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化療耐葯?這款白血病新葯或將破解這一難題!

在白血病治療中,化療耐葯、複發是橫亙在白血病患者面前的兩大難題。

當地時間11月28日,美國食品藥品管理局(FDA)批準一款白血病藥物Xospata,用於治療攜帶FLT3基因突變的複發/難治性急性髓系白血病(AML)成人患者。

「本次獲批的白血病新葯是該適應症下,首個獲得FDA批準的單藥方案。」FDA腫瘤學中心主任理查德·帕茲杜爾表示。

AML是一種進展迅速、危及生命的血癌,表現為髓性細胞異常增殖,從而影響正常血細胞生成,患者需要持續輸血。臨床表現為貧血、出血、感染和發熱、臟器浸潤、代謝異常等。

近年來,隨著分子生物學檢測技術發展,醫學界對AML了解也在不斷深入。目前,AML可細分為不同類型,針對特定類型已有相應診療方案。

然而,在過去的幾十年間,AML臨床治療策略鮮有重大突破,雖有少數患者達到完全緩解,但複發和耐葯仍是多數患者需要面對的難題。

據悉,FLT3突變在AML中較為常見,約影響25-30%的AML患者。不僅如此,目前醫學界認為,該突變基因與疾病進展性及更高的複發風險有關。

調查結果顯示,在所有白血病類型中,AML患者5年存活率最低。

因此,對這類患者來說,Xospata的獲批無疑是一個好消息。

Xospata是新一代FLT3酪氨酸酶抑製劑。此外,該葯還能抑製一種名為AXL受體活性,從而阻止癌細胞產生耐藥性。

此次批準基於一項3期臨床試驗,包含138名患者。通過治療,21%的患者達到完全緩解或完全緩解伴部分血液學恢復。在接受治療前,有106名患者需要進行輸血治療。通過治療,這些患者中31%至少56天內無須再次輸血。

實際上,早在去年4月、8月和9月,FDA批準了三款AML治療藥物,分別為FLT3抑製劑Rydapt、IDH2抑製劑Idhifa和靶向CD33偶聯藥物Mylotarg。

Rydapt是一種涵蓋FLT3、c-KIT等多種酪氨酸激酶抑製劑,屬於第一代FLT3抑製劑,可與化療聯用一線治療FLT3基因突變的AML成年患者。

值得一提的是,該葯是該適應症25年來獲批的首款新葯,同時也是第一款與化療聯用一線治療AML的靶向療法。

Idhifa是全球首個IDH2抑製劑,用於治療攜帶IDH2基因突變的複發/難治性AML成人患者。據悉,AML患者中攜帶IDH2基因突變比例約為8-19%。

Mylotarg用於一線治療表達CD33抗原的AML成人患者。此外,FDA還批準該藥物二線治療2歲及以上AML患者。

據了解,Xospata正在進行一項1期臨床研究,以尋求聯合誘導和鞏固化療一線治療FLT3突變的AML成人患者。數據顯示,該葯安全性、耐受性良好。

截至11月底,FDA已批準55個新葯,打破了1996年批準53個新葯的最高記錄。

在即將到來的12月,FDA是否會再創新高,讓我們拭目以待!


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