罕見肝病首款療法？新葯獲FDA罕見兒科疾病認定

近日，Albireo Pharma宣布美國FDA已為該公司的領先候選藥物A4250頒發了罕見兒科疾病認定(rare pediatric disease designation)， 治療進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）。這種罕見且危及生命的肝病目前尚沒有獲得批準的療法。

PFIC是一種進行性，危及生命的肝臟疾病，在全世界影響著5至10萬分之一的新生兒。中度至重度瘙癢症是PFIC常見的臨床問題，嚴重降低生活品質。在許多情況下，PFIC在頭10年內會導致肝硬化和肝功能衰竭，幾乎所有的PFIC患者都需要在30歲以前接受治療。目前還沒有經過批準的PFIC藥物治療方案。

A4250是一種迴腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）的強效選擇性抑製劑，具有很小的全身暴露，能在腸道局部起作用。這款針對該適應症的潛在 「first-in-class」候選藥物，正處於3期臨床開發。除了此項在美國的認定資格外，歐洲藥品管理局（EMA）還為A4250治療PFIC頒發了孤兒葯資格，以及優先藥物資格（PRIME）。EMA兒科委員會已批準了A4250的兒科研究計劃。

▲Albireo的研發管線（圖片來源：Albireo官方網站）

Albireo的一項單一、隨機、雙盲、安慰劑對照3期臨床試驗PEDFIC-1，已經募集了首例患者。這項臨床試驗旨在評估該藥物，在60名6個月至18歲具有升高的血清膽汁酸（sBA）水準和瘙癢症的1型或2型PFIC患者中的療效。如果成功的話，3期試驗和開放標籤擴展研究的數據將成為A4250在美國和歐盟申請獲批的基礎。

Albireo公司總裁兼首席執行官Ron Cooper先生說：「這一FDA認定確認了Albireo在A4250的新葯申請時，申請罕見兒科疾病優先審評憑證（priority review voucher）的資格，並強調了PFIC嚴重威脅生命的表現。優先審評憑證是開發治療罕見，危及生命疾病藥物的激勵措施中，非常有價值和重要的組成部分。」

我們期待這項FDA認定可以加速該藥物的審批，早日為這種罕見肝病的患者帶來首款療法。

[1] FDA Grants Rare Pediatric Disease Designation to A4250; Albireo Eligible to Apply for Priority Review Voucher

[2] FDA Grants Rare Pediatric Disease Designation to Albireo』s Liver Disease Drug