權威：新英格蘭醫學期刊NEJM公布藍鳥BCMA-CAR-T療法bb2121治療複發難治多發性骨髓瘤臨床數據丨醫麥猛爆料

公開日: 2019-05-04

2019年5月2日/醫麥客 eMedClub/--2019年5月2日，Richard A. Morgan等人在新英格蘭醫學期刊NEJM上發表了藍鳥BCMA-CAR-T療法bb2121治療複發難治多發性骨髓瘤臨床數據。（DOI: 10.1056/NEJMdo005503）

背景

臨床前研究表明bb2121是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法，具有治療多發性骨髓瘤的潛力。

方法

在這項涉及複發難治性多發性骨髓瘤患者的1期研究中，我們以50×106 ,150×106 450×106 或800×106 CAR陽性（CAR +）T細胞的劑量單次輸注bb2121進行劑量爬坡試驗。之後用量擴大到150×106 至450×106 CAR + T細胞輸注。患者至少接受過三次治療，這些患者屬於蛋白酶體抑製劑和免疫調節劑，或兩種藥物都難以治癒。臨床研究的主要終點是安全。

bb2121輸注後的應答

圖片來源：The new england journal o f medicine

結果

本報告公布了接受bb2121輸注的前33名患者的結果。數據截止日期是最後一次輸注日期後的6.2個月。血液學毒性作用是3級或更高級別的最常見事件，包括中性粒細胞減少症（85％的患者），白細胞減少症（58％），貧血症（45％）和血小板減少症（45％）。

33例複發難治患者基本數據

圖片來源：The new england journal o f medicine

CRS與神經毒性等數據

圖片來源：The new england journal o f medicine

共有25名患者（76％）患有細胞因子釋放綜合征，23名患者（70％）為1級或2級，2名患者為3級（6％）。 14名患者（42％）發生神經系統毒性反應，13名患者（39％）發生1級或2級神經毒性反應。一名患者（3％）具有可逆的4級神經毒性作用。客觀反應率為85％，其中15名患者（45％）有完全反應。 15例完全緩解的患者中有6例複發。中位無進展生存期為11.8個月（95％置信區間，6.2至17.8）。所有16名有反應（部分反應或更好）且可評估微小殘留病（MRD）的患者均有MRD陰性狀態（≤10-4有核細胞）。 CAR T細胞擴增與反應相關，並且CAR T細胞在輸注後持續長達1年。

結論

我們報告了BCMA定向細胞免疫治療對複發難治性多發性骨髓瘤患者的初始毒性特徵。記錄了抗腫瘤活性。（由Bluebird Bio和Celgene資助; CRB-401 ClinicalTrials.gov編號，NCT02658929。）

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