11月26日，海綿寶寶的創造者史蒂芬·海倫伯格（Stephen Hillenburg）走了，年僅57歲。
史蒂芬·海倫伯格2017年患上了漸凍症，這次病發後就再也沒能抵抗住。從史蒂芬·海倫伯格患病到逝世，時間並不長，漸凍症真的這麼可怕嗎？
漸凍症被世界衛生組織列為五大絕症之一，與癌症和愛滋病齊名。據《廣東科技報》報導，2018年最新估算，我國漸凍症患者數已經達到10萬以上。不幸的是，因病因不太明確，目前漸凍症還不能根治，國際上通用的治療方法一般是延緩疾病發展。
目前國際上通過批準的用於治療漸凍症的藥物主要有四種。
1. Tiglutik（利魯唑）口服混懸劑：是FDA 2018年9月新批準的用於治療漸凍症的一款藥物，也是首個以及唯一一種易於吞咽的增稠利魯唑液體制劑，每日兩次通過口用注射器給葯。紐約長老會醫院/哥倫比亞大學醫學中心神經學教授Hiroshi Mitsumoto曾表示：「Tiglutik口服懸浮劑的出現簡化了用藥，還可提供更準確的劑量和提高患者依從性。」
2. Radicava（依達拉奉）：2015年在日本和韓國首次被批準用於治療漸凍症，2017年經FDA批準在美國上市。該藥物是首款用於治療漸凍症的靜脈注射藥物。
3. Rilutek（力如太）：是FDA於1995年12月批準的用於治療漸凍症的第一款藥物。力如太是一種口服製劑，可以減緩漸凍症癥狀的進展並延長患者壽命。
4. Mexiletine：是FDA批準用於治療心律不齊的藥物，但也可用於治療漸凍症中的肌肉痙攣。其副作用是胃灼熱、噁心、頭暈、震顫和視力模糊。
除了現有已批準的藥物外，還有一些藥物正在審批過程中，例如Biohaven製藥公司的新葯——BHV-0223。這款藥物是一種舌下含服的利魯唑，超80%的漸凍症患者具有吞咽困難的癥狀，這款藥物無需吞咽，以彌補目前藥物的缺點。
目前這些藥物在緩解漸凍症的癥狀、減慢疾病的發展以及延長患者壽命方面非常有限，有些藥物只能延長2~3個月的壽命，有些藥物只能減緩運動功能的下降。那麼漸凍症患者是否就沒有其他希望了？實際上，醫學界對漸凍症的探索從未終止，以下這些頂級醫療機構正在研究的新療法或許能給漸凍症患者帶來一絲希望：
基因療法
2018年10月，麻省大學醫學院（University of Massachusetts Medical School）一項發表在《科學轉化醫學》（Science Translational Medicine ）雜誌上的研究稱，一種基因療法——合成微核糖核酸（microRNAs）療法可以安全地治療漸凍症患者。這種通過病毒載體傳遞給運動神經元的基因療法能夠使SOD1蛋白沉默，且不會引起任何不良反應。SOD1蛋白的突變與漸凍症密切相關。
一般漸凍症患者的壽命只有3~5年。該研究在老鼠實驗中發現，沉默SOD1蛋白可以延長漸凍症老鼠的壽命，還可減少肌肉損傷以及呼吸損傷。該實驗下一步將轉向患者的臨床實驗。
該研究的研究者之一，麻省大學醫學院副教授Christian Mueller表示，這項研究的絕妙之處在於可以使一些運動神經元中的SOD1蛋白沉默水準超過90%，並且不會出現不良反應，這足以表明該療法應該對人類也是安全的，而且治療過程可以一次性完成。
細胞移植
西達賽奈醫療中心（Cedars-Sinai Medical Center）嘗試通過將特殊改造過的神經細胞移植到大腦中來治療漸凍症。在動物實驗中，研究者們發現，移植細胞延緩了疾病的緊張而且延長了實驗動物的存活期。
研究人員對神經組細胞進行遺傳重編，讓其分泌一種名為GDNF的特殊蛋白質，然後將這種改造後的細胞移植到漸凍症動物的大腦皮質中。GDNF蛋白質有助於維持膠質細胞，支持身體的運動神經元。早在2016年，西達賽奈醫療中心就經FDA批準進行了一項乾細胞-基因聯合療法的臨床試驗。其中經過改造的乾細胞產生的蛋白質也是這種膠質細胞源神經營養因子——GDNF。
該研究的第一作者，西達賽奈理事會再生醫學研究所科學家Gretchen Thomsen說：「如果在未來能夠將此研究結果重現於人類身上，那麼我們就可以改善漸凍症患者的生活品質和壽命。」
免疫療法
休斯頓衛理公會神經研究所（Houston Methodist Neurological Institute）研究團隊發現，漸凍症患者的調節性T細胞（Tregs）水準很低而且功能不正常。以此為切入點，該研究團隊設計了一種免疫療法，即研究人員將Tregs從紅細胞中分離出來並在體外增加Tregs量，之後紅細胞依然返回受試者體內。
在整個研究過程中，受試者接受了8次Tregs注射。研究者表示，給受試者的每劑Tregs比正常水準增加了約30%~40%。最後，他們發現這種療法是安全的，而且受試者漸凍症的進展顯著減緩。
研究第一作者，休斯頓衛理公會神經學家Jason Thonhoff表示，目前還需要更大規模的研究來確定這種療法是否有效，「但作為專門研究漸凍症的臨床醫生和研究人員，我對這些初步研究結果所帶來的希望非常興奮」。
參考資料：
1. 漸凍症首款利魯唑口服混懸液在美上市（生物谷）
2. ALS News Today Officiate Cite
3. Study safely delivers RNAi-based gene therapy for ALS in animal model（Medical Xpress）
4. ALS treatment delays disease and extends life in rats（Medical Xpress）
5. ALS: Immune cells may slow disease progression（Medical News Today）
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