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諾華 ribociclib 獲 FDA 批準用於治療乳腺癌

2018 年 7 月 18 日美國食品和藥物管理局批準了諾華的藥物 Kisqali(ribociclib)與芳香酶抑製劑作為初始內分泌療法聯合用於治療患有激素受體(HR)陽性,人類表皮生長因子受體 2(HER2)陰性轉移性乳腺癌的絕經期或絕經前後的婦女患者。

另外,FDA 還批準 Kisqali 與氟維司群作為初始內分泌療法或內分泌治療後療法聯合用於治療患有 HR 陽性,HER2 陰性晚期或轉移性乳腺癌的絕經後婦女以控制疾病進展。

FDA 在今年初推出了兩個新試點項目,諾華的藥物成為第一個通過的產品。這兩個試點項目的目的是使癌症藥物的開發和審查更加有效,同時 FDA 改進標準使評估療效和安全性更嚴格。通過這種實時審查,FDA 能夠在試驗結果出現後立即開始評估臨床數據,隨時準備在新適應證正式申請提交時進行批準。

第一項試點計劃被稱為實時腫瘤評審(Real-Time Oncology Review),FDA 在臨床試驗結果可用且資料庫被鎖定之前,在正式資訊提交之前,能夠對早期的大部分數據進行審查,從而更早地開始對數據進行分析,並向製藥商提供有關如何最有效地分析數據以回答關鍵監管問題的反饋。

這項試點計劃側重於提前提交與評估產品安全性和有效性最相關的數據。然後,當製藥商向 FDA 提交申請時,審核小組已經熟悉數據,並且能夠更好地進行更為有效,及時和徹底的審核。

第二項計劃是一個新的評估援助模塊,申請人可以用其模板來組織其提交的內容,以方便 FDA 審查申請。通過使用結構化模板,FDA 能夠將其評估分層到製藥商提交的同一檔案中,這個申請可作為包含 FDA 審查的文檔。這個自願提交表格提供了更簡化的方法來審查數據和說明 FDA 的分析,使藥物審查員關注主要的利益風險和標籤問題,而非行政問題。

FDA 局長 Gottlieb 對此表示,「通過這項批準,我們已經證明了正在試用審查癌症藥物的新計劃的一些好處,包括提高監管效率,加強評估提交給我們的數據的過程。這表明,通過優化的政策方法,我們可以在提高效率的同時提高流程的嚴謹性。」

「這些新計劃目的在於減少一些可能增加審查過程的行政時間和行政成本,包括 FDA 的人員配置負擔。例如在正式檔案提交前,通過分析流程早期的數據,以及在結構化模板中評估,我們可以更容易地在申請缺少關鍵分析或可能延遲審核的資訊出現時及時識別。」

Gottlieb 補充道,「經過今天的批準,FDA 使用這些新方法使得審核小組在實際提交申請之前開始分析數據,並幫助指導製藥商對頂線數據進行分析以梳理最相關的數據資訊。這使次的批準在提交日期 6 月 28 日後不到一個月,並且比目標日期提前了幾個月。」

這些新流程對患者有益,對醫療保健提供者有益,對產品開發人員有益,對 FDA 也有益處,我們的員工將有更多時間與產品開發人員互動,並專註於藥物審查的關鍵方面。我們可以提高效率並鞏固我們的審查黃金標準。「

目前,這兩個試點項目正在用於已經批準的抗癌藥物的補充申請,將來可以擴展到全新藥物和生物製劑。

Kisqali 於 2017 年 3 月首次被批準與芳香酶抑製劑聯合用於治療癌症晚期或已擴散至身體其他部位的 HR 陽性,HER2 陰性乳腺癌的絕經後婦女。FDA 為該藥物授予了優先審查和突破性治療認證。

「這次批準為乳腺癌患者增加了一種新的治療選擇,」FDA 藥物評估和研究中心 FDA 腫瘤中心主任和血液學和腫瘤學產品代理主任 Pazdur 博士表示,「我們致力於繼續為患者提供更多治療選擇。」

乳腺癌是美國最常見的癌症形式。美國國立衛生研究院的國家癌症研究所估計,今年將有大約 266120 名女性被診斷患有乳腺癌,其中 40920 名將死於該疾病。大約 72% 的乳腺癌患者具有 HR 陽性和 HER2 陰性的腫瘤。

有 495 名患者參與的臨床試驗中,包括 Kisqali 和芳香酶抑製劑組,以及安慰劑和芳香酶抑製劑組,這項試驗證實了 Kisqali 與芳香酶抑製劑聯合治療前圍絕經期婦女的療效。

該研究中的所有絕經前或圍絕經期患者均接受了戈舍瑞林進行卵巢抑製。該試驗測量了無進展生存期(PFS),通常是在治療開始後癌症基本不生長並且患者存活的時間段。與安慰劑組(中位 PFS 為 13.8 個月)的患者相比,Kisqali 組(中位 PFS 為 27.5 個月)的患者 PFS 更長。

Kisqali 聯合氟維司群治療晚期或轉移性乳腺癌的療效在一項臨床試驗中得到證實,該試驗包括 726 名受試者,接受 Kisqali 和氟維司群,或安慰劑和氟維司群。該試驗同樣測量 PFS,與安慰劑組的患者(中位 PFS 為 12.8 個月)相比,Kisqali 組患者(中位 PFS 為 20.5 個月)PFS 更長。

Kisqali 常見的副作用包括感染,白細胞計數異常低(中性粒細胞減少症),血液中白細胞數量減少(白細胞減少),頭痛,咳嗽,噁心,疲勞,腹瀉,嘔吐,便秘,脫髮和皮疹。警告包括心臟問題的風險 QT 延長,可導致心跳異常,可能導致死亡,嚴重肝臟問題,白細胞計數低,可能導致嚴重的感染和胎兒受傷。


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