快遞 | 諾華血液病新葯擴大適應症，再獲突破性療法認定

日前，諾華（Novartis）宣布，美國FDA批準該公司的Promacta（eltrombopag）擴大適應症範圍，用於作為一線療法，與標準免疫抑製療法（IST）聯用，治療成年和兒童嚴重再生障礙性貧血（SAA）患者。同時，FDA授予該療法突破性療法認定，用於治療接受放療患者出現的血小板水準降低。Promacta是美國新確診SAA患者在數十年來獲得的第一款新療法。

SAS是一種危及生命的罕見血液疾病。患者的骨髓無法生成足夠的血紅細胞、白細胞和血小板，因而會出現失能性癥狀和併發症，包括疲憊、呼吸困難、重複感染、異常淤青和出血。歷史上，SAA通常是致命疾病，患者會因為感染或大出血而死亡。

Promacta在美國以外地區的商品名為Revolade（艾曲波帕片），它是一種口服血小板生成素受體激動劑（TPO-RA）。它可以刺激骨髓生成血小板，已經獲得FDA批準用於治療對免疫抑製療法響應不良的SAA患者，並且可以用於治療對其它療法響應不良的慢性免疫性血小板減少症（ITP）患者，和由於慢性丙型肝炎病毒感染而血小板減少的患者。

這一批準是基於諾華公司對美國國家心肺血液研究所（NHLBI）進行的研究的數據分析。這項研究表明在從未接受過IST療法的SAA患者中，44%（95% CI: 33, 55）的患者在接受Promacta與標準IST療法6個月後達到完全緩解。這一數值比歷史上觀察到的IST單獨療法達到的完全緩解率高27%。聯合療法在6個月時的總緩解率為79%（95% CI: 69, 87）。

「SAA患者有時對目前的標準IST療法沒有響應，」曾在NHLBI血液科工作的Phillip Scheinberg博士說：「這項批準，讓醫生擁有可以將Promacta與標準IST療法聯用的選擇。這一聯用治療方案在SAA的總緩解率和完全緩解率方面已經表現出顯著的療效。」

同時，FDA授予Promacta突破性療法認定，用於緩解急性放射綜合征（H-ARS）中的血小板水準下降。

我們祝賀這款藥物擴大適應症，也預祝它能夠惠及更多血小板水準降低的患者。

參考資料：

[1] FDA approves Novartis drug Promacta? for first-line SAA and grants Breakthrough Therapy designation for additional new indication. Retrieved November 20, 2018, from https://www.novartis.com/news/media-releases/fda-approves-novartis-drug-promacta-first-line-saa-and-grants-breakthrough-therapy-designation-additional-new-indication

[2] Promacta. Retrieved November 20, 2018, from https://www.us.promacta.com/

本文來自葯明康德微信團隊，歡迎轉發到朋友圈，謝絕轉載到其他平台；如有開設白名單需求，請在文章底部留言；如有其他合作需求，請聯繫[email protected]

大家關注的公眾號越來越多，找不到「葯明康德」怎麼辦？簡單四步，將「葯明康德」設定為星標公眾號，問題即可解決。

就是這麼簡單，之後就可以方便的找到「葯明康德」了。