在家就能用！GSK新型哮喘療法喜獲批
葛蘭素史克（GSK）宣布，美國FDA已批準其哮喘療法Nucala（mepolizumab）的新型使用方式。在這一批準下，Nucala成為了美國首個能在家自行使用的抗IL-5生物製劑。
圖片來源：GSK官方新聞稿
作為一種IL-5抑製劑，Nucala是一類「first-in-class」的單克隆抗體療法。通過抑製IL-5，它有望減少嗜酸性粒細胞的生長，緩解嚴重哮喘癥狀。2015年，它已獲得美國FDA的批準，用於嚴重哮喘的治療。但在過去，為了接受治療，患者不得不前往醫院進行注射。為了改善患者的用藥體驗，本次GSK的研發人員們開發了一種新的使用方式，將Nucala裝載在可自行注射的注射器中，使患者或醫護人員們能夠每四周進行一次注射，控制病情。
再傳捷報！Astex創新血癌組合療法3期臨床達到終點
大塚集團旗下子公司Astex Pharmaceuticals宣布，其在研口服藥物組合ASTX727，在治療中高危骨髓增生異常綜合征（MDS）和慢性粒單核細胞白血病（CMML）的3期試驗ASCERTAIN中，達到了主要終點。Astex計劃在2019年年底前向FDA遞交ASTX727的新葯申請（NDA）。
▲ASCERTAIN的試驗設計示意圖（圖片來源：Astex官方網站）
ASTX727由固定劑量的胞苷脫氨酶抑製劑cedazuridine和去甲基化劑地西他濱（decitabine）組成，旨在通過口服給藥方式，達到靜脈輸注（IV）地西他濱（每28天一個周期，連續5天給葯）的同等葯代動力學暴露當量。
作為一款DNA去甲基化劑和治療血液癌症的有效化療藥物，地西他濱通過IV或大量皮下注射的方式給葯。ASTX727中的胞苷脫氨酶抑製劑cedazuridine能抑製腸道和肝臟中的胞苷脫氨酶，使得地西他濱能抵抗胞苷脫氨酶的降解，實現口服給葯，以減輕患者的IV輸注負擔。
斬獲TGFβ調節劑！默沙東七億美元豪購Tilos
默沙東（MSD）宣布擬收購Tilos Therapeutics，並將獲得後者調控TGFβ的在研抗體產品。該收購的最高金額可達7.73億美元。
Tilos是一家位於馬薩諸塞州的生物技術公司，基於布萊根婦女醫院與哈佛醫學院Howard Weiner教授課題組的研究而成立。其所專註的TGFβ是一類重要的細胞因子，在癌症和一些纖維化疾病的發病中起到了重要作用。
雙重作用機制！禮來糖尿病新葯數據喜人
禮來（Eli Lilly and Company）在美國舊金山舉行的第79屆美國糖尿病協會（ADA）大會上，公布了用於治療2型糖尿病的在研藥物tirzepatide（LY3298176）的幾項臨床實驗結果。這些結果進一步證明了tirzepatide對降低A1C，減輕體重，以及治療其他代謝類疾病的潛力。
▲Tirzepatide的潛在作用機理和藥效（圖片來源：禮來官網）
禮來研發的tirzepatide是一種多肽類藥物，具有胃抑製多肽（GIP）受體和胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）雙重受體激動劑的功效。GIP和GLP-1皆為腸道分泌的能夠促進胰島素分泌的激素。此前，GLP-1受體激動劑已在治療糖尿病方面表現出良好的療效。理論上，同時激活GIP和GLP-1受體可以提供更好的療效。
再下一城！Keytruda獲批一線治療晚期頭頸癌
默沙東（MSD）宣布，其重磅免疫療法Keytruda斬獲兩大新適應症。它已得到美國FDA的批準，作為單葯一線治療表達PD-L1的晚期頭頸癌患者。此外，它也可以與常用化療方案聯合，對晚期頭頸癌患者進行一線治療。
作為一款革命性的免疫療法，Keytruda已獲批治療多種不同的癌症類型，複發性或轉移性頭頸部鱗狀細胞癌（HNSCC）也是其中之一。2016年，美國FDA就曾對其進行加速批準，使在鉑基化療後疾病依舊複發的HNSCC患者能夠使用Keytruda進行治療。
劍指多發性骨髓瘤！楊森、Genmab強強聯手
總部位於丹麥哥本哈根的Genmab與強生旗下的楊森生物技術（Janssen Biotech）公司宣布，兩家公司就開發新一代抗CD38單抗HexaBody-CD38達成了一項全球獨家研發許可協議。HexaBody-CD38使用了Genmab專有的環形六聚體抗體HexaBody技術。
依據協議條款，Genmab將負責完成對HexaBody-CD38用於治療多發性骨髓瘤和瀰漫性大B細胞淋巴瘤的臨床前概念驗證性試驗。屆時，楊森將行使是否繼續開發、生產和推廣HexaBody-CD38的選擇權。若選擇繼續研發，楊森將支付給Genmab 1.5億美元，並可能支付高達1.25億美元的里程碑付款，以及未來的銷售分成。
走進新葯研發AI時代！GT Apeiron在滬揚帆啟航
一家由人工智慧驅動的藥物開發公司GT Apeiron Therapeutic在上海成立，同時獲得2700萬美元的融資。本輪融資由GT Healthcare資本和相關投資者出資。
圖片來源：123RF
GT Apeiron公司由擁有豐富藥物開發經驗的專業團隊領導，利用人工智慧技術開發具有突破性進展的在研新葯，繼而在整個新葯研發過程中——從靶點選擇，到化合物篩選，再到臨床前研究的優化及臨床試驗，極大提高新葯研發的效率。
讓可開發藥物翻倍！GSK聯手加州大學打造新一代CRISPR藥物開發工具
葛蘭素史克（GSK）公司與加州大學（University of Califor年）的一項合作得到了業界的廣泛關注。GSK將與CRISPR技術先驅Jennifer Doudna教授，以及CRISPR篩選技術先驅——加州大學舊金山分校（UCSF）的Jonathan Weissman教授合作，創建基因組研究實驗室（Laboratory for Genomics Research, LGR）。這一實驗室將探索基因突變如何導致疾病發生，並且開發基於CRISPR的創新技術來迅速加快新葯開發。GSK在未來5年內將為這一合作投入6700萬美元的研發資金。
GSK首席科學官Hal Barron博士預計，基因組研究實驗室能夠將具有明確功能的基因數目提高一倍。「這意味著我們可能開發的藥物也會比以前多一倍！」他說。
超越預期！和黃中國索凡替尼提前達到3期臨床主要終點
和黃中國醫藥科技有限公司（Chi-Med）宣布，該公司開發的多機制創新抗癌藥索凡替尼（surufatinib，又稱為HMPL-012），在治療晚期非胰腺神經內分泌瘤的關鍵性3期臨床試驗中，經獨立數據監察委員會（IDMC）審核，已提前達到預先設定的主要終點，因此IDMC決定提前終止研究。
▲索凡替尼分子結構（圖片來源：PubChem）
索凡替尼是一種具備多種作用機制的抗癌新葯。它可以通過抑製抑製血管內皮生長因子受體（VEGFR）和成纖維細胞生長因子受體（FGFR）來抑製血管生成。而且，索凡替尼還可以抑製集落刺激因子-1受體（CSF-1R），藉此調節腫瘤相關巨噬細胞，促進機體對腫瘤細胞的免疫反應。索凡替尼的多重作用機制讓它可以與其它癌症免疫療法聯用，治療多種類型的癌症。
瞄準癌症精準治療！Avapritinib申請上市
致力於開發精準抗癌療法的Blueprint Medicines公司宣布，該公司為avapritinib向美國FDA遞交了新葯申請（NDA），用於治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的胃腸道間質瘤（GIST）成人患者，或者作為四線GIST療法。Avapritinib是一款具有高度選擇性的強力KIT和PDGFRA抑製劑。同時該公司要求FDA使用優先審評處理這一申請。如果獲得優先審評資格，這一新葯申請的審評時間將縮短到6個月。
▲Avapritinib分子結構式（圖片來源：PubChem）
Avapritinib是一款口服精準療法，它能夠強力、特異性抑製KIT和PDGFRA基因突變的蛋白激酶。這是一種靶向激酶激活構象的1型抑製劑。它能夠抑製多種攜帶KIT和PDGFRA基因突變的蛋白激酶。這一療法已經獲得FDA授予的突破性療法認定，用於治療攜帶PDGFRα D842V突變的無法切除或轉移性GIST患者。
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