醫保目錄將調整，癌症、罕見病、兒童用藥有望納入

來源| 人民網

瓷娃娃、漸凍人、睡美人、狼人症……隨著社會對罕見病關注度的不斷提升，人們對於這些疾病名稱不再感到陌生，但鮮有人知道，藥物供應問題以及高昂的藥費，正在成為影響罕見病患者用藥的一大難題。3月13日，國家醫保局公布新版醫保目錄調整範圍，罕見病等重大疾病治療用藥將獲國家醫保新藥品目錄優先考慮。

孤兒葯，是罕見病藥物的別稱。由於研發生產企業較少，成本高昂，孤兒葯的價格也往往令罕見病患者望而卻步。以戈謝病為例，患者每年的藥物支出費用高達70萬-200萬。

據不完全統計，我國約有2000萬罕見病患者。《中國罕見病群體生存狀況調研報告》顯示，我國罕見病患者治療時遇到最大的困難主要包括治療費用過高、缺乏醫療技術以及無法購買到合適的藥品或葯價太高。

目前我國罕見病患者用藥保障的主要途徑包括基本醫保、大病醫保、慈善救助等多種方式，但由於種種原因，罕見病患者群體的用藥保障並不完善，部分患者因病致貧、因病返貧現象較為突出，有的患者甚至因為藥費負擔過重長期得不到有效治療。如何加強罕見病患者群體用藥保障，已經成為一個急待解決的社會難題。

醫保目錄動態調整關注孤兒葯

多年來，關於將罕見病藥物納入醫保的呼聲從未間斷，但由於罕見病治療藥物多屬進口藥物，價格昂貴，受「廣覆蓋、保基本、可持續」的醫療保障原則約束，納入醫保的罕見病病種數量仍然較少，罕見病患者的用藥保障和救助水準較低。

3月13日，國家醫保局公布《2019年國家醫保藥品目錄調整工作方案（徵求意見稿）》，目錄調整將優先考慮國家基本藥物、癌症及罕見病等重大疾病治療用藥、慢性病用藥、兒童用藥、急救搶救用藥等。對此，罕見病發展中心創始人兼主任黃如方說：「此次目錄調整對的罕見病的高度關注，意味著國家對於罕見病的重視程度又上升了一個高度。」

哪些孤兒葯有望成為此次醫保目錄調整的「幸運兒」？黃如方認為，一方面要考慮藥物是否在臨床上有明確診斷路徑，對該疾病切實有效，另一方面可能要考慮到社會關注度、涉及患者的數量等方面。

此次目錄調整，對於葯企同樣有著重要意義。若孤兒葯不被納入醫保，意味著市場愈發狹小，且無利可圖。此次目錄調整對罕見病藥物的關注，無疑也給外資葯企加速在中國上市孤兒葯以及本土企業加強研發生產的新動力。

探索建立罕見病社會保障機制

「解決罕見病患者用藥保障問題，光靠醫保遠遠不夠。」全國政協委員、北京大學第一醫院丁潔教授表示，「由於我國罕見病患者人數總體較多，醫療需求量巨大，而且很多孤兒葯葯價高昂，從醫保控費和公平性的角度講，將孤兒葯都納入進醫保並不現實。」

「罕見病藥物制度和醫療保障體系的完善，政府應發揮主導作用。」丁潔認為，應當建立由政府主導、多方參與、多方籌資的罕見病專項醫療基金，並結合大病醫療保險政策，聯動加強對罕見病患者的醫療保障。

實際上，在罕見病救助和保障方面，我國各地方政府在積極探索各種模式。從2005年起，上海、青島、浙江等地就已經相繼頒布了具有地方特色的罕見病藥物保障模式。

以「青島模式」為例，2012年，青島市實施由財政出資、醫保經辦的大病救助制度，2017年左右建立了「基本醫療保險+大病醫療保險+補充醫療保險+社會救助」的多層次醫療保障體系，將部分罕見病藥物、特材和精準診療項目納入大病保險等基本醫療保障範圍。

「青島探索出的大病救助模式值得推廣，尤其是多方支付的理念正契合當下罕見病患者用藥保障的特殊情況。」黃如方表示，「特別是政府部門應當與葯企談判，通過以量換價的形式合理降低葯價。」

但由於各省市的經濟水準、疾病情況不同，「青島模式」能否在全國普遍推行值得商榷。青島罕見病保障制度制定者、青島市社會保險研究會副會長劉軍帥也曾在媒體採訪中表示，青島所能做的地方探索是有限的，要繼續深入還須頂層設計的推進和國家宏觀層面的罕見病社會保障政策。

商業保險應發揮補充保障作用

除基本醫療保險外，商業保險也是我國醫療保障體系的重要組成部分，在建立和完善我國社會保障體系的過程中發揮著不可替代的作用。然而，整體而言，我國的商業保險在罕見病領域的覆蓋程度並不高，市場上很少有重疾險產品將罕見病納入承保範圍當中。

有專業人士分析，這一方面是因為大多數罕見病屬遺傳性疾病，而遺傳病不屬於重大疾病的保障範圍；另一方面，罕見病發病率低，患者群體數量少，樣本數據少，保險公司無法對罕見病進行合理定價，難以保障保險產品本身的公平性。

業界較為普遍的觀點是，商業保險可以參與到由政府主導、多方籌資、多方支付的大病醫療救助體系當中，尤其在單個疾病的保障當中可以發揮重要作用。

實踐中，已有保險公司進行這樣的嘗試。

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