今日，FDA宣布，加速批準Karyopharm Therapeutics公司開發的Xpovio（selinexor）上市，與地塞米松（dexamethasone）聯用，治療複發/難治性多發性骨髓瘤患者。這些患者已經接受過至少4種前期療法，而且對多種療法產生抗性，包括至少兩種蛋白酶體抑製劑，至少兩種免疫調節劑和一種抗CD38單抗療法。他們代表著最為難治的多發性骨髓瘤患者群。這一批準也為Xpovio一波三折的審評歷程畫上了圓滿的句號。
多發性骨髓瘤是由於骨髓中的漿細胞癌變而導致的血液癌症。異常漿細胞在骨髓中聚集，在身體多處骨骼產生腫瘤。這些細胞不但不能行使正常功能，它們產生的抗體還會導致骨髓無法生成健康的血細胞。雖然目前對多發性骨髓瘤有多種療法，然而有很多患者仍然會對所有獲批療法都產生抗性，他們迫切需要使用創新機制來控制腫瘤的療法。
Karyopharm公司開發的Xpovio是一種口服的選擇性核輸出抑製劑，與核輸出蛋白（nuclear export protein）XPO1結合併且抑製它的功能，這會導致腫瘤抑製蛋白在細胞核中積累。腫瘤抑製蛋白的積累會重新啟動或增強它們的腫瘤抑製功能，在引發腫瘤細胞的特異性凋亡的同時，對正常細胞不會產生嚴重影響。
這一批準是基於Xpovio與地塞米松聯用，治療83名複發/難治性多發性骨髓瘤患者的療效結果。在這些高度難治的患者中，組合療法達到25.3%的總緩解率，緩解持續時間為3.8個月。
今年2月，FDA諮詢委員會投票表示，不支持Xpovio獲得加速批準，給這款新葯的獲批蒙上了一層陰影。隨後FDA宣布將審評過程延長3個月，Karyopharm公司也向FDA遞交了正在進行的3期臨床試驗中獲得的信息。FDA在批準的新聞稿中表示，對Xpovio的療效評估借鑒了最新遞交的臨床研究信息。
「雖然目前沒有治癒多發性骨髓瘤的方法，但是很多FDA批準的療法能夠延緩疾病的發展。不幸的是，很多時候，患者窮盡了所有治療選擇，疾病仍然繼續進展，」FDA腫瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士說：「今天，我們使用加速批準途徑批準的這款療法，能夠為沒有治療選擇的多發性骨髓瘤患者提供新的治療選擇。」
參考資料：
[1] FDA approves new treatment for refractory multiple myeloma. Retrieved July 3, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-new-treatment-for-refractory-multiple-myeloma-300879990.html
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