首個預防性治療A型血友病注射液獲批上市！

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12月4日， 羅氏宣布舒友立樂（艾美賽珠單抗）在11月30日正式獲得國家藥品監督管理局的批準，用於存在凝血因子VIII抑製物的A型血友病的成人和兒童患者的常規預防性治療，以防止出血或降低出血發生的頻率，是目前首個可以每周一次進行皮下注射的預防性治療藥物。

圖源：國家葯監局

自2017年11月，舒友立樂被美國食品藥品監督管理局（FDA） 批準以來，全球已有23個國家批準了舒友立樂用於A型血友病患者的常規預防性治療。國家葯監局亦表示，艾美賽珠單抗注射液（舒友立樂）作為臨床急需品種，被納入優先審評程式加快審評審批。

什麼是A型血友病？

血友病是一種由先天性凝血因子缺乏導致的出血性疾病，是典型的性聯隱性遺傳，由女性傳遞，男性發病。約30%患者無家族史，其發病可能因基因突變所致。

血友病主要分為A、B兩種類型。A型血友病最為常見，約佔所有血友病的80%~85%。

圖源：網路

A型血友病又名抗血友病球蛋白缺乏症或第Ⅷ因子缺乏症，在遺傳性凝血病中佔首位，是由於X染色體上的抗血友病球蛋白基因（FⅧ基因）突變。主要表現為出血傾向，出血部位廣泛，常反覆發生，可形成血腫，關節變形，死因多為顱內出血。

A型血友病的治療

長期以來，A型血友病主要採取凝血因子替代治療。

但是一段時間後，患者血液中可能產生凝血因子VIII抑製物，抑製物的存在會導致患者治療有效性降低，出血風險變高，包括出現嚴重的顱內出血，相比沒有凝血因子VIII抑製物的患者，體內產生抑製物的A型血友病患者的死亡風險將會上升70%。

舒友立樂的優勢

舒友立樂具有的雙特異性結構如同兩條手臂，可將激活天然凝血級聯所需的活化的凝血因子IX和凝血因子X聚集在一起，從而恢復A型血友病患者的凝血過程。

圖源：網路

12歲及以上的A型血友病合併凝血因子VIII抑製物患者在接受每周一次舒友立樂皮下注射預防性治療後，與未接受預防性治療的患者相比，出血風險降低87%，零治療出血率達62.9%。在患者內對比分析中，既往接受旁路藥物預防治療的患者，後續轉至舒友立樂預防治療後，出血風險進一步降低79%， 零治療出血率達70.8%。

12歲以下兒童患者中位接受舒友立樂每周一次預防治療58 周後（範圍：17.9–92.6 周），年化出血率僅0.3，零治療出血率達77%，沒有一名患者出現3 次以上的治療性出血事件。研究中18名既往接受旁路藥物治療的患者，轉至舒友立樂預防治療後出血風險進一步降低達99%，年化出血率僅0.2，其中13 名患者未發生任何治療性出血事件。

舒友立樂解決了A型血友病在臨床上未被滿足的治療需求，希望未來通過科研人員的努力，會有更多優秀的藥物為更多的血友病患者帶去希望。