多發性骨髓瘤不再是絕症

多發性骨髓瘤究竟是何方「妖魔」？我們「降妖除魔」又有哪些好辦法？日前由上海市醫學會主辦、仁濟醫院血液科承辦的多發性骨髓瘤科普顧問活動上，該院血液科主任、國際骨髓瘤工作組委員侯健，力邀華山醫院、第六人民醫院、瑞金醫院等多家知名醫院的多發性骨髓瘤臨床專家，為患者及家屬奉上了一場「乾貨滿滿」的健康大餐。

來源/視覺中國（下同）

多發性骨髓瘤是血液科的常見病和疑難病之一，好發於中老年人，且起病隱匿，85%的患者確診時已是晚期。就診時，大部分患者往往有骨痛、貧血、無原因的骨折或感染，泡沫尿，腎功能不全等，約40％-50％的患者伴有病理性骨折，容易出現截癱和神經根受壓的表現，常被當作其他疾病誤診。

關於如何控制多發性骨髓瘤這一頑症，仁濟醫院血液科主任侯健在講座中介紹，早在2000年，國外就有「骨髓瘤使用免疫調節劑沙利度胺進行靶向治療，效果良好」的相關報導。作為國內最早開始用「沙利度胺」治療骨髓瘤的那個「吃螃蟹的人」，他牽頭了免疫調節劑「來那度胺」治療骨髓瘤的多中心臨床試驗，並且在國內最早使用蛋白酶抑製劑「硼替佐米」治療骨髓瘤。這些藥物應用之前，骨髓瘤患者平均生存時間僅3年左右，隨著這些藥物的廣泛使用，骨髓瘤的完全緩解率提高到70%，平均生存期可以超過5年，由一種不能治癒的疾病轉變為一種可以控制的疾病。

然而，上述治療並沒有解決骨髓瘤的複發問題，雖然一度能完全緩解，但是一般兩三年後就會複發。對此，侯健表示，骨髓瘤細胞在初診和複發時的腫瘤特性已經發生改變，在靶向藥物的狂轟濫炸下，腫瘤細胞不斷「進化」，產生耐藥性，因此要不斷調整治療方案。

專家們普遍認為，鑒於容易複發的特性，骨髓瘤仍然是可控而無法治癒的疾病。但和白血病一樣，有部分骨髓瘤病人是能夠採用造血乾細胞移植的方法獲得治癒機會的。從2003年起，侯健團隊就啟動了造血乾細胞移植治療骨髓瘤的探索，十幾年下來積累了50多例50歲以下、身體基礎條件較好的異體造血乾細胞移植病例，這也是目前國內最大的樣本。造血乾細胞移植治療骨髓瘤的長期有效率達到70%，與急性白血病的乾細胞移植療效相當。目前，該方法已經被國際骨髓瘤工作組會議作為推薦的方法列入國際指南。不過專家們指出，這種治療方法有嚴格的適應證，要求符合年輕、有複發的、高危的、有合適供者等條件。而不適合造血乾細胞移植的患者，可以嘗試基因免疫療法，目前臨床上許多患者生存期已經達到10年以上，生存期最長的患者已達29年。

專家們還特別提醒，如果中老年人發生不明原因的骨痛、反覆骨折、腎功能損傷、貧血和高鈣血症，應及時到血液科進行篩查，排除多發性骨髓瘤可能。一般而言，患者需要進行骨髓穿刺，免疫固定電泳，影像學及實驗室等檢查明確診斷。

被確診的患者不必「談癌色變」，目前的治療方法可以有效緩解臨床癥狀，而相信未來通過蛋白質組學和基因組學等新技術，不斷尋找新的治療靶點，研發不同作用機制的新葯，多發性骨髓瘤最終將有望變成「可治癒腫瘤」。

專家介紹

王昊寧

上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院