髓母細胞瘤(medulloblastoma)是兒童最常見的惡性腦瘤，佔兒童腦瘤的20% ~ 25%。近日，傑克森實驗室、康涅狄格兒童醫療中心和康涅狄格大學健康中心的研究人員發現，一種治療心臟病的藥物或許也對這種兒童腦癌有效。
這一結果以「Systems biology–based drug repositioning identifies digoxin as a potential therapy for groups 3 and 4 medulloblastoma」為題發表在《Science Translational Medicine》雜誌上。
DOI: 10.1126/scitranslmed.aat0150
髓母細胞瘤(medulloblastoma)目前的治療方法顯著提高了存活率，但許多兒童在以後的生活中都面臨著治療對他們的大腦、荷爾蒙和生育能力的不利影響。還有少數病人要麼對現有的治療方案沒有反應，要麼因複發而痛苦和死亡。
圖片來源：Michael Wolf via Wikimedia Commons
當下急需更好的治療髓母細胞瘤的藥物，且副作用更少。但是眾所周知，開發新的抗癌藥物是一個耗時的過程，需要多年的臨床研究，還需要至少10個月的FDA批準程式。現在，得益於一種新的計算方法，有望加快這一進程。研究小組發現，在FDA的第一次批準過程中收集的藥物數據可以重新分析，以找到藥物可能治療的疾病之間的交叉。這個過程被稱為系統藥物重新定位，它使用電腦建模方法來比較批準的藥物的基因表達譜，然後與疾病患者中活躍的基因進行比較。
但是髓母細胞瘤非常複雜，而且病人之間經常有很大的不同，甚至在一個病人內部也有很大的不同。康涅狄格大學健康學院和康涅狄格兒童醫療中心的聯合聘任教授、康涅狄格大學健康學院兒科血液腫瘤科主任、涅狄格兒童血液腫瘤科的醫學主任Ching Lau認為，系統的藥物重新定位可以找到更好的治療髓母細胞瘤的藥物。但在他看來，這種技術還可以改進。
左一Ching Lau教授，圖片來源：Tiffany Laufer for JAX
Ching Lau與其他機構的研究人員合作，設計了一種新的系統的藥物重新定位方法，可以治療像髓母細胞瘤這樣複雜的疾病。
他們的新方法已經確定了八種或許可以治療髓母細胞瘤的藥物，，其中三種已經用於治療其他癌症，另外五種用於治療心力衰竭。
研究人員還發現，一種名為digoxin的心臟藥物可以幫助髓母細胞瘤的小鼠活得更長。當digoxin與輻射聯合使用時，小鼠存活的時間更長。
「這是令人興奮的，因為我們不僅可以潛在地提高digoxin治療髓母細胞瘤患者的整體生存率，而且研究結果還表明，我們可以潛在地減少與digoxin聯合使用時所需的輻射劑量，從而減少輻射對倖存者的長期副作用，」Lau說。「因為digoxin已經用於治療心力衰竭很多年了，它的潛在副作用是眾所周知的。」
換句話說，digoxin作為髓母細胞瘤的治療潛力對兒科癌症患者來說非常有希望。
責編：悠然
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參考資料：1）Old drug, new hope for pediatric brain cancer
2）Systems biology–based drug repositioning identifies digoxin as a potential therapy for groups 3 and 4 medulloblastoma
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