快遞 | 一線治療急性骨髓性白血病，IDH1抑製劑獲批擴展適用範圍

今日，葯明康德合作夥伴Agios Pharmaceuticals公司宣布，美國FDA批準該公司開發的IDH1抑製劑Tibsovo擴展適應症範圍，用於一線治療攜帶易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）基因突變的急性骨髓性白血病（AML）患者。這些患者超過75歲或者由於其它合併症不能接受強力誘導化療。根據Agios的新聞稿，對於攜帶IDH1基因突變並且無法接受強力化療的新確診AML患者來說，Tibsovo是第一款也是唯一一款獲批療法。

AML是成人中最常見的急性白血病，疾病進展快速，五年生存率約為27%。化療是目前的標準治療，但大部分患者對化療沒有反應，進展為複發/難治性AML。在大約6%~10%的AML病例中，存在IDH1基因突變，造成正常的血液乾細胞分化受阻，引起發病。IDH1基因變異通常與AML患者的不良預後相關。

Tibsovo是一款「first-in-class」口服IDH1抑製劑。它已於2018年7月獲得FDA批準，治療攜帶IDH1基因突變的複發/難治性AML成人患者。

▲Tibsovo的作用機理（圖片來源：Agios官網）

這一批準是基於Tibsovo在一項開放標籤、單臂多中心臨床試驗中的結果。這項試驗包括28名新確診的AML患者，他們攜帶IDH1基因突變，並且由於年齡超過75歲或者患有其它合併症而無法接受強力誘導化療。試驗結果表明，接受Tibsovo治療的患者中28.6%達到完全緩解（CR），14.3%達到完全緩解加部分血液學改善（CRh）。達到CR或CRh的患者中58.3%在接受治療1年後仍處於緩解期。

「即使近兩年來多種創新AML療法獲得批準，很多新確診的患者由於年齡或其它合併症的原因，無法接受已有療法的治療，」Agios公司首席醫學官Chris Bowden博士說：「今天的批準，為這些攜帶IDH1基因突變的患者提供了一款口服靶向治療選擇。他們可能沒有其它治療選擇。同時，我們將進一步擴展Tibsovo在治療新確診AML患者方面的適用範圍。」

目前，Tibsovo在3期臨床試驗中與化療相結合，作為一線療法治療新確診的AML患者。Tibsovo與阿扎胞苷（azacitidine）構成的組合療法也獲得了FDA授予的突破性療法認定。我們期待這款創新療法能夠為更多AML患者造福。

參考資料：

[1] Agios Announces FDA Approval of Supplemental New Drug Application (sNDA) for TIBSOVO? as Monotherapy for Newly Diagnosed Adult Patients with IDH1 Mutant Acute Myeloid Leukemia (AML) Not Eligible for Intensive Chemotherapy. Retrieved May 2, 2019, from https://finance.yahoo.com/news/agios-announces-fda-approval-supplemental-171847090.html

[2] Agios. Retrieved May 2, 2019, from https://www.agios.com/

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