專家呼籲：讓中國老年白血病患者早日用上靶向新葯

在獲悉美國食品藥品監督管理局（FDA）新近批準了艾伯維旗下的VENCLEXTA?（venetoclax片）與阿扎胞苷或地西他濱或低劑量阿糖胞苷（LDAC）聯用治療年齡在75歲及以上，或因合併症不適合使用強誘導化療的新確診的急性髓細胞白血病（AML）患者的消息後，我國著名血液學專家、中華醫學會血液學分會常委、上海市醫師協會血液科醫師分會會長、上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院血液科主任李軍民教授日前在接受《健康報》記者採訪時呼籲：讓中國老年急性髓細胞白血病患者早日用上ABT—199靶向新葯。

「白血病裡面可能風險最高的

就是急性白血病」

急性髓細胞白血病（AML）多發於老年人，根據SEER資料庫資料顯示，AML最常發生於65-74歲人群，佔所有新發AML的26.7%，中位診斷年齡為68歲。在中國AML的發病率是1.62 /10 萬，佔成人急性白血病的60%-70%，近年來有增加的趨勢。

近10年來，對於年輕AML患者，常規應用標註強化療誘導治療的治癒率明顯提高。但老年人( ≥60 歲) ，因存在高齡、合併疾病多、不良染色體核型多、前驅血液系統疾病等不利預後因素，近年來療效並未得到明顯改善，5年生存率僅5%~10%。

李軍民說：「白血病雖說不是排在十大腫瘤之列，但是它的高風險和高致死性已在全世界引起了非常大的關注。因為白血病的致死率排在前十位，所以這也是全世界各國對白血病非常重視的原因。白血病裡面可能風險最高的就是急性白血病，如果得不到有效的治療，這些患者的生存期大概3到6個月，是非常短暫的。在這樣的情況下，全世界搞基礎研究的科學家和做臨床血液的醫生，都對白血病傾注了非常大的關注，開展了各方面的研究。」

李軍民還說，老年急性髓細胞白血病在全世界有50%以上的人沒有獲得治療，這些人的生存期是非常短的。全人類老齡化趨勢越來越嚴重，老年急性髓細胞白血病患者將會越來越多，這裡面有相當一部分人是很難接受標準化療的，如果這些患者有機會用上像ABT—199這一類更好的藥物，就能真正獲益。

「ABT—199對急性髓細胞白血病

有不錯的療效」

李軍民說，白血病的傳統治療是通過化療，這是所謂的標準化治療，已經有40年的歷史，但是患者的長期生存率還是相對比較低的。隨著基礎研究的不斷深入，現在的確湧現出了一些新葯，這些新葯就是以靶向治療為代表的新葯。

「尤其是在白血病裡最為多見的一種急性髓細胞白血病，這兩年有一個引起大家普遍關注的治療方法，其中有一個靶向藥物就是ABT—199，它是死亡受體的一個抗體、一個小分子結合物。這個葯出現以後，對急性髓細胞白血病的確有很不錯的療效。」

李軍民說，腫瘤細胞的特點是隻生長不死亡，你要讓它死亡，就必須打開它的死亡凋亡通道，這樣腫瘤細胞才能走向死亡。慢性淋巴細胞白血病，淋巴細胞是增值的，但是它不凋亡不死亡，就會造成細胞的大量堆積。這時採用ABT—199對慢性淋巴細胞白血病治療，會發現效果非常好，說明這個葯首先是在慢性淋巴細胞白血病的治療上，已經在全世界獲得了比較統一且大量的認可。

這樣一個能治療慢性白血病的藥物，是不是對急性白血病有效？通過基礎研究，在體外的實驗和動物實驗的基礎上，也在臨床上展開了一些病人研究，我們發現ABT—199對AML這部分患者也有非常好的療效，尤其是對老年患者。我們說急性髓細胞惡性程度很強，過去都是通過傳統化療，但是年紀大的人，接受傳統化療的能力就下降了，患者的年齡、體能狀況，有時候可能有各種併發症，很難接受副作用較大的化療。而用ABT—199的確效果非常好，這樣就導致現在這個葯從慢性淋巴細胞白血病治療，現在逐步進入到我們今天談的ABT—199在老年急性髓細胞白血病中的應用。

「目前我們臨床研究進行了四例病人，

第一例病人已經順利出院了」

李軍民說，ABT—199這個葯在慢性淋巴細胞白血病的治療方面有很多數據，但是針對急性髓細胞白血病，目前全世界都在積累數據，我們現在正在開展相應的臨床研究，這個臨床研究會著重於看它如何在老年患者裡面找到它最為合適的劑量，最為合適治療的持續時間和藥物最終能對患者帶來多大的收益，目前還是在不斷臨床研究數據積累之中。

「從目前情況來看，我們上海瑞金醫院參加了全球多中心臨床研究，為的是能讓國外這種新研發的藥品更快地惠及到我們中國老百姓。回顧過去，外國人研究新葯首先在國外先做臨床研究，等到新葯獲批後，再到中國做，等到中國獲批之後，就已經與國外相比晚了七八年。」

李軍民說，現在這兩方面都獲得了極大的改善，一個是我們中國政府也意識到這些問題，加速了對創新葯和臨床急需用藥的審批；二是對於外資葯企來說，他們當然也希望創新的藥品儘可能更多更快地進入中國市場。

「這次我們中心四例進入了臨床研究，第一例病人已經順利出院了，現在效果非常好，按照研究規劃，他還處在觀察期。其他的病人現在正在臨床研究的過程中，從我們現在應用ABT—199這個葯來說，在這些病人身上的確體現了比化療副作用低，耐受性好，治療過程中併發症也少的現象。」

文/記者 胡德榮