醫藥產業快訊：Keytruda一線治療非小細胞肺癌獲得FDA優先審評，WHO新發報告稱2018年960萬人將死於癌症

Keytruda一線治療非小細胞肺癌獲得FDA優先審評，有望明年初獲批

14日，默沙東（MSD）宣布FDA接受了該公司為重磅免疫療法Keytruda（pembrolizumab）遞交的補充生物製劑許可申請（sBLA）。申請Keytruda作為單葯一線療法，治療無EGFR和ALK癌症基因變異，表達PD-L1（腫瘤比例評分[TPS]≥1%）的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）。FDA同時授予該申請優先審評資格，並預計在2019年1月11日之前做出回復。此次申請是基於KEYNOTE-042關鍵臨床3期試驗。試驗結果顯示，Keytruda作為單葯一線療法，在多個患者群體中都顯著延長了總生存期（OS），且療效隨著PD-L1表達水準的提高而上升。在PD-L1表達水準大於50%的患者群體裡，化療組的中位OS為12.2個月，而Keytruda組OS為20.0個月，提升幅度超過60%。

勃林格殷格翰2.45億美元收購ViraTherapeutics，布局溶瘤病毒免疫療法

14日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）宣布以2.1億歐元（大約2.45億美元）的價格收購生物醫藥公司Vira Therapeutics，此次收購的重點是水泡性口炎病毒（VSV）候選藥物。Vira Therapeutics致力於開發溶瘤病毒療法，其主要候選產品VSV-GP目前正在臨床試驗中以單葯療法或組合療法的方式進行評估。勃林格殷格翰認為這是一種有潛力的免疫腫瘤學藥物，有望將「冷腫瘤」變成「熱腫瘤」，擴大檢查點抑製劑的有效性。

FDA批準新型免疫毒素治療罕見白血病

14日，美國FDA宣布，批準阿斯利康公司（AstraZeneca）的Lumoxiti（moxetumomab pasudotox-tdfk）靜脈注射劑用於治療複發性或難治性毛細胞白血病（hairy cellleukemia, HCL）成人患者。Lumoxiti是一種靶向CD22的細胞毒素，這是治療HCL患者的第一例細胞毒素療法。免疫毒素綜合了抗體能夠靶向運送藥物的特異性和毒素殺死腫瘤細胞的效力。Lumoxiti已經獲得FDA授予的孤兒葯資格，快速通道資格和優先審評資格。

吉利德與Precision達成戰略合作，利用基因療法治療B肝

近日，吉利德和Precision BioSciences公司聯合宣布，雙方達成戰略合作協定，將使用Precision公司獨特的ARCUS基因編輯技術平台，共同研發在體內清除B肝病毒（HBV）的創新療法。Precision公司的ARCUS基因組編輯系統是基於名為ARC的核酸酶，ARC核酸酶不但體積小，而且能夠被定製成靶向任何靶標基因。此次合作吉利德將全力資助並進行臨床試驗，Precision公司將負責早期開發、配方和臨床前工作。後者預計可獲得高達4.45億美元的裡程碑付款，外加商業化後的分層特權使用稅。

四名華人學者入選生物技術領域「頂尖轉化學者」榜單

近日，《Nature Biotechnology》評選出2017年度20位在生物技術領域的「頂尖轉化學者」（top translational researchers），四位華人學者入選。他們分別是主要研究腺相關病毒（AAV）載體發現與開發的高光坪、主要研究無創產前診斷技術的盧煜明、主要研究基因修飾技術的張鋒、主要研究再生醫學領域的丁勝。

WHO新發報告稱2018年960萬人將死於癌症

12日，世界衛生組織（WHO）下屬的國際癌症研究機構（IARC）在《CA：A Cancer Journal for Clinicians》雜誌發布了2018年全球癌症負擔狀況最新估計報告。數據顯示，全球癌症負擔持續增長，2018年預計將有1810萬例新發病例和960萬人死亡。全球1/5的男性和1/6的女性將在其一生中患上癌症，更有1/8的男性和1/10的女性將死於癌症。全球範圍內，癌症診斷5年記憶體活人數（5年患病率）預計為4380萬。

再鼎獲Novocure腫瘤電場療法大中華區獨家商業許可

近日，再鼎醫藥宣布與Novocure公司達成一項戰略合作協定，獲得後者的腫瘤電場治療（TTF）在中國大陸、香港、澳門及台灣地區的獨家商業許可。根據協定，再鼎醫藥將會負責TTF臨床試驗中國患者的入組以及在大中華區的註冊及推廣。而Novocure則將會獲得1500萬美元的預付款以及後期的裡程碑付款等。目前，TTF已在美國、歐洲、瑞士、日本及其他多個國家獲批用於腦膠質瘤的治療。

OncoResponse獲4000萬美元B輪融資，加速研發候選藥物

近日，免疫療法新銳OncoResponse宣布完成由RiverVest Venture Partners領投的4000萬美元的B輪融資。本輪融資將用於推進5個候選藥物進入臨床前以及臨床。所有這些候選藥物都來源於OncoResponse的發現平台，該平台致力於通過從對癌症免疫療法反應異常好的患者的免疫系統中識別跨多種癌症類型的新型抗體候選藥物，從而提高癌症免疫療法的成功率。該平台技術已被應用於發現和開發治療性單克隆抗體（mAb）候選藥物，並已成功開發了一系列進入臨床的候選藥物。

CODA Biotherapeutics獲1900萬美元A輪融資，利用基因療法治療慢性疼痛疾病

近日，CODA Biotherapeutics宣布獲得由MPM MCapital和 Versant Ventures領投的1900萬美元A輪融資本輪融資將用於將基因療法平台推進至臨床。CODA Biotherapeutics是一家臨床前階段的生物醫藥公司，致力於開發創新的基因療法平台，用於治療眾多疑難雜症。 CODA的首個臨床應用是針對慢性神經性疼痛管理。

Atreca完成C輪1.25億美元超額認購，開發高潛力候選藥物

近日，Atreca宣布成功完成1.25億美元的C輪融資。Atreca是一家專註於開發新型療法的私人生物技術公司。Atreca的發現平台通過工業化的方法生成臨床候選藥物。Atreca專有的Immune Repertoire Capture?（IRC?）技術，通過深入的免疫學專業知識和專用的基礎設施，產生無偏見且幾乎沒有錯誤的、天然配對的、從患者樣本中分離出的特定單個B細胞表達的抗體重鏈和輕鏈序列。加上其IRC?技術提供的卓越數據品質，Atreca能夠對患者抗體庫進行準確的定量和分析，智能化地選擇抗體序列，從而即時在實驗室中進行基因合成、表達和進一步分析。