祝賀！首款IDH1抑製劑今日獲批，治療特定白血病

▎葯明康德/報導

今日，葯明康德合作夥伴Agios Pharmaceuticals宣布，TIBSOVO?（ivosidenib）獲得美國FDA的批準，治療患有複發性或難治性急性骨髓性白血病（R/R AML）的成人患者，這些患者的易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變由FDA批準的測試檢測。

AML的特徵是疾病進展迅速，是成人中最常見的急性白血病，每年在美國估計約有20,000例新發病例。大多數AML患者最終會複發。R/R AML的預後較差，五年生存率約為27％。對於6-10％的AML患者，IDH1酶突變會阻斷正常的血液乾細胞分化，從而導致急性白血病的發生。

TIBSOVO?是一種IDH1酶的口服靶向抑製劑，是目前唯一一款獲得美國FDA批準針對IDH1突變的R/R AML療法。

▲TIBSOVO?（ivosidenib）（圖片來源：Agios Pharmaceuticals官方網站）

此次FDA批準TIBSOVO?用於具有IDH1突變的R/R AML患者是基於一項開放標籤、單臂、多中心、劑量遞增和擴增試驗AG120-C-001的臨床數據。這項研究包含了174名患者，他們以每日500毫克TIBSOVO?的起始劑量口服給葯，直至疾病進展、發生不可接受的毒性或需要進行造血乾細胞移植。研究的主要終點是聯合的完全緩解（CR）和有部分血液學改善的完全緩解（CRh）率。CRh定義為骨髓中<5％的胚細胞沒有疾病跡象且外周血計數部分恢復（血小板> 50,000 /微升和ANC> 500 /微升）。

在這項試驗中，TIBSOVO?證明：

• CR + CRh率為32.8％（95％CI: 25.8, 40.3）

• CR率為24.7％（95％CI: 18.5, 31.8），CRh率為8％（95％CI: 4.5, 13.1）

• CR + CRh的中位持續時間為8.2個月（95％CI: 範圍5.6, 12個月）

• 對於達到CR或CRh的患者，獲得最佳緩解的中位時間為2.0個月（範圍0.9至5.6個月）

• 在基線時依賴紅細胞（RBC）和/或血小板輸注的110名患者中，41名（37.3％）在基線後56天可不依賴RBC和血小板輸注

• 在基線時不依賴RBC和血小板輸注的64名患者中，38名（59.4％）在基線後56天保持不依賴輸血

• 174例患者中有21例（12％）在TIBSOVO?治療後繼續進行乾細胞移植。

TIBSOVO?與Abbott RealTime? IDH1伴隨診斷測試同時獲得批準，用於篩選可使用TIBSOVO?治療的R/R AML患者。

▲Agios首席執行官David Schenkein博士（圖片來源：Agios Pharmaceuticals官方網站）

Agios首席執行官David Schenkein博士表示：「FDA批準了TIBSOVO?，這是我們的第一個全資藥物，也是我們的研究平台在不到一年的時間裡獲批的第二個藥物，這對我們公司來說是一個令人難以置信和令人興奮的裡程碑。重要的是，它也是大約6-10％的具有IDH1突變的AML患者一直在等待的與傳統化療完全不同的新治療方案。我要感謝參與我們臨床試驗的患者及其護理人員、護士和醫生。在他們的支持和Agios員工的奉獻精神下，我們正在成為一家可持續的多產品生物醫藥公司，提供可能改變嚴重疾病治療方式的藥物。」

德州大學MD安德森癌症中心白血病系教授兼主席Hagop M. Kantarjian博士說：「複發或現有療法難以治療的AML患者幾乎沒有任何治療選擇。臨床研究表明，TIBSOVO?作為單一藥物有潛力提供強大且持久的緩解，並幫助患者實現和維持對輸血不依賴的狀態。IDH抑製劑代表了一類新的針對具有IDH突變的AML患者的非細胞毒性靶向療法。」

我們再次祝賀Agios的新葯獲批，並期待這款新葯能為白血病患者帶來福音！

[2] Agios Pharmaceuticals官方網站

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