中國約有超過3萬名患者，只有不到50%患者能立即確診，沉默的「美女病」你知道嗎？

繼創下罕見病藥物奧巴捷（特立氟胺片）58天在華上市「新速度」之後，中華醫學會神經病學分會、中國醫療保健國際交流促進會和「賽諾菲中國」今天透露：中國首部多發性硬化患者生存報告年內即將出爐。

根據報告熱點解讀：中國約有超過3萬名多發性硬化患者，發病高峰集中在20-40歲，女性多於男性；只有不到50%的患者能立即確診；由於該病反覆複發，患者易致殘並發生「多發性硬化人格」，其中13.2%有自殺想法。

在今天同期舉行的國內首個治療多發性硬化的口服疾病修正治療藥物——奧巴捷上市會上，中國初級衛生保健基金會聯合賽諾菲公布了「生命捷力」多發性硬化症患者援助項目，符合條件的多發性硬化患者接受藥品援助後，年藥物治療費用可降低40%以上，低保患者甚至可獲得全免援助。

中國多發性硬化患者生存報告熱點快遞

由中華醫學會神經病學分會牽頭進行的首次大範圍的多發性硬化患者生存現狀調研，涉及全國50家醫院、58位醫務工作者和1362名患者，分布28個省、直轄市和自治區。

北京協和醫院神經內科徐雁教授就即將出爐的2018中國多發性硬化患者生存報告做了熱點快遞。多發性硬化為罕見病，該疾病發病高峰20-40歲，女性多於男性，因此又被成為「美女病」。中位進展多發性硬化的病程為12年。

目前，僅有不到一半的患者就診後能被立即確診；緩解期規範治療僅佔13.6%；治療藥物僅有2種。

同時，公眾對該病認知度低：94.7%的患者在確診前從未聽說過該病；84%的患者有負面情緒；13.2%的患者有自殺想法。

對患者生活影響較大：14.5%-18%的患者患病後與家人和朋友的關係變差，產生所謂的「多發性硬化人格」。僅有不到一半的患者還在工作；每次複發住院治療費用，60.5%的患者花費超過1萬元。

患者援助細則公布

為減輕患者經濟負擔，提高患者的生存機率和生活品質，中國初級衛生保健基金會設立了「生命捷力-多發性硬化患者援助項目」。對於滿足條件的低保患者，可獲得全免援助；對於低收入患者，首次申請：自費4盒後援助2盒；後續申請：自費3盒後再援助3盒。據了解，目前復旦大學附屬華山醫院、中山醫院、上海交通大學附屬仁濟醫院為首批援助定點醫院。

中國免疫學會神經免疫分會主任委員、中山大學附屬第三醫院神經內科胡學強教授表示：「作為一種新型治療選擇，奧巴捷在有效降低複發率的同時表現出了很好的耐受性，此外，便捷的服藥方式可有效提升患者的依從性，大大改善患者預後。今年即將更新的《2018年中國多發性硬化診療專家共識》中，將推薦奧巴捷為緩解期治療一線用藥，用於控制疾病進展。」

▲中國免疫學會神經免疫學分會主任委員胡學強教授

58天創罕見病新葯上市紀錄，25家藥房實現快速供貨

今年5月，國家公布《第一批罕見病目錄》，多發性硬化等121種罕見病被納入其中。7月23日，口服劑型疾病修正治療藥物奧巴捷在華獲批。9月19日，京滬廣三地地患者拿到了這一期待中的新葯。從獲批到供葯, 奧巴捷僅僅用了58天，創下了近期國內罕見病創新藥物從獲批到上市的「最快速度」。據賽諾菲透露，目前奧巴捷已在全國一、二線城市的25家藥房實現快速供貨。

中華醫學會神經病學分會主任委員、北京協和醫院神經內科主任崔麗英教授指出，「我們非常欣喜的看到，中國的罕見病治療領域又引入了一種全新的治療方式。作為第一個在國內獲批的口服疾病修正治療藥物，奧巴捷將為醫生和患者提供了一種更為方便的治療選擇，可有效降低患者年複發率，延緩殘疾進展。」

▲中華醫學會神經病學分會主任委員崔麗英教授

「作為罕見病領域的長官者，憑藉卓越的研發能力，我們一直在為中國的罕見病患者提供創新的產品，包括治療戈謝病的思而贊，治療龐貝病的美而贊，治療漸凍症的力如太等，今天，這份清單上又新增了一位新成員——治療多發性硬化的奧巴捷。」

賽諾菲中國副總裁吳清漪女士強調：「未來，賽諾菲中國將繼續深耕罕見病領域，以創新引領罕見病研發與診療，繼續引入更多的全球革新性產品組合和解決方案，滿足中國患者日益增長的醫療和健康需求，讓中國的罕見病症患者可以走出陰影，獲得更好的治療，過上有尊嚴的生活。」

作者：陳青

編輯：李晨琰

責任編輯：薑澎

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