抗癌創新葯價值賦能：讓選擇多一點，讓希望近一點

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「相較傳統化療，免疫腫瘤藥物的價值應綜合考量，其價值體現在多個維度。」在第24屆國際藥物經濟學與結果研究學會國際年會上，復旦大學公共衛生學院衛生經濟學教授胡善聯首次發布了其指導並參與的藥物經濟學研究——《納武利尤單抗用於我國化療經治晚期非小細胞肺癌患者的經濟學評價》，並在媒體訪談中如是說。

作為中國大陸首個獲批的腫瘤免疫治療（I-O）藥物，也是目前唯一有中國III期臨床數據、唯一用於二線非小細胞肺癌治療的PD-1抑製劑，納武利尤單抗去年8月正式在中國上市，填補了國內免疫腫瘤治療的市場空白，為中國晚期非小細胞肺癌患者帶來了長期生存的希望。

中國III期臨床研究證實相較於化療，納武利尤單抗將患者死亡風險降低了32% ，但遊離在醫保之外，這樣的生存機會，對許多患者而言，依然是看得見而摸不著的奢望。

胡善聯表示，「其實藥物的治療成本，應不僅僅看藥物的價格，而是評估患者整個治療過程的費用，包括臨床治療的有效性、後續治療及不良反應管理等。」

在描述罹患晚期肺癌後的心態變化時，一位尚且年輕的患者在自己的公眾號文章中用了五個簡單而沉重的字眼：深淵裡選擇。

當疾病轟然而來，要快速理解病情並選擇一條毫無試錯機會的治療之路，在多個診療方案和多項藥物中選擇最優化的治療方案和合理的用藥，選擇的茫然，往往讓本就站在醫學知識門檻外的患者，墜入深淵。

相較於此，在老伴「不惜代價」的支持下，有機會選擇，已經72歲的肺癌患者華傑（化名）至少算是幸運的。

確診，手術，複發轉移，化療無效。和許多患者一樣，在經歷了一次次打擊之後，華傑幾乎看到死神就在轉角。偶然得知的新治療方案同時帶來了希望與糾結——腫瘤免疫治療，被證實可以顯著延長患者的生命長度。然而，其尚未納入醫保報銷範疇。

過程糾結，結果欣喜。賣掉房產決然開始免疫治療後，華傑的病情峰迴路轉，用藥兩個月後咳血和胸痛癥狀消失，腫瘤明顯縮小到「幾乎看不到」。

「值得。」如今回顧傾家治病的選擇，華傑和老伴都抱以積極的回應。但對於更漫長的未來，兩位七十餘歲的老人亦顯露著忐忑：「換了小房子，搬到郊區，湊足了救命錢。」但積蓄與收入有限，長遠的治療費用，還漫漫無期。

「如果我們的葯也能進醫保就好了。」

華傑的願望並非個例。根據財新與中國抗癌協會康復會共同發起的「價值醫療變局——中國腫瘤患者服務升級」課題成果顯示，腫瘤診療以及創新葯的可及性[可及性已經包含了「可獲得性」和「可支付性」兩層含義]，成為腫瘤患者最大的心聲。

國家癌症中心2019年1月發布的報告顯示，我國目前每年癌症發病約392.9萬人，死亡約233.8萬人，近十年來的惡性腫瘤發病率保持約3.9%的年增幅。這意味著，每一天裡，都有超過1萬人不得不走上與癌症的對抗之路。

而分別以17%和22%的比例始終站在中國發病率和死亡率榜首的癌症，肺癌，且68%的肺癌患者在確診時已為晚期；約有85%的肺癌患者屬於非小細胞肺癌（NSCLC），然而對於EGFR/ALK陰性非小細胞肺癌二線治療的選擇非常有限，目前在醫保目錄內僅能使用化療，生存獲益差、不良反應嚴重，患者未被滿足的需求尤為迫切。

當然，醫保目錄的遴選與調整遠比想像中複雜。目錄的更新更像是患者支付決定的政策層面映射，讓有限的醫保資金實現最大化的患者受益，其中涉及太多層考量因素。唯一的定量在於，與癌症高效對抗，是個體與國家的一致目標。

這不僅僅是一個患者與一場疾病的較量，更是一個社會支付體系與群體利益的理性考量。

一個願望放大成數百萬的患者的期待，便成了推動社會醫療向前的力量。所幸的是，推動創新葯進入醫保目錄的步伐一直在加速。

「免疫腫瘤藥物是具里程碑式的抗癌創新葯，且從藥物經濟學研究結果來看，其價值是多維度的。」胡善聯表示。「基於這次研究結果，我們發現，以免疫腫瘤藥物為代表的創新抗癌藥的價值首先體現在臨床，通過激活自己免疫細胞來對抗腫瘤細胞，可顯著延長患者的生命長度。且與傳統治療手段化療相比，免疫腫瘤藥物副作用小，安全性高，患者生活質量高。」

2018年諾貝爾生理學或醫學獎花落腫瘤免疫療法，便已意味著免疫腫瘤藥物的療效在全球範圍內得到驗證和認可。

不僅如此，免疫腫瘤藥物也呈現出很好的經濟價值。鑒於較傳統化療更優的療效與安全性，其有助於減少住院、輔助及後續治療費用，提高醫療資金與資源的使用效率，讓節省的醫療資源幫助更多患者或投入更多臨床創新。

當前，基本醫療保險是中國醫療保障體系的主體。但由於醫保基金有限、醫療資源在配置時考量因素較多，一些高價葯、創新抗癌藥暫時尚未納入醫保補償範圍中，影響了患者對此類藥品的可及性。

如何優化醫保目錄，引導醫療資源的合理配置，提高醫保基金的使用效率，至關重要。

可喜的是，艱難之下，改革的腳步始終在緩步前行。2018年，國家醫保局開展了抗癌藥的談判工作，17種抗癌藥納入醫保。在今年全國「兩會」的「部長通道」上，國家醫療保障局局長鬍靜林也向媒體表示，要把更多救命救急的好葯納入醫保，同時要建立醫保目錄動態調整機制，讓患者及家庭看到了更多希望。

「對於惡性腫瘤這一關係生死的重大疾病，能否納入醫保還涉及患者用藥的公平可及性、健康權、生存權等，同時激勵葯企乃至產業繼續創新。」在胡善聯看來，正因癌症來勢洶洶，醫保的輔助更顯重要，應以患者為中心，基於綜合考量之下的藥物價值評估體系，取捨「要從全社會、全面看待藥物的價值與費用，而非單單看藥品的單一價格。」

當然，龐大的患者需求並非單方面的輸出，醫保目錄的調整，更需兼顧醫保的承受能力，既要用好葯，又要讓患者用得起葯，還能醫保基金可承擔，這是中國乃至全球都會面臨的問題。

「國際上有許多國家對於腫瘤藥物、罕見病等成立了專門的醫保預算，這也是一個可考慮實踐的方向。」胡善聯指出，「在有限的醫保基金池中，我們需要做的是儘可能減少輔助用藥等醫保投入，騰出空間覆蓋更多創新藥物，即所謂的『騰籠換鳥』。」另一方面，胡善聯認為，價格談判時應全面考量藥物的價值，而非單純追求低價，以促進有限的醫保基金更合理的使用。

胡善聯建議，可嘗試遴選部分免疫腫瘤治療藥物進醫保，但不要單一供貨，給患者帶來更多治療選擇的同時，確保不出現斷供，讓患者獲益。

此外，應多方協作，建立多層次的支付體系，提升患者對創新抗癌藥物的可獲得性與可支付性，包括多方籌資、增加民政醫療救助、增加保險的補償水準等途徑，打通患者獲益「最後一公里」。