快遞 | 靶向FLT3，白血病新葯獲突破性療法認定

第一三共公司（Daiichi Sankyo）今日宣布FDA已授予其在研新葯quizartinib突破性療法認定。Quizartinib是一款在研的FLT3抑製劑，用於治療罹患複發性/難治性FLT3-ITD急性骨髓性白血病（AML）的成年患者。本次認定將加速針對quizartinib的研發，有望早日為患者帶來新葯。

AML是一種惡性血液和骨髓癌症，導致患者體內功能失常的癌變白細胞不受控制地增生和積累，並影響正常血細胞的生成。美國今年預計將有超過19000名新確診患者，以及超過10000個AML死亡案例。2005-2011年的調查結果顯示，AML患者的5年存活率只有26%，在所有白血病類型中是最低的。FLT3基因突變是AML患者中最常見的遺傳變異，而FLT3-ITD是發生率最高的FLT3基因突變，大約四分之一的AML患者攜帶這種突變。與沒有攜帶這種突變的患者相比，帶有FLT3-ITD突變的患者其預後更差，癌症複發幾率更高，且複發後死亡風險更大。這些患者即便接受造血乾細胞移植（HSCT），治療後的癌症複發幾率仍比沒有攜帶這種突變的患者高。目前，還未有針對這一疾病的療法獲批。因此，本次突破性療法認定有望為FLT3-ITD患者帶來新的希望。

本文來源：葯明康德

本次斬獲突破性療法認定的quizartinib是第一三共公司開發的口服FLT3抑製劑。此次突破性療法認定的批準是基於quizartinib的關鍵3期臨床試驗QuANTUM-R的良好結果，該試驗數據已於2018年6月在歐洲血液學會第23屆大會上公布。QuANTUM-R是一項關鍵的全球性、開放標籤、隨機3期研究，其試驗結果顯示，口服特異性FLT3抑製劑quizartinib單一療法與化療相比，延長了複發性/難治性FLT3-ITD急性骨髓性白血病患者的總生存期。QuANTUM-R顯示出的安全性與quizartinib的臨床開發項目一致。

▲Quizartinib的分子結構式（圖片來源：By Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons）

「近幾十年來，針對FLT3-ITD突變的複發性/難治性AML療法的發展緩慢且有限。FLT3-ITD急性骨髓性白血病是一種極具侵襲性且預後不良的白血病。Quizartinib是第一個與化療相比，能有效延長FLT3-ITD突變的複發性/難治性AML患者總生存期的口服特異性FLT3抑製劑，」第一三共公司副總裁兼腫瘤研發部AML部負責人Arnaud Lesegretain先生表示：「我們對於此次突破性療法認定獲得批準表示十分激動，並期待與FDA緊密合作，為患者儘快帶來更多的療法選擇。」

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除了突破性療法認定，quizartinib針對複發性/難治性AML療法還獲得了FDA的快速通道資格，以及FDA與歐洲藥品管理局（EMA）頒發的針對AML的孤兒葯資格。Quizartinib還處於研發階段，並未在任何國家受到批準，安全性與耐受性還有待認證。但本次批準有望加速該葯的發展，實為患者們的一大喜訊。

參考資料：

[1] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation to Daiichi Sankyo"s FLT3 Inhibitor Quizartinib for Relapsed/Refractory FLT3-ITD AML

[2] Phase 3 QuANTUM-R Study Demonstrates Daiichi Sankyo』s Quizartinib Significantly Prolongs Overall Survival as Single Agent Compared to Chemotherapy in Patients with Relapsed/Refractory AML with FLT3-ITD Mutations

[3] 死亡風險降低24%！白血病新葯公布3期結果

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