乾細胞研究人員開發了一種技術，可以在實驗室中產生新的肌肉細胞

為了幫助肌肉紊亂的患者，位於休斯敦的德克薩斯大學健康科學中心(UTHealth)的科學家們設計了一種新的乾細胞系，研究乾細胞轉化為肌肉的過程。研究結果發表在《細胞報告》上。

「我們還開發了一種更有效的策略，利用人類乾細胞製造肌肉。」科學家可以利用這些細胞進行疾病建模、基因校正和潛在的細胞治療。

肌肉失調，如肌營養不良，會導致肌肉衰弱和惡化，影響到美國5萬多人。癥狀包括行走困難和站立困難。在嚴重的情況下，這種疾病可能涉及心臟和呼吸肌肉，並導致死亡。沒有治癒的方法。

達拉比的團隊設計了一種新的骨骼肌乾細胞系。為了保證肌肉干細胞的純度，他們用兩種熒光蛋白標記肌肉基因(PAX7, MYF5)。為了從乾細胞中改善肌肉的形成，我們篩選了幾種生物活性化合物。我們還能夠使用彩色標籤非常詳細地觀察肌肉干細胞的活動，」他說。

在位於UTHealth的布朗基金會預防人類疾病分子醫學研究所(Brown Foundation Institute of Molecular Medicine for the Prevention of Human Diseases)的實驗室裡，研究小組使用了一種名為CRISPR/Cas9的基因編輯方法，將熒遊標記添加到基因中。

乾細胞是從病人的皮膚細胞中產生的，用來產生肌肉。「我們目前的研究為從這些細胞中製造肌肉干細胞提供了一個循序漸進的路線圖，」達拉比說。

該團隊的「方法還允許在更短的時間內(2周)誘導和純化骨骼肌原性祖細胞，具有相當大的體外和體內肌原性潛能(肌纖維移植和衛星細胞播種)，」作者寫道。

經過修飾的乾細胞在人體組織培養和杜氏肌營養不良小鼠模型中產生了有希望的結果。Darabi說:「與以前的方法相比，我們的方法可以更快、更有效地在小鼠體內生成具有優良移植物的肌肉干細胞。」

達拉比認為，這些肌肉干細胞最初將被研究人員用於研究肌營養不良的病理生理學，創建疾病模型，科學家可以用這些模型來測試有前途的藥物，或評估基因校正效率。

人體不斷更換骨骼肌細胞，但由於肌肉干細胞的衰竭和衰竭，導致肌肉功能紊亂，難以補充肌肉。達拉比希望這些細胞有一天能被用作乾細胞治療的一種形式。