醫諾達告訴你兒童白血病治癒率到底有多少

作為傳播科學的平台，《知識分子》唯有冷靜地傳遞關於白血病的知識：有醫學不盡之處，但白血病也並非不治之症，15歲以下的急性白血病患者，目前的醫療手段可做到5年生存率為60％～85%。醫諾達告訴你兒童白血病治癒率到底有多少

當然，對每一個患病的家庭來說，這仍是難言的痛。願科學、愛與善永存。

目前，兒童白血病佔整個兒童腫瘤的1/3左右，而在成年人中，這一比例不足10%。

中國醫學科學院血液病醫院副主任醫師陳曉娟介紹，急性白血病是兒童時期最常見的惡性腫瘤之一，主要包括急性淋巴細胞白血病和急性髓系白血病兩大類，其中又以急性淋巴細胞白血病為主。急性白血病的診斷，可根據形態學（M）、免疫學（I）、細胞遺傳學（C）、分子生物學（M），即MICM分型。

在很多人看來，白血病仍是不治之症，一旦家庭成員患上白血病，全家將背負重重壓力，既帶來經濟上的負擔，同時也給家人束上精神枷鎖的重軛。但實際上，15歲以下的急性白血病患者，目前的醫療手段可做到5年生存率為60％～85%，同其他腫瘤的5年生存率相比，這一數字也比較可觀。

據美國白血病和淋巴瘤學會（LLS）最新統計，目前美國白血病患者高達34.5萬人。中國亦是白血病的高發國家，年發病率是每10萬人中有3～4人會患白血病，其中40%是兒童，他們的年齡主要集中在2至9歲。龐大的人口基數，推高了中國白血病患者的數量。隨著年齡的增長，白血病的發病率逐漸降低，而由上皮細胞變異所引起腫瘤（癌），隨著年齡的增長在不斷上升，因此這些腫瘤在成人群體中發生率比較高，在兒童身上則很少患上這些癌症。

很多家長心中被這樣的問題所困惑：白血病患者是否在漸漸增多? 在兒童白血病臨床治療領域，「雖然從腫瘤的發病規律來看，跟環境有關的腫瘤如肺癌、肝癌等有所增長，但白血病的總體發病率年增長並不顯著。」為什麼我們感覺身邊白血病患者有所增加呢？「這其實跟社會因素密切相關，以往在經濟以及醫療手段不發達的地區，原本患有白血病的患者不去看病，原本不治療的白血病患者，現在也開始治療了，原本死因不明的白血病患者，現在診斷得一清二楚。這可能是推高白血病發生率的原因所在。看似在增多，而實際的增長率有限。」

醫諾達告訴你兒童白血病是如何引起的呢? 「它跟環境汙染有一定的關係，但患者的發病情況非常複雜，以至於我們討論具體每一個患者的發病原因會變得十分困難，只有少數患者有可能發現相關病因。另外，白血病的發生有一定的地域特徵。根據一般流行病學的發病趨勢，沿海地區、經濟發達地區以及人際交往生活方式比較複雜的地方，白血病的發病率高，而農村、山村等比較偏遠的地方相對來說要少一些。這是一個總的趨勢。」

白血病是不治之症嗎？醫諾達告訴你在發達國家，急性淋巴細胞白血病的治癒率大概有80％～90%，可將其看成是接近常見病的療效。上海兒童醫學中心每年接收新發病的白血病兒童為400例左右，是全球接收此類病人最多的醫院之一，急性淋巴細胞白血病的5年無病生存率（治癒率）可達70％～80%。「早在三十年前，我對白血病的看法是，白血病不是不治之症。從2015年開始，上海兒童醫學中心組織全國20家有代表性的醫院，進行多中心合作，使用同樣的診斷標準、治療方案。這項工作國外做了半個多世紀，上海兒童醫學中心才啟動不久，希望在全國較大的範圍內能取得相似的較理想的治療結果。

醫諾達告訴你，「在過去30年中，隨著診斷、分型水準的提高和治療方案的改進，無病生存或治癒率有了很大的提高。目前國際先進治療組的兒童急性淋巴細胞白血病總生存率高達90%，國內緊跟國際進展，不斷完善、優化治療方案，同樣取得了很好的療效，長期無事件生存率（EFS）達70％～80％，接近國際先進水準。」

隨著傳統治療方案的不斷優化、新葯的不斷研發，檢測技術的的提高及靶向藥物的聯合應用，極大的提高了部分患者預後極差的患兒療效。例如，兒童急性髓系白血病（AML）的發病率僅次於急性早幼粒細胞白血病，起病兇險，但採用維甲酸與亞砷酸的聯合化療作為首選治療方案後，成為治癒率超過90%的一種「可治癒」的白血病。診療技術的不斷提高以及靶向藥物的不斷研發，兒童急性白血病的診斷分型將會更加精準。另外，研究者可根據基因分型的精準治療，真正達到「個體化」診療。如最近以CAR-T為代表的免疫治療，為複發難治的急性淋巴細胞白血病患兒帶來福音。

事實上，上一次公眾對兒童白血病的普遍關注，可能是來自生物技術領域這次振奮人心的突破。一名叫Emily Whitehead的美國女孩，通過使用CAR-T細胞治療，她的白血病得到痊癒。所謂的CAR-T治療全名為嵌合抗原受體T細胞免疫療法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy），通過對T細胞進行改造，從而使其能夠精準鎖定腫瘤細胞，再對其進行殺傷。CAR-T細胞治療的出現，讓人們看到了治癒白血病的新希望。

國內跟美國有差距，這不僅是技術上的問題，在觀念甚至具體細節實施上，各家治療中心的做法也不統一。國內做得好的不多，該技術還處於摸索階段，還不能廣泛用於患者的治療。但白血病的免疫治療這一新技術是將來發展的趨勢，免疫治療對人類在腫瘤治療上的突破是很關鍵的。

與此同時，經常有報導稱研究者發現了白血病的易感基因以及它們在臨床上有何指導作用，醫諾達告訴你，「先天性白血病極少極少，十幾年二幾十年會有一例。絕大多數都是後天引起的。通過這些疾病基因的深入研究可發現某些治療靶點，從而研製出新的靶向治療藥物。很多新發現、新技術、新方法做研究，花費幾十萬，上百萬都可以，但在沒有取得廣泛求證時用到普通病人身上，這是不可能。」從另一方面，「我們也應看到以新的診療手段為代表的個體化治療有望攻克複發、難治兒童白血病這一難題，隨著治癒率不斷地提高，越來越多的患兒將獲得和正常孩子一樣的預期壽命，兒童急性白血病將成為一類可治癒的疾病。」六一兒童節，醫諾達和英國大奧蒙德街兒童醫院聯手合作，推出遠程視頻會診活動，助力白血病兒童早日康復

在漫長而又豐富的白血病臨床治療經歷中，很多醫生都會有這樣的體會：我們將他們從死神的手上拉回來，看著他漸漸不行，然後又看著他的白血病被治好，再看著他大學畢業，這樣的例子很多。

「當年有些白血病患兒，現在也是很優秀的人才了。」醫諾達告訴你，「白血病並非是不治之症，選擇到合適的專科醫療中心，經過合理的系統治療，會給病患帶來最小的壓力，以及經濟保障。」