美又一起幹細胞治療事故：12人注射感染住院引FDA行動！

據美國食品藥品監督管理局（FDA）12 月 20 日稱，12 名患者在接受含有臍帶血幹細胞注射後，病情加重住院。目前，FDA 已向生產臍帶血產品的加州公司 Genetech 發出警告（該公司與生物科技公司 Genentech 無關）。

FDA 表示，其還書面通知了 20 家提供未獲批幹細胞治療的診所，警告他們這些產品應受 FDA 監管，並要求這些診所在 2020 年 11 月執法更加嚴格之前與聯邦監管機構聯繫。不過 FDA 並未公開這 20 家診所的名單。

（圖片來源：FDA 官網）

“FDA 致力於推進基於細胞的再生醫學的發展。我們正在實施新政策，以便更安全地開發這些有前景的新技術。與此同時，當我們看到一些公司將患者置於危險之中時，我們也將更多的資源集中在執法上。”FDA 局長在聲明中表示。

“在這種情況下，如果公司未能采取適當的保障措施，可能導致患者嚴重血液感染。今年，我們將對更多幹細胞經營者實施進駐及檢查。我們重點關注那些可能從事不安全行為的機構，這些機構沒有與 FDA 合作來遵守法律對其的約束。而不幸的是，這樣的公司太多了。”

違規幹細胞治療

事實上，截止目前很少有幹細胞治療被證明是安全或有效的。但在利益驅動下，違規幹細胞治療已經成為一個非常普遍現象。

今年 5 月，FDA 就曾要求對兩個幹細胞診所發布“永久禁令”。其中一個是美國佛羅裡達州日出市（sunrise of Fla）的美國幹細胞診所（U.S.Stem Cell Clinic L.L.C.），該診所的 3 名患者在接受幹細胞眼部注射後失明。

而另一家是位於蘭喬海市蜃樓和比佛利山莊（Rancho Mirage and Beverly Hills）的加利福尼亞幹細胞治療中心（Califor年 Stem Cell Treatment Center），其一直向癌症患者聯合應用天花疫苗和幹細胞。

圖 | 加利福尼亞幹細胞治療中心的創始人 Mark Berman 博士（來源：Raquel Maria Dillon/Associated Press）

這次 FDA 提到的 12 名患者，分別接受了 Genetech 公司幹細胞產品的膝蓋、肩膀或脊柱內注射治療，本來是為了治療關節炎或外傷等疼痛狀況，但最終的結果卻是其血液或關節受到感染，目前已全部住院。

其中一名患者因血液感染、脊柱膿腫和其他脊柱問題住院 58 天；另一名患者膝蓋感染，住院 30 天。最短的住院時間為 4 天，其他患者則住院 12、15 及 35 天。

而在對之前未打開的臍帶血產品小瓶的檢測發現，注射的臍帶血產品與患者感染的微生物類型相同，均含有大腸杆菌和其他糞便細菌。

美國疾病控制與預防中心的研究人員將這起案件報告在網上公布，並寫道，“本次調查凸顯了給予未經批準、未經證實的幹細胞治療的嚴重潛在風險。”

而早在 2018 年 6 月，FDA 已經對 Genetech 進行了檢查，並確定其沒有幹細胞治療產品所需的許可或新藥申請。FDA 表示，Genetech 清潔和品質控制也很差，增加了細菌汙染的風險。

2018 年 9 月，美國德克薩斯州和佛羅裡達州的衛生部門接收到一些感染病例，並追溯到一家名為 Liveyon 的加利福尼亞公司，該公司分銷了 Genetech 產品。此後 Liveyon 表示將召回相關產品。

圖｜FDA 局長 Scott Gottlieb 博士（圖片來源：Aaron Bernstein/Reuters）

在 11 月 29 日 FDA 發給 Genetech 負責人 Edwin N. Pinos 的一封信件中表示，Genetech 並未糾正之前指出的諸多問題，並給該公司 15 個工作日的時間采取進一步措施。並且還警告說，如果仍不遵守可能導致“監管行動，恕不另行通知”，包括禁令或扣押其產品。

而目前 Genetech 並未對此發表評論。

全球性的幹細胞治療泛濫

幹細胞（stem cell）是未完全分化、具有再生為各種組織器官細胞潛在功能的一類細胞，幹細胞的這種特性也賦予了其巨大的醫用潛力。

因此幹細胞治療也被視為人類治愈癌症、糖尿病、老年癡呆症等常規醫療手段無法治愈疾病的最大希望。除此之外，幹細胞還被視為實現美容養顏，甚至返老還童“最科學的途徑”，起碼能夠實現除皺、美白、祛斑以及收緊皮膚等治療功能。

2012 年，諾貝爾生理或醫學獎頒發給創建出誘導性多能幹細胞（iPSc）的日本京都大學幹細胞研究家山中伸彌教授。iPsc 的誕生，更是給整個再生醫學前景帶來了無窮的想象。基於幹細胞技術的臨床試驗也如雨後春筍般出現。

圖 | 山中伸彌教授（來源：HKU）

由於部分幹細胞獲取較為簡單，個別幹細胞療法的門檻也相對較低，因此整個行業在全球呈現出一個泛濫的趨勢。

在這場全球性的幹細胞治療泛濫潮中，十多年前中國南方就興起了一大批美容院，進行著各種價格昂貴但實際療效不明，甚至有各類嚴重副作用的“幹細胞美容療法”。非法幹細胞療法的泛濫讓原衛生部在 2011 年徹底叫停了所有幹細胞療法的研發，直至 2013 年才逐步放開。

而在美國，2010 年之前也是禁止幹細胞治療的臨床試驗，因此當時還興起了所謂的幹細胞旅遊，患者前往亞洲、南美等地區，尋求還處於試驗階段的“無證”治療。如今，幹細胞旅遊業早已風光不在，很大程度是因為美國本土也有了一大批未經規範的幹細胞治療診所，“遊客”們再也不需要出國了。

短短數年，美國各地數百家提供幹細胞治療的診所競相成立，這些診所聲稱能夠治療包括關節炎、眼疾、帕金森病和肺病等各種各樣的疾病。市場上對於幹細胞治療效果的宣傳也十分吸引眼球，不僅效果明顯，甚至可以幫助患者康復。

（圖片來源：Reuters）

提供幹細胞治療的診所聲稱該治療並非藥物，因此不需要 FDA 核準，但 FDA 並不認可這一說法。

2017 年 11 月，FDA 要求這些診所在三年限期內進行整改，並稱在此期間 FDA 將使用“自由裁量權”。這一舉動既給該行業一些回旋余地，又可以對損害患者權益的診所進行打擊。

而在醫療界已達成共識的是，幹細胞治療的最大風險在於細胞的變異可能會失去控制，最終導致各種類型的腫瘤，尤其是異體幹細胞治療。也就是說，哪怕是一個最簡單的幹細胞美容整形，也可能蘊含著小概率的引發腫瘤的風險。

但無論如何，幹細胞療法仍是顛覆性醫療的主力軍之一，其發展的必要性是不言而喻的。只不過，在技術安全、有效和成熟之前，如何通過立法等手段來做好監管工作，則是全球共同面臨的重大課題。