恆瑞重磅首仿葯上市在即，瓜分千萬市場份額；C肝新葯…

國內葯聞

藥品承辦新動態

本周（5月26日-6月1日），8個（以受理號計，下同）新葯、5個進口葯、7個仿製葯最新被承辦，具體情況如下圖所示：

恆潤達生又一CAR-T臨床申請獲承辦

5月30日，上海恆潤達生生物科技有限公司抗人BCMA T細胞注射液臨床申請獲得承辦，適應症為多發性骨髓瘤。此前恆潤達生的另一款CAR-T產品臨床申請也獲得承辦（如下圖所示）。恆潤達生以腫瘤免疫治療技術研發為主業，同步轉化國內外最新的腫瘤免疫治療的進展。目前，恆潤達生已布局多項CAR-T細胞研發產品線，涉及適應症主要在多發性骨髓瘤、成人及兒童B細胞白血病，B細胞淋巴瘤等。

恩華葯業丁 1 類精神藥物IND申請獲承辦

5月28日，恩華葯業丁 1 類精神藥物丁二酸齊洛那平片IND申請獲承辦，丁二酸齊洛那平片主要用於治療急性和慢性精神分裂症，以及其它各種精神病性狀態的明顯的陽性癥狀(如：幻覺、妄想、思維紊亂、敵視、懷疑等)和明顯的陰性癥狀(如：反應遲鈍、情緒淡漠及社交淡漠、少語等)的治療，這也是帕利呱酮、阿立呱唑後恩華葯業又一個抗精神分裂症藥品，2017 年該公司精神類藥品銷售額達 7 億，增速為 22.90%。

其他重要動態

美中兩地相繼獲批，恆瑞重磅首仿葯上市在即

5月31日晚，恆瑞醫藥公告稱，近日收到國家食品藥品監督管理總局（以下簡稱「國家食葯監總局」）核準簽發的《藥品註冊批件》。而在早前的5月19日，恆瑞醫藥發布公告稱，向FDA申報的磺達肝癸鈉注射液簡略新葯申請（ANDA，即美國仿製葯申請，獲得FDA審評批準，意味著申請者可以生產並在美國市場銷售該產品）已獲得批準。兩地相繼獲批，磺達肝癸鈉注射液上市在即

磺達肝癸鈉能選擇性抑製抗凝血酶 III（ATIII）介導的因子 Xa，顯現抗凝血效應，適用於預防髖骨骨折手術（包括延長預防），髖關節置換手術，膝關節置換手術或腹部手術的患者的深靜脈血栓形成（DVT），以及聯合華法林治療DVT或急性肺栓塞。由美國公司 MYLAN IRELAND LTD.開發，最早於 2001 年 12 月 7 日獲得 FDA批準上市銷售。2009年英國Glaxo Group Ltd 的ARTIXTRA（安卓）在中國獲批上市，於 2015年變更為愛爾蘭 Aspen Notre Dame de Bondeville公司的ARTIXTRA（安卓）。2017年磺達肝癸鈉注射液在中國市場銷售額約為294萬美元，美國市場銷售額約為6953萬美元，全球市場銷售額約為1.9億美元。

據葯智數據，目前暫無國內企業獲批，但除恆瑞醫藥外，國內另有正大天晴、天津紅日、信泰製藥、 遼寧海思科等 4 家企業提交了 6 類申請。截至目前，恆瑞在該項目上已投入研發費用約為7900萬元人民幣。

吉利德C肝新葯丙通沙?中國獲批

5月30日，據吉利德中國消息，其C肝新葯丙通沙?（索磷布韋/維帕他韋）正式獲批上市，用於治療基因1-6型慢性丙型肝炎患者。此次中國上市離獲得美國FDA批準上市不到兩年，也將是我國首個通過審批的泛基因型HCV（丙型肝炎病毒）單一片劑方案（STR），即C肝患者無需做基因型測試，即可通過每日口服一片藥物，在12周後實現醫學上定義的病毒徹底清除，實現治癒。這將大大簡化C肝的治療，對我國解決C肝公共衛生問題起到積極推動作用。

丙通沙?的加速審批，得益於中國藥品審評審批的改革提速。為了滿足中國病人急需的C肝新葯早日進入中國並惠及中國患者，國家藥品監督管理局和藥品審評中心，按照中共中央辦公廳、國務院辦公廳《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》有關要求，加快未被滿足的新葯進口註冊進程，有條件批準丙通沙?在中國上市。

傳奇生物創新CAR-T療法獲批開啟美國臨床試驗

5月31日，楊森公司(Janssen)宣布將啟動與傳奇生物(Legend Biotech)聯合開發的靶向B細胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T療法JNJ-68284528在複發性或難治性多發性骨髓瘤(MM)中的臨床1b/2期試驗。預計該試驗的患者註冊將於今年下半年啟動。2017年12月，楊森公司與傳奇生物達成全球化合作協定，共同開發、生產和推廣這一CAR-T療法。

國際葯聞

新葯批準

輝瑞首個長期治療潰瘍性結腸炎新葯獲批

5月31日，美國FDA宣布擴大輝瑞（Pfizer）新葯Xeljanz（tofacitinib）的適應症，用於治療罹患中度至重度活動性潰瘍性結腸炎的成人患者。值得一提的是，Xeljanz是首個獲批用於長期治療該適應症的口服藥物。其它經FDA批準的用於這一適應症的療法都需要通過靜脈輸注或皮下注射施用。

Xeljanz是一種新型口服JAK抑製劑，旨在抑製細胞中的JAK信號通路，而JAK通路被認為在炎症性疾病中發揮了重要作用。通過抑製這些JAK通路，Xeljanz就能抑製細胞信號傳導以及相關基因表達和激活，從而改善病情。該藥物曾在2012年和去年分別獲批治療類風濕關節炎和銀屑病關節炎。

治療骨質疏鬆，安進新葯獲批上市

近日，安進公司（Amgen）宣布美國FDA批準其新葯Prolia（denosumab）的補充生物製劑許可申請（sBLA），治療具有高骨折風險的糖皮質激素誘導的骨質疏鬆症（GIOP） 患者，骨折風險是由骨質疏鬆性骨折病史、具有多種骨折風險因素、或接受其它骨質疏鬆症治療後失敗或不能耐受這些治療定義的。Prolia是首個獲批針對RANK配體的療法，RANK配體是破骨細胞（osteoclasts）的必要調節劑。

2018年又一款罕見病新葯獲FDA批準，治療經典遺傳病

近日，BioMarin Pharmaceutical宣布Palynziq（pegvaliase-pqpz）注射劑獲得美國FDA的標準批準（standard approval），用於降低苯丙酮尿症（PKU）成人患者的血液苯丙氨酸（Phe）水準 ，這些患者在現有管理下其血液Phe濃度無法控制在600微摩爾/升以內。值得一提的是，這是首個獲批能通過幫助身體分解Phe來靶向PKU潛在病因的酶替代療法。它也是BioMarin針對這一重要病症的第二款批準療法。

臨床進展

50年來首款？楊森抑鬱症新葯2項3期結果出色

6月1日，強生公司（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen）公司宣布了兩項長期3期臨床試驗的結果。它們評估了在研化合物esketamine鼻腔噴霧劑在治療耐藥性抑鬱症患者中的療效。這兩項研究發表在美國臨床精神藥理學學會（ASCP）年會上，分別表明esketamine可延遲複發時間，以及具有長期安全性。

Esketamine鼻腔噴霧劑是楊森公司正在研發的新葯分子，它具有全新的藥物作用機理，不同於目前的抑鬱症療法。Esketamine曾獲得美國FDA授予的兩項突破性療法認定，包括治療耐藥性抑鬱症（2013年11月）和即將發生自殺風險的重度抑鬱症（2016年8月）。如果未來美國FDA批準該藥物，它將成為50年來針對難治性重度抑鬱症患者的首批新方法之一。

資訊來源：葯智數據、恆瑞官網、葯明康德、盛康醫藥、吉利德