本文受訪專家：
張蘇江，上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院血液科主任醫師
骨髓纖維化，不少人對這個病很陌生，甚至是第一次聽說這個名字，其實它是骨髓增殖性腫瘤，屬於惡性血液腫瘤的一種。與其他腫瘤不同的是，骨髓纖維化治起來可不能太著急，更不能過激，而應按醫囑口服藥物。
這個腫瘤靠吃藥就能治！
骨髓纖維化是因骨髓造血組織中的膠原纖維增生，致使纖維組織嚴重影響造血功能所引起的一種骨髓增生性疾病。
上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院血液科主任醫師張蘇江介紹，簡單說就是讓過度增生的纖維組織使得骨髓無法正常造血，與大家常規理解的「腫瘤細胞」、「腫塊」並不一樣。
這個病是不可逆的，主要的治療是使用藥物緩解臨床中出現的各種不適癥狀，比如脾臟腫大、骨痛、瘙癢、疲勞等。手術、放療等並不是常規治療手段。骨髓移植雖然是唯一的治癒方法，但因為患者以65歲以上老年人為主，通常並不適用。因為以藥物治療為主，有的患者甚至連醫院都不用住，患者做的就是乖乖聽醫生話，定期複查、複診，在用藥中觀察病情進展，避免發展為急性白血病。
患腫瘤後活多久？高危、低危相差10年！
骨髓纖維化的生存時間與病情發展有著直接關係。根據國際預後積分系統（IPSS）、動態國際預後積分系統（DIPSS）評估原發性骨髓纖維化患者預後顯示，一般來說，低危患者的中位生存期為11.3~15.4年，中危為2.9~7.9年，高危為1.3~2.3年，相差數年，中國患者80%就診時就是中高危。這其中有20%的骨髓纖維化患者還可能轉化為急性白血病，生存時間不到10個月。①
因此，越早乾預和治療，病情進展越慢的患者生存期更長；纖維化程度改善和穩定的患者比纖維化加重的患者生存期更久。
「以往治療骨髓纖維化的口服藥物非常有限，且療效欠佳，比如脾臟腫大患者首選藥物為羥基脲，其有效率僅為40% ②，直到新型靶向藥物蘆可替尼的出現，97%的患者脾臟不同程度縮小，這是目前唯一針對骨髓纖維化發病機制的靶向治療藥物。」張蘇江教授介紹，根據2019版《NCCN骨髓纖維化臨床實踐指南》，蘆可替尼已經被列為骨髓纖維化患者的首選藥物。
隨機、雙盲、安慰劑對照的III期研究，納入美國、澳大利亞和加拿大89個中心的309例骨髓纖維化患者的COMFORT-I研究5年隨訪顯示，蘆可替尼治療82%患者骨髓纖維化改善或穩定。使用蘆可替尼治療後約33%的患者骨髓纖維化程度減輕，49%的患者骨髓纖維化穩定、不再惡化，延長了中危、高危患者的生存期。
一項評估蘆可替尼對原發性骨髓纖維化、真性紅血球增生後骨髓纖維化和原發性血小板增多症繼發的骨髓纖維化的亞洲患者有效性和安全性的多國家、開放性、II期的A2202研究顯示，蘆可替尼治療中國骨髓纖維化患者隨訪1年的數據發現，77.1%患者纖維化穩定或改善，未來是否能夠完全阻斷骨髓纖維化向白血病轉換還需要進一步的數據。
遺憾地是這個藥物整體價格偏高，目前該葯隻進入了浙江、山東兩省大病醫保目錄。對於普通家庭而言，尤其是老年人往往難以長期負擔，如果蘆可替尼能進入國家醫保，將會明顯提升藥物的可及性，不會因經濟原因而中途停葯或是換藥，導致病情進展。
早篩查早發現，別等到晚期找醫生！
骨髓纖維化的診斷並不難，血常規就能發現異常，但是很多患者在中危或高危階段才到醫院看病。原因之一就是這個病的早期癥狀具有隱匿性，即便有癥狀也不典型，很容易和其他病症相混淆，導致病情進展到中晚期才來就診。
其中，最為典型的癥狀就是疲勞，可是有的老年人覺得自己年齡大了，出現疲勞乏力、不愛動是正常現象，但如果經常性覺得勞累，即便是休息後也不得緩解，同時還伴有明顯怕熱、多汗，則要提高警惕。
另外，有的患者出現貧血後，勞累感還會加重，運動量稍微加大點就會出現喘息不止、頭暈無力；有的患者因脾臟腫大壓迫到胃，導致胃口變差，吃得少而造成營養攝入不夠，進一步加重貧血癥狀，疲乏感和勞累感也隨之加重。
事實上，長期的胃口不好、疲憊、低熱、體重下降、皮膚瘙癢等身體不適都要重視起來，可不要想當然認為是年齡大，最好到醫院做個血常規檢查，如果報告單中白細胞、紅細胞、血紅蛋白或血小板數目異常，要找血液科醫生看一下，判斷是否有必要再做骨髓穿刺和骨髓活檢等，以確認纖維化的程度。
另外，骨髓纖維化與個別的基因突變有關，患者還可進行基因檢測確定具體的致病基因。總之，越早發現越利於病情控制，治療效果越好，從而提高患者生活質量。
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