ALS：研究發現免疫細胞會減緩疾病進展

一項新研究為ALS患者帶來希望。它表明，免疫治療可能會顯著減緩疾病的進展。

神經退行性病症肌萎縮性側索硬化症（ALS）影響控制大腦和脊髓中肌肉運動的神經細胞。

在ALS中，這些細胞會隨著時間而惡化，逐漸導致整體衰弱，呼吸，說話和吞咽問題。

最終，該疾病導致完全癱瘓，呼吸衰竭和死亡。

ALS--也被稱為Lou Gehrig氏病，以20世紀30年代被診斷為該病的著名棒球運動員命名 - 據估計在任何時候都會影響美國的2萬多人。

此外，美國僅有6,000多人被認為每年都會接受ALS診斷。

目前，ALS無法治癒。目前的治療方法延緩了疾病的進展，但並沒有太大的進展。

美國食品和藥物管理局（FDA）迄今已批準兩種藥物來治療ALS：一種延長2-3個月的生命，但不改善癥狀，並且可以幫助延緩日常功能的下降。

然而，打破研究為更有效的ALS治療帶來了新的希望。由德克薩斯州休斯頓衛理公會神經病學研究所的聯合主任，神經病學家斯坦利·H·阿佩爾博士長官的研究人員研究了免疫治療對這種疾病患者的益處。

更具體地說，該團隊向三名ALS患者注射了一種稱為調節性T細胞（Tregs）的免疫T細胞。這是該療法首次在人體內進行過調查。

研究Tregs在ALS中的作用

Tregs有助於延緩ALS的特徵性炎症並加速疾病的進展。

「我們發現，」Appel博士指出，「我們的許多ALS患者不僅Tregs水準低，而且他們的Tregs功能不正常。」

因此，研究人員假設在三名ALS患者中增加Tregs水準會減緩該疾病。

「我們相信在這些患者中改善Tregs的數量和功能會影響疾病的進展，」Appel博士說。

參與者接受了稱為白細胞分離術的程式。白細胞分離術通常用於治療白血病患者，包括取出患者的血液，並通過一台將白血細胞與紅細胞分開的特殊機器「過濾」出來。

在這種情況下，研究人員將Treg從紅細胞中分離出來，並將它們擴大。之後，紅細胞返回血液。

研究人員注意到，對於Tregs功能不正常的患者，一旦細胞出現在體外，他們就恢復正常。

在整個研究中，患者接受8次Treg注射，並且使用兩種不同的ALS進展評定量表評估其疾病進展。

"從死刑到無期徒刑"

第一研究作者，休斯頓衛理公會神經科醫生Jason Thonhoff博士詳細介紹了研究結果和報告。他說：「任何時候，一個人約有1.5億Treg在他們的血液中循環。」

「在這項研究中給予患者的每種Tregs劑量導致比正常水準增加約30％至40％，」Thonhoff博士補充道。

「我們相信，我們的結果表明，增加Treg水準是安全的，」Appel博士說。Thonhoff博士補充道，「在每輪四次輸注Treg期間觀察到疾病進展緩慢。」

「讓我們吃驚的是，」他繼續說道，「他們的ALS的進展急劇減慢，同時他們接受了正常運作的Treg輸注。」

「我的希望是，這項研究將ALS從死刑改為無期徒刑，它不會治癒患者的疾病，但我們可以有所作為。」

Thonhoff博士對結果也非常滿意，他對未來的治療抱有希望。他說：「需要更大規模的研究來確定它是否是一種有效的治療方法，但是作為ALS的臨床醫師和研究人員，我非常希望這些初步研究結果能夠提供。」