被滿足的治療需求尤為迫切。

近年來，為了提升腫瘤患者對創新抗癌藥物的可及，我國推行了一系列醫療保障政策，包括抗癌藥醫保準入專項談判、進口抗癌藥零關稅等。目前，國家正在調整醫保目錄，免疫腫瘤藥物等創新抗腫瘤葯能否納入醫保備受關注，如何實現患者需求、有限的承受能力及藥物臨床效益之間的平衡，是當前醫保調整的重點，也是難點。

「給患者用好葯、讓患者用得起葯、讓醫保基金可承擔，這是中國乃至全球都會面臨的問題。在有限的醫保基金池中，我們需要做的是儘可能減少輔助用藥等醫保投入，騰出空間覆蓋更多創新藥物，即所謂的『騰籠換鳥』。」胡善聯說。

與此同時，胡善聯強調，對於惡性腫瘤這一關係生死的重大疾病，能否納入醫保還涉及患者用藥的公平可及性、健康權、生存權。醫保準入應以患者為中心，基於綜合的價值評估體系，從全社會、全面看待藥物的價值與費用，而非單看藥品的價格，從而鼓勵醫藥企業及整個醫藥行業可持續的創新，惠及更多患者。

他坦言，目前，我國醫保部門對於高價值藥品逐漸探索並開展了談判準入的模式。雖然國家政策正體現藥物經濟學的重要性，但仍需進一步強化理念與方法，從而真正發揮其科學的意義與參考。

建立多層次支付體系

打通患者獲益「最後一公里」

胡善聯說：「癌症醫療保障無法通過單一的途徑解決，應多方協作、建立多層次的支付體系，不僅有助於幫助患者減輕醫療負擔，保障國家醫保基金的可持續運行，同時也保障了葯企的利益，以激發創新動力，研發出更多新藥物以造福患者。」

醫保支付方式改革是基本醫保管理和深化醫改的重要環節，是調節醫藥服務行為、引導醫療資源配置的重要槓桿，世界各國也在積極實踐各類創新抗癌藥物等支付方式的改革。

國際上有些國家對於腫瘤藥物、罕見病等成立了專門的醫保預算，從醫保基金中撥出部分作為腫瘤治療專項基金，以幫助更多的患者治療。再如許多國家實行的「打包支付」，不僅包含當前治療費用，還將後續所有治療費用全部考慮在內。這對藥品的療效提出更高的要求，如果後續治療中無法體現其健康結果的優勢，企業將會賠付更多的費用，有助於保證治療質量與醫療成本之間的平衡。

胡善聯特別指出，我國多層次支付體系的建立，可以借鑒國際上先進的支付方式改革經驗，並通過多方籌資、增加民政醫療救助、增加保險的補償水準等手段，助力提高患者的可支付性，打通患者獲益的「最後一公里」，保證治療質量與醫療成本的平衡。

文：健康報記者 孫國根