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癌症治療裡程碑整一年,諾華Barrett再談CAR-T未來

諾華的癌症治療在2017年8月30日創造了歷史,擁有了美國第一個被批準的CAR-T創新療法。

這一突破宣告著定製治療時代的來臨:我們可以通過控制患者的細胞和對它們進行編程來對抗疾病。在CAR-T療法Kymriah被批準用於某些兒童和青年白血病患者整整一年的時間之後,諾華腫瘤科主管Liz Barrett談了談經驗教訓和治療行業目前面臨的挑戰。

諾華公司腫瘤科首席執行官Liz Barrett

為了簡明扼要,雷鋒網在不改變原意的基礎上進行編譯和整理。

註:諾華製藥(Novartis AG)前身最早可追溯到250多年前的化學品公司嘉基,汽巴和山德士,並於1996年由汽巴-嘉基和山德士合併而成,現已成為世界三大製藥公司之一,旗下擁有諾華製藥,愛爾康(眼科保健)和山德士(非專利葯)三大業務。

CAR-T:全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,嵌合抗原受體T細胞免疫療法。是一個出現了很多年,但是近幾年才被改良使用到臨床上的新型細胞療法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治療上有著顯著的療效,被認為是最有前景的腫瘤治療方式之一。

最初的批準只是針對患有晚期急性淋巴細胞白血病(ALL)的兒童和青年,隨後是大量患有瀰漫性巨型B細胞淋巴瘤(DLBCL)的患者。你們治療了多少人?

就兒童和青年來說,我們已經治療了大約100名患者,大約有300名患者是屬於複發性和難治性的患者群體,這在我們的想像之中。對於DLBCL,在美國有大約6500名患者,我們稱之為三線(晚期)患者或者更晚。

DLBCL的需求比我們預期的要好一點,但尚處早期。數目並不多。這對病人和諾華來說是一件好事嗎?

記住CAR-T的發展方向是很重要的。你之所以從晚期治療領域開始,是因為那裡有大量未滿足的醫療需求。而我們計劃在早期治療領域進行臨床研究,是因為那裡患者群體要大得多。你越早治療病人,每個人能得到的結果就更好。而且我們完全相信這會給諾華帶來經濟利益。

當你們治療大量病人時,定製模式會起作用嗎?

逐個治療模式會繼續下去,但我們也希望創新生產環境。雖然你看現在很多環節都是手動的,但我們也在內部商討如何進行創新。

那保險公司賠付是不是很困難?

我們還沒有看到任何問題。我們使用的是基於指標的定價,對於兒童和青年人來說是475000美元。坦率地說,它比預期價格的要低很多。對我們來說,對初步治療收費是一種負責任的表現。隨後,當我們推出DLBCL時,我們的定價為373000美元。

兒童白血病患者的退款保證是如何進行的?

如果我們在30天內看不到完全性反應,他們也就不會支付治療費用。幾乎沒有案例是不起作用的,反應度非常高,高達90%左右。

很多媒體都在說巨型淋巴瘤細胞的生產問題。到底發生了什麼?

我們擁有一個誤差範圍。我們生產了100%存活的病人細胞送到工廠。在DLBCL指標裡規定:要求80%的細胞在生產過程結束時是要存活的。這甚至比我們在臨床研究中看到的還要嚴格,那裡可是有很多70多歲的病人。如果在製造過程結束時,沒有80%的細胞存活,那就「不合格」。雖然我們仍然可以為病人提供服務,但我們就不會收費了。到目前為止,我們沒有看到接受「不合格」治療的病人反應會有所差別。我們正在與FDA合作,看看他們對何種水準的活細胞滿意。雷鋒網雷鋒網


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