上市近兩個月的210萬美元天價基因療法，現在卻受到監管機構的質疑。
今日（8月7日），南都藥企發展與合規研究中心記者留意到，美國食品藥品監督管理局（簡稱FDA）發布聲明，對瑞士諾華的基因療法Zolgensma療法提出質疑，該局稱在批準產品上市後，產品製造商AveXis Inc.（諾華旗下子公司）主動通知FDA，Zolgensma療法可能存在部分數據處理問題，該問題會影響生物製劑許可證申請中提交的動物產品測試中某些數據的準確性。
FDA還稱，可能會就Zolgensma療法部分數據不準確問題，對諾華公司提起訴訟。
對於FDA該聲明，諾華方面將如何應對？是否對產品現有銷售帶來影響？南都記者今日上午11點21分左右，向諾華中國方面發送採訪提綱，但截至發稿前，該公司暫未就此事對南都記者進行回復。
不過，南都記者在諾華全球網站上了解到，該公司對此事亦作出回復，諾華方面稱，其涉及不準確的數據僅佔整體提交的一小部分，系該產品在測試過程中涉及的特定的動物測試程序，且該數據系用於初始產品測試，並不是用於目前已上市產品，諾華方面稱就此事進行調查，並就相關調查結論與FDA保持溝通，同時表示“Zolgensma療法安全性和有效性系確切的”。
據南都記者了解，今年5月FDA批準了諾華的Zolgensma基因療法上市，而210萬美元的治療費用也使這個藥物成為了“全球最昂貴藥物”，據悉該療法是針對導致嬰兒死亡的脊髓性肌萎縮進行治療。
同花順數據顯示，受上述消息影響，美國諾華昨日盤間下跌4.17%，收盤後報88.220美元跌幅收窄至2.76%。
到底FDA是否就數據問題對諾華公司發起訴訟，南都記者將持續關注。
南都記者 貝貝
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