美國食品和藥物管理局(fda)周一批準了一種針對多種癌症的藥物，這種藥物基於一種共同的突變，而非腫瘤的位置——這是「精準醫療」領域的一項進展，該領域有時會引發爭議。
這種名為Vitrakvi的藥物是第二種獲得FDA批準的療法，其依據是在一系列癌症中發現的一種常見生物標誌物。這種藥物也被稱為larotrectinib，同時被批準用於成人和兒童。
一般來說，腫瘤藥物在兒童身上的應用要晚得多。
去年，該機構首次批準了一種針對具有特定遺傳特徵的腫瘤的免疫治療藥物，而不管這些腫瘤來自哪裡。但這種療法已經被用於幾種癌症，包括晚期黑色素瘤。
周一批準的這款藥物適用於晚期實體腫瘤患者，患者體內含有所謂的NTRK基因融合，這是兩種基因的混合物，可以促進不受控制的細胞生長。
甲狀腺癌、肺癌、頭頸癌以及其他癌症都是由這種缺陷引起的。
此葯適用於癌症擴散或因手術而出現嚴重併發症且無滿意替代方案的患者。
這種突破性藥物的價格很高。該藥物的製造商Loxo Oncology, Inc.及其合作夥伴拜耳(Bayer)周一晚間宣布，成人30天膠囊的批發採購成本為32,800美元。
兒童液體制劑的費用將根據患者的表面積計算，但起價為每月1.1萬美元。
這兩家公司表示，他們預計大多數保險公司將支付這種藥物的費用，患者的自付費用為每月20美元或更少。
拜耳表示，它將為有需要的患者提供支付幫助，如果藥物在前三個月不能提供臨床效益，它將向付款人和患者退還藥物費用。
Loxo現在面臨著一個巨大的挑戰:尋找可能受益的患者。在美國，每年只有大約2000到3000人罹患與ntrk有關的癌症。
Loxo首席執行官喬什?
這種突變在大多數實體腫瘤類型中發生的幾率不到1%，但在成人涎癌和嬰兒纖維肉瘤等惡性腫瘤中很常見。
發現這種突變的唯一方法是通過更廣泛的基因腫瘤測試。
但是，雖然學術醫學中心的晚期癌症患者通常會接受檢測，但在80%的癌症患者接受治療的社區環境中，許多人並不接受基因腫瘤檢測。
雖然醫療保險覆蓋了一些基因測試，但私人保險公司支付的可能性要小得多。
精準醫療——根據病人的個人特徵(包括基因構成)量身定做醫療服務——近年來產生了巨大的熱情。但這也引發了懷疑，部分原因是藥物和測試往往都很昂貴。
俄亥俄州立大學綜合癌症中心(Ohio State University Comprehensive Cancer Center)老年腫瘤學家卡羅琳·普雷斯利(Carolyn Presley)表示:「患者負擔能力是目前精準醫療的一大障礙。」
「給我錢——你打算怎麼付錢?」
但約翰霍普金斯大學(Johns Hopkins)的腫瘤學家伊麗莎白賈菲(Elizabeth Jaffee)說，測序的成本一直在下降，精準醫療「將成為未來治療癌症的方式」。
紀念斯隆·凱特琳癌症中心(Memorial Sloan Kettering Cancer Center)的腫瘤學家戴維·海曼(David Hyman)長官了拉羅替尼的關鍵試驗。
11歲時，埃爾帕索市的布裡安娜·阿亞拉(Briana Ayala)開始出現嚴重的背痛，她被診斷出患有肉瘤——一種軟組織腫瘤——部分包裹在主動脈周圍。
兩年前，在一次高風險的手術中，腫瘤被切除，但它又回到了她的脊椎，促使醫生對她的腫瘤進行了檢測。
當NTRK改變出現時，她開始服用larotrectinib作為臨床試驗的一部分，她的腫瘤消失了。14歲的布裡安娜是一名高中新生，夢想成為一名時裝設計師。
「這對她來說是一種拯救，」西奧多·萊奇(Theodore Laetsch)說。
FDA表示，該藥物的療效在涉及55名兒童和成人的三個臨床試驗中進行了研究。
在不同類型的實體腫瘤中，患者的整體反應率為75%，幾乎所有的反應都持續了6個月，39%的反應持續了一年或更長時間。
常見的副作用包括疲勞、噁心和頭暈。
對於Acra Samuels來說，這種葯有顯著的效果，但效果並不持久。2016年，她的結腸、肝臟和肺部都有腫瘤。「我的身體真的很糟糕，」蒙大拿州的「大天空」居民說。
波士頓達納-法伯癌症研究所(Dana-Farber Cancer Institute)的腫瘤測序顯示，NTRK融合是惡性腫瘤的驅動因素，於是她參加了一項臨床試驗。
丹娜法伯腫瘤醫生喬治德米特裡(George Demetri)說，Loxo療法持續了七個月。但就像許多其他靶向治療一樣，癌症發生了突變，在2017年6月，掃描結果顯示，她腹部和骨盆的腫瘤迅速增長。
由於擔心這種耐藥性，製藥公司正在研發一種針對新突變的第二代藥物。「我們知道如果它不起作用，我還有一個月的時間，」山繆說。
腫瘤在幾周內急劇縮小。她後來接受了肝臟外腫瘤切除手術。
今天，「我現在做得很好，」這位47歲的人在最近的一封電子郵件中說。
他說:「我最近三次掃描結果顯示，我的病情穩定。我享受生活，感謝每一天。
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