新發現：一種蛋白質可以改善杜氏肌營養不良症

由佛羅裡達州立大學和加利福尼亞大學洛杉磯分校的研究人員帶頭開展的一項新的多機構研究表明，一種微小的蛋白質可能在對抗與杜氏肌營養不良症（DMD）相關的心力衰竭方面發揮重要作用，這是一種最常見的致死性遺傳疾病，該研究結果發表在《JCI Insight》雜誌上面。

FSU研究人員與來自全國各地的科學家合作，發現蛋白質肌跨度水準的增加通過增強心肌細胞膜改善心臟功能，而心臟細胞膜在DMD患者中（杜氏肌營養不良症）變得微弱。這種病通常折磨著年輕男孩，是由一種阻止身體產生肌營養不良蛋白的突變引起的，肌營養不良蛋白是一種對骨骼，呼吸和心肌健康至關重要的蛋白質。

治療某些類型的DMD相關肌肉降解的進展有助於延長患者的壽命。然而，隨著DMD患者年齡的增長，他們的心臟功能急劇下降。

這項研究是加州大學洛杉磯分校生物學家瑞秋·H·克羅斯比繼續努力的一部分，該研究的對應作者曾將肌跨度視為可以改善缺乏肌營養不良蛋白的骨骼細胞膜機械支持的蛋白質。她的發現為DMD研究人員提供了支持，並肯定了肌跨度作為抗擊病症的有效工具的潛力。

科研人員表示，但是沒有人真正關注過這種蛋白質水準的增加會如何影響心臟使用，一在他們的研究中，研究小組發現雖然營養不良蛋白的替代品不是類似替代物，但心肌細胞中過度表達的似乎可以起到穩定細胞膜的作用。研究人員發現，即使在壓力下，肌跨度過度表達能夠改善肌營養不良蛋白缺陷細胞的膜缺陷。

肌漿蛋白不能很好地完成肌營養不良蛋白的作用，但當缺乏肌營養不良蛋白時，它可以起到穩定膜並將蛋白質複合物保持在一起的作用。心臟測量證實，即使心臟受到壓力，肌跨度確實可以保護細胞膜。

除了作為一種穩定膠之外，肌跨度還可以作為支撐細胞膜上其他必需蛋白質的支架。這個功能可以讓肌跨度攜帶肌營養不良蛋白的迷你版本，在正常狀態下，它具有長而笨重的遺傳密碼，在心臟細胞的邊緣，它們可以支撐脆弱的膜。你可以同時給予肌跨度和肌營養不良蛋白，並且肌跨度可以促進微小的肌營養不良蛋白定位於細胞膜並幫助保持這些複合物到位。

科學人士表示，肌跨度的兩種可能的功能可以增強現有的DMD治療，或者它們可以產生新的治療方法，強化弱化的心肌細胞膜並改善DMD患者的生活質量。如果該研究成功，將給DMD患者帶來新希望。