新進展！默克雙功能免疫療法獲「孤兒葯」認定

近年來，免疫療法在癌症治療領域不斷取得新進展。

當地時間12月10日，默克宣布美國食品藥品管理局（FDA）已授予其雙功能免疫療法M7824孤兒葯資格，用於治療膽管癌。這也是雙功能免疫療法首次被指定用於膽管癌的治療。

膽管癌是一組罕見侵襲性胃腸癌的統稱，包括肝內膽管細胞癌、肝外膽管癌和膽囊癌。

該疾病發病範圍廣，老年人、中年人、青年人均可發病，且近年來，其全球發病率呈明顯上升趨勢。

膽管癌起病隱匿、惡性程度高，發現時大多已至晚期，患者平均生存期僅為1年左右。

目前，該疾病病因尚不清楚，且治療方式十分有限，聯合鉑類化療為晚期膽管癌患者主要治療方案之一。

然而，該療法雖能緩解患者癥狀、延長生存期，但效果十分有限。臨床結果顯示，半數以上患者會在8個月左右發生疾病進展，並迅速惡化。

因此，新療法的出現，對於該疾病治療具有重要意義。

M7824被稱為「更新版PD-1抗體」，它是一種同時靶向PD-L1和轉化生長因子-β（TGF-β）的雙功能融合蛋白，能夠提高癌症治療效率，降低聯合用藥副作用。

今年10月舉行的歐洲腫瘤內科學會上，默克公布了M7824治療的第一份臨床活性數據。

結果顯示，根據IRC評估，在經過鉑類一線治療後病情仍進展的30例晚期膽道系統腫瘤亞洲患者中，該藥物可實現20%客觀緩解率。並且，所有PD-L1水準患者對該藥物皆具有反應，反應持續時間為8.3個月至13.9個月以上。

M7824是新型聯合療法的重要組成部分，該療法有望通過利用免疫系統的力量，來解決難治性腫瘤的複雜類型。

資料顯示，目前已有670多名不同類型實體腫瘤患者接受了M7824治療。

根據公布的多項臨床研究結果，除膽管癌外，該療法在其他癌症治療方面同樣極具潛力。

癌症類型：非小細胞肺癌

試驗對象：未接受過PD-1抑製劑治療的晚期非小細胞肺癌患者

試驗結果：通過2周1次1200mg M7824治療，PD-L1不小於1%的患者總體緩解率達到40.7%； PD-L1不小於80%的患者總體緩解率達到71.4%。

癌症類型：HPV相關腫瘤

試驗對象：12名HPV感染患者

試驗結果： 1名腫瘤完全消失，4名腫瘤明顯縮小，1名腫瘤穩定不進展，總體有效率達41.7%。

癌症類型：胰腺癌

試驗對象：1名61歲局部晚期胰腺癌男性患者

試驗結果：治療後3個月，病情出現緩解；6個月後，掃描結果證明，疾病縮減了49%。

根據其在臨床試驗中的表現，該療法很可能成為眾多癌症患者的又一大福音。

另外，值得一提的是，今年11月，M7824療法已獲得國家葯監局藥品評審中心受理，或許不久後，該療法便能與我國患者見面。