6月26日，國際頂尖醫學期刊《美國醫學會雜誌》（JAMA，影響因子達47.6分）全文刊發了上海市東方醫院腫瘤醫學部主任李進教授與中國人民解放軍第八一醫院副院長秦叔逵教授共同牽頭研發的口服血管內皮生長因子受體抑製劑——呋喹替尼治療轉移性結直腸癌III期關鍵性臨床研究（即FRESCO）的完整研究結果。研究表明，對於接受過至少兩種化療方案但仍發生疾病進展的轉移性結直腸癌患者，呋喹替尼治療效果良好，可顯著延長患者的生存期。
這項成果的發表，實現了我國抗癌藥物領域內多項重大的突破，這是中國抗腫瘤新葯的臨床研究首次「登陸」國際權威期刊，更是首個獨立由中國人發明、中國醫生研究、中國企業研發的研究成果。
目前國際上治療轉移性結腸癌III期所達到的最完美研究結果
目前，全球每年新髮結直腸癌136萬例，病死69.4萬例；在中國，每年新髮結直腸癌37.6萬例，且大部分結直腸癌患者診斷時已至中晚期。然而，轉移性結直腸癌的標準治療為化療，對於化療失敗的晚期結直腸癌患者，有效的治療選擇非常有限。兩期化療失敗後，許多患者仍然體質較好，生存願望強烈，這些患者亟需安全有效的後續治療方案的幫助。
針對此種現狀，FRESCO研究吸納了416名晚期結直腸癌患者，年齡54.6歲，其中161例為女性。這些患者分成兩組，一組使用呋喹替尼新葯，另一組則使用安慰劑，通過每日一次，28天為一療程（治療21天，停葯7天）的治療，研究隨訪至2017年1月17日。FRESCO研究是一項在中國開展的隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心III期臨床研究，復旦大學附屬腫瘤醫院、和記黃埔醫藥、禮來製藥等全國共28家臨床藥物研究機構共同參與完成。
經比對，使用呋喹替尼組的患者的生存期延長到9.3個月，比使用安慰劑組的患者生命周期顯著延長了2.7個月；同時呋喹替尼也顯示出了良好的安全性，尤其對肝臟毒性相較於其他同類要來講是最低的，和使用安慰劑組的患者沒有差異。通過臨床試驗，呋喹替尼顯示出了對結直腸癌作用強、毒性低、耐受性好的優勢。
李進介紹，試驗所得結果是目前國際上此領域內所能達到的最大延長期數據。目前此項臨床研究已獲得了國家「十二五」「重大新葯創製」專項課題支持、上海市科委科技專項、浦東新區科委科技發展基金專項以及張江高科技園區管理委員會對應的配套資金支持。
據了解，基於FRESCO研究的數據，和記黃埔醫藥已向國家藥品監督管理局遞交了呋喹替尼治療晚期結直腸癌的新葯上市申請，呋喹替尼的上市申請因「具有明顯臨床價值」被授予「優先審評」資格。
推動國內抗腫瘤藥物的從「仿製」向「原創」轉變
可以說，抗腫瘤藥物的研發就如「晶元」技術一樣，一直掌握在歐美國家手中，目前，國內抗癌新葯數量和效果與發達國家仍有很大差距。國內抗癌藥物創新與研發現狀如何？存在哪些發展瓶頸？
統計數據顯示，在2010至2014年上市的49種癌症新葯中，只有6種在中國上市。截至2018年1月，在中國進行的與癌症相關的臨床試驗研究約為33400個項目，而美國數量已超過11萬，為中國的3倍多，且國內上市和在研的新葯絕大多數是以仿製為主，處於仿創結合的階段。
「如果要說中國醫藥企業研發生產原創葯薄弱的原因，最主要的是，新葯研發是一個高投入、高風險、長周期（10至15年）的過程，需要足夠的人力、財力和設備的投入。」李進解釋，「作為自主研發的抗癌新葯，呋喹替尼從立項到目前的上市衝刺階段，整個研究團隊走過了12年的研發歷程，期待呋喹替尼的後期上市能帶動抗癌新葯的創製體系建立，加速國內醫藥企業從抗癌藥物的仿製向創製轉變。」
據悉，目前在東方醫院南院六樓的腫瘤藥物一期臨床試驗中心正在開展20項腫瘤藥物的臨床試驗，李進表示，中心將計劃以每年30至35項的研發速度來推進腫瘤新葯研發創製。
欄目主編：孫剛 文字編輯：孫剛 題圖來源：視覺中國 圖片編輯：蘇唯
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