能治17種癌症，治癒率75%，「抗癌神葯」真有這麼神？

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這兩天，一則關於「新型抗癌神葯美國上市」的新聞，可能讓不少癌症患者為之振奮。

網傳，這款葯能治療17種不同癌症，治癒率鋼彈75%。這款葯到底神不神？它真是治療多種癌症的「萬能鑰匙」嗎？

專家表示，雖然這款葯對於腫瘤精準治療是一次突破，但它只針對極少數特定人群，幾乎相當於「百裡挑一」，且治療效果也沒有那麼神奇。

當地時間11月26日，一種新型的抗癌藥物Vitrakvi在美國上市。據稱，該葯是首個正式批準上市的口服TRK抑製藥物，也是首個「廣譜」抗癌藥，可針對17種腫瘤進行治療。

當天，Bayer（拜耳）和LoxoOncology公司聯合宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已加速批準Vitrakvi的上市時間。拜耳披露的資訊顯示，Vitrakvi在17種腫瘤類型中顯示出臨床獲益，包括肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、結腸癌、軟組織肉瘤、涎腺腫瘤和嬰兒纖維肉瘤等。

該抗癌藥可用於治療攜帶NTRK基因融合的成人和兒童，適用於局部晚期或轉移性實體瘤，並且沒有產生已知的抗性突變，而手術切除風險較大，沒有有效替代治療方案的。在治療TRK基因融合腫瘤患者的臨床試驗中，Vitrakvi的總體緩解率為75%，其中22%的患者達到完全緩解，53%為部分緩解。

據悉，TRK融合腫瘤的診斷可通過特定的檢測方法，包括使用新一代測序技術（NGS）和熒光原位雜交（FISH）對NTRK基因融合進行鑒定。腫瘤中存在NTRK基因融合的患者適合接受Vitrakvi治療。

經臨床試驗，服用這種葯也會有些副作用，常見的有疲勞、噁心、頭暈、貧血、咳嗽、嘔吐、腹瀉等。和所有藥物一樣，這款葯長時間服用也會面臨耐藥性的問題。但據報導，LoxoOncology公司已開發出第二代TRK融合基因突變抑製劑LOXO-195，用於對這款葯已產生耐藥性的患者。

據媒體報導，該葯成人膠囊批發採購費用32,800美元，30天用量；兒童口服液配方的費用起價為每月11,000美元，根據患者的表面積計算。

科普

通俗來說，TRK是調節細胞通訊和腫瘤生長的重要信號通路，而NTRK是編碼TRK的基因。

在罕見情況下，NTRK基因會與其它基因融合，導致TRK信號通路不受控制，發生突變，從而促進腫瘤的生長。

Vitrakvi有多大效果

適用範圍：肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤等17種腫瘤

適用年齡：嬰兒至老年人均可適用

限制條件：適用由單一罕見基因突變驅動的各種癌症患者

效果：使用該藥物的患者，有75%的患者腫瘤能縮小30%的比例

維持時間：約6個月至9個月

批發費用：成人，32800美元，30天用量兒童，起價為每月11000美元，根據患者的表面積計算

釋疑

作用有限，不能稱為廣譜抗癌藥

1.只有極少數患者能享受治療效果

Vitrakvi抗癌藥物出來後，網傳這款葯可治療17種腫瘤，治癒率達75%。真的有這麼神奇嗎？對此，記者採訪了湖南省第二人民醫院腫瘤科主任唐三元主任醫師。

唐三元介紹，腫瘤由很多基因突變導致，新葯對特定的基因融合腫瘤患者有效果，但對其他因基因突變造成的腫瘤患者不一定有效。「它顛覆了以前腫瘤治療的理念。」唐三元說，以前癌症的治療方法基於人體起源組織，比如針對腸癌、肺癌有不同的治法。如今是基於分子類型來治療腫瘤，這是未來趨勢，也是向精準醫療邁出的重大一步。這種新葯不需要考慮癌症的發生部位，與腫瘤組織無關，「這意味著，不管什麼癌種，只要有NTRK基因融合，就可以使用Vitrakvi進行治療」。

唐三元介紹，目前，市面上有各種靶向葯，每種靶向葯多數是針對某一種基因，如果找到驅動基因，也就是導致細胞發生癌變的關鍵基因，就能取得同樣的治療效果，「這種葯成功的地方就是，對多種腫瘤都有很好的效果」。

「但嚴格來說，Vitrakvi不能稱為『廣譜抗癌藥』。」唐三元說，廣譜抗癌藥指的是治療的瘤種比較多，而Vitrakvi發揮作用的前提，是單一罕見基因突變驅動的各種癌症患者，「Vitrakvi可有效對抗由單一罕見基因突變驅動的各種癌症，但這種突變在大多數實體腫瘤中發生的幾率比較低，在我國癌症患者中佔5%以下。」

唐三元介紹，判斷這種新葯是否適合，患者先需要做基因檢測，明確是否存在這個基因融合突變。如果有，可能會發揮作用。他說，目前國內也有公司在做類似藥物TRK抑製劑的研發和臨床研究，暫時還沒有上市。

2.總體緩解率不意味著總體治癒率

針對Vitrakvi對癌症的治癒率達75%的說法，唐三元也進行了解釋。

他表示，這款葯並不是說能攻克癌症，它只是一個新的靶向藥物。該藥物的總緩解率75%不意味著治癒率達75%。所謂的總體緩解率，是使用藥品後腫瘤縮小達到30%以上的患者佔總患者的比例。

用了這款葯的患者中，有75%的患者腫瘤能縮小30%的比例，維持時間約6個月至9個月，「這只是說在抗擊腫瘤的路上，患者又多了一個選擇，並沒有那麼神奇」。

唐三元還介紹，美國對療效特別突出的葯會快速審批，因為這種藥效果好，快速審批可儘快讓患者受益。但這種葯在國內上市的時間尚未公布，進口生物製劑通常要經歷幾個月到幾年的審批時間。如果國內上市，還需做臨床試驗，「如果能進入醫保，費用也會降很多」。