重磅！FLT3突變型急性髓細胞白血病（AML）迎來首個口服靶向藥物XOSPATA丨醫麥猛爆料

今天是2018年11月30日

農曆十月二十三

醫麥客：迎來首個FLT3突變型急性髓細胞白血病（AML）口服靶向藥物

2018年11月30日/醫麥客 eMedClub/--自今年5月份FDA給安斯泰來製藥公司（TSE：4503，總裁兼首席執行官：賢治安川博士「安斯泰來」）的XOSPATA （通用名：gilteritinib）提供了一個為期6個月的快速審查通道以來，至今日安斯泰來製藥公司宣布，該葯已經得到FDA批準，用於治療FLT3突變型複發或難治性的急性髓細胞白血病（AML，且對治療有抵抗的成年患者）。

XOSPATA是一種口服藥物，也是唯一一個獲得FDA批準用於該群體的FLT3靶向藥物。

AML與不同基因突變有關，而XOSPATA被證明對這兩種突變具有抑製作用——FLT3內部串聯重複（ITD）突變和FLT3酪氨酸激酶結構域（TKD）突變。FLT3-ITD突變與無病生存率和總體生存率惡化相關，影響約30％的AML患者。而FLT3-TKD突變影響約7％的AML患者。雖然這些突變影響的分子機制還不太清楚，但它們與產生治療抵抗有關。

賓夕法尼亞大學艾布拉姆森癌症中心醫學博士Alexander Perl說：「我們應用精準醫學幫助FLT3突變型AML患者的能力在XOSPATA獲批後邁出了重要的一步。臨床上迫切需要更多的靶向藥物來幫助那些初始治療無效或複發疾病的患者。」

Alexander Perl（圖片來源：onclive.com）

「XOSPATA為那些沒有明確治療方法的患者帶來了新的希望，」安斯泰來腫瘤學發展部高級副總裁兼全球治療領域負責人Steven Benner說，「複發或難治性FLT3突變型AML患者首次獲得了經FDA批準的FLT3靶向治療藥物。XOSPATA的批準也是我們腫瘤學項目一個值得驕傲且具有裡程碑意義的時刻，標誌著我們首次獲批了一種能讓我們立足於血癌領域的藥物。」

FDA對XOSPATA的批準是基於對ADMIRAL臨床試驗中以下因素的期間分析，包括完全緩解（CR）/伴隨部分血液學恢復的完全緩解（CRh）（CR / CRh）的比率、CR / CRh的持續時間（DOR）以及輸血依賴到輸血非依賴的轉換率。結果得到，CR / CRh率為21％。CR / CRh的中位持續時間為4.6個月。用藥後56天，輸血依賴到輸血非依賴的轉換率為31.1％。對於達到CR / CRh的患者，首次應答的中位時間為3.6個月（範圍為0.9至9.6個月）。FLT3-ITD或FLT3-ITD / TKD患者的CR / CRh率為29/126，而 FLT3-TKD患者為0/12。

XOSPATA的安全性評估基於292例每日使用120 mg gilteritinib治療的複發或難治性AML患者。服用XOSPATA的中位時間為3個月（範圍0.1至42.8個月）。在患者中報告的最常見的非血液學嚴重不良反應（≥5％）有肺炎（19％）、敗血症（13％）、發熱（13％）、呼吸困難（7％）和腎功能損害（5％）。總體而言，292名患者中有22名（8％）因不良反應而永久停用XOSPATA。

ADMIRAL試驗的全部結果將在即將召開的2018ASH年會上公布。

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