一個癌症晚期患者的成功抗癌案例

2016年，46歲的Acra Samuels從蒙大拿州飛到丹娜法伯癌症研究所接受檢查，當時她的結腸和肝臟上長滿了反覆複發的腫瘤，而且腫瘤仍然在肆無忌憚地生長。一位醫生曾預測她活不過六個月。

1、進行DNA測序，確定TRK基因融合突變

丹娜法伯 / 不列根和婦女癌症中心的外科醫生Monica Bertagnolli (MD)切除了Samuels一部分癌變的結腸。

Samuels在醫院康復治療期間，丹娜法伯肉瘤和骨腫瘤中心的主任George Demetri (MD)要求Michael Nathenson (MD)對她的腫瘤進行DNA測序，她的腫瘤似乎是一種肉瘤（一種軟組織或結締組織的癌症），但不能確定是哪種類型。

「我認為她可能患有TRK融合型腫瘤，」Demetri說。TRK融合型癌症是一種特定類型的基因異常，促使TRK的生長。這種癌症很罕見，但通常會對一類新型藥物產生反應，包括一種名為LOXO-101(larotrectinib)的藥物，專門針對TRK融合蛋白，阻斷了TRK融合癌症生長的分子途徑。

Demetri醫生的預感是正確的：她的腫瘤有TRK融合。對於Samuels來說，「就像上帝回應了一個祈禱，」她最近在與丈夫Chris到丹娜法伯的一次定期訪問中說。他們在蒙大拿州西南部的滑雪和娛樂社區Big Sky經營度假租賃業務。

2、LOXO療效顯著，腫瘤明顯縮小

Samuels在出院兩周後開始口服LOXO-101，當時她體重減輕了25磅。

「這太神奇了，」她說。她能吃東西了，體重也增加了，也更有精力了，掃描顯示腹部的腫瘤明顯縮小。「她的反應持續了七個月，」Demetri醫生說。

▲Acra Samuels從蒙大拿州來到Dana-Farber，用一種實驗性藥物進行治療，這種藥物對具有某種突變的各種癌症都有顯著療效。

然後，就像用靶向藥物治療癌症一樣，Samuels的腫瘤對LOXO-101產生了耐藥性，在2017年6月的掃描中發現腫瘤在她的骨盆和腹部快速生長。幸運的是，針對LOXO-101產生的耐藥性，新一代藥物已經研製出來了。 Samuels成為世界上第五位服用新葯LOXO-195的患者，並在幾周內腫瘤縮小。

「這種新葯將她的病情控制住了，」Demetri醫生說。Samuels說，她「感覺很棒」，儘管4月下旬她還做了手術切除了骨盆內一個腫瘤。

3、 LOXO-101研究數據

這種新藥針對TRK融合腫瘤的戲劇性反應在2月份《新英格蘭醫學雜誌》的一篇文章中所報導，其中引用了三項臨床試驗，涉及55名兒童和成人患者中TRK異常表達的十幾種不同類型的癌症，包括唾液腺癌，甲狀腺癌，結腸癌和肺癌，嬰幼兒纖維肉瘤，黑色素瘤，胃腸道間質瘤（GIST）和其他軟組織肉瘤。

據報導，LOXO-101治療使75％- 80％的患者的腫瘤縮小; 71％的患者反應持續一年，而反應的中位持續時間和無進展生存期還尚未達到。在分析時，86％的患者仍在服用此藥物，或曾接受過治療癌症的手術。丹娜法伯 /哈佛癌症中心聯盟有幾位作者同時研究兒童和成人腫瘤學。

根據該報告的一篇社論，儘管在各種各樣的癌症中，TRK融合很罕見，僅佔不到1％的癌症，使其成為了「孤兒分子實體」。這項研究提出了一個問題：哪些患者應進行測序，以檢測TRK融合基因。

「這是一個真正的難題。你不知道這種異常可能隱藏在哪裡，「Demetri醫生說。

這篇社論的結論是，為了應對這些孤兒分子實體的挑戰，「腫瘤學界必須尋求創新的試驗設計，實施新的診斷生物技術，從根本上改變當前的治療途徑。」

對於Acra Samuels來說，Demetri醫生懷疑在她的腫瘤中存在TRK融合的可能性，並做了DNA測序，繼而使用TRK抑製劑藥物治療，這幾乎可以肯定地延長她的生命。

「我有三個兒子，分別是15歲，18歲和20歲，」她說。「當我被確診時，我的目標是生活，和撫養我的孩子，看到他們都從高中畢業。最年輕的孩子將會在兩年內畢業，我希望看到這一天。「

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參考資料：

http://blog.dana-farber.org/insight/2018/06/test-targeted-drug-lengthened-life-cancer-patient/?_ga=2.189603499.1274653685.1530841679-1976353448.1530841679

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