B肝新藥作用機制辨析，簡述臨床前，複雜不可避免小試驗_研究

良好動物實驗數據，並不代表研究藥物在人體試驗中，也會得到同樣安全性和有效性結論。我們回到開篇介紹的去年比較火熱的基因編輯技術，它主要是一種利用工程化的DNA結合核酸酶進行靶向基因置換，添加或滅活的技術。基因工程比較前沿的是位點特異性核酸酶技術。模塊化DNA結合結構域，或是RNA引導的DNA靶標的工程核酸酶，可以被用來結合或消化特定的DNA序列，以實現靶基因永久破壞。

從這裡，已經能夠看出ATI-2173和一些基因編輯研究的作用機制截然不同。藥理學在新藥研發過程中，意義重大，比如說，必須清晰的了解某種疾病的藥理學研究的關鍵分子，才可以設計出目標化合物，也就是隨後我們說的靶向藥物。新藥研發還有一個申報細節，在申報時，也必須闡明藥物作用靶點，這些都離不開藥理學研究。

在面對眾多全球B肝在研新藥進入臨床前研究或臨床試驗階段，小番健康再介紹一些，新藥研究的基本流程。一般而言，就是找到目標化合物、藥效學篩選、藥學研究、藥理毒性研究以及臨床研究。優秀的藥物科學家，應該具備藥理、藥分、藥化各環節能力。新藥臨床前藥理毒性研究，主要包括藥效學研究、藥理研究、藥代動力學研究和毒理學研究。

藥效學研究，就是必須真實反應研究藥物的藥理作用與特性；藥理學研究，一般指安全藥理學研究，研究藥物潛在對生理功能的不良影響，除上面提到的心血管系統以外，還有藥物對中樞神經系統和呼吸系統影響；藥代動力學研究，一般是在動物身上進行，藥物在動物體內動態變化規律，獲取藥代動力學參數，並闡明藥物的吸收、分布、代謝以及排泄過程和特性，這些數據提供臨床試驗設計和優化給藥方法，提供參照。

毒理學研究，它的意義是了解藥物主要毒性反應，還包括毒性的靶部位、毒性可逆性等，這些結果用來確定毒性劑量範圍，也是為臨床試驗提供參照，盡可能的保證臨床試驗受試者對使用研究藥物的安全性。毒理學研究，其實前面小番健康已有詳細介紹過，包括急性毒性試驗、長期毒性試驗、特殊毒性試驗、生殖毒性試驗（一般生殖毒性試驗、致畸試驗以及圍生期毒性試驗）、致癌試驗、依賴性試驗等等。

通過小番健康對ATI-2173相關機制介紹，和基因編輯簡要描述，相信讀者對新藥研發有了一個更客觀、深入的了解。還介紹了新藥研發的臨床前研究階段，就涵蓋了以上眾多小試驗，這些試驗都是不可避免的，它們的結果直接為後續是否可以進行到臨床試驗帶來支持，以及為臨床試驗中設計方法、優化給藥，提供重要參考依據。

千里之行，始於足下！關注到，許多健康或科學科普作者，都利用工作之餘，僅有的寶貴時間來科普。有廣大醫務工作者、藥物研究者，他們的職業涵蓋醫生、藥師、護士、科研人員、科學家等等，分布在三甲/二甲醫院、藥物研究所、醫藥企事業部門、藥品檢驗中心、食品安全檢測中心、微生物研究所等等，在提交個人或機構資質、工作部門後，由平台專門人員審核，方可進行專業性科普。

讀者可以有3問，向誰提出問題？向發文者提出問題，以此來加深對新藥研發認識以及了解發文者研究方向。

1、提問，你負責過我國哪些藥物試驗，方便透露你負責過並成功上市的藥物名稱嗎？

2、提問，我國科學家在藥物合成製備方法上，與外國科學家相比，有哪些優勢和局限性？

3、提問，新藥研發試驗和初高中化學課實驗，有哪些不同點嗎？返回搜狐，查看更多