IPS來源的心肌細胞治療心力衰竭

日本大阪大學(Osaka University)心血管外科的一個研究團隊,採用誘導的多潛能乾細胞（IPS）治療缺血性心肌病的臨床治療研究, 近日獲得日本監管機構的有條件批準。國際上採用IPS臨床應用的實驗研究為數並不多,而日本處於領先位置。近年來，以日本RIKEN研究所的高橋雅代(Masayo Takahashi)博士長官的團隊，首先開始採用IPS細胞，在眼科黃斑變性的患者中進行臨床研究。由於在使用的IPS中檢測到某些基因突變，使得其臨床試驗一再停止，目前有無進展尚不清楚。 而這項大阪大學心血管外科的IPS在心臟病中使用的新臨床研究，可能是日本第三個有條件批準的IPS細胞的臨床應用研究。

以往，心力衰竭的細胞治療多採用：骨髓細胞，血管內皮前體細胞，骨骼肌細胞，間充質乾細胞或心臟乾細胞。IPS誘導分化的心肌細胞在心臟病患者中的使用，還是首次創新性工作。

這項新批準的研究計劃，將包括缺血性心肌病患者，或者由於心臟動脈狹窄或阻塞，阻礙血液到達心肌部位，而導致的心力衰竭患者。 先期治療的3例患者中，年齡在18歲至79歲之間。每人將使用兩張附著，由其他供者來源IPS誘導分化成為心肌細胞的圓形薄片，像補丁一樣貼附在他們心臟的表面。 這些補丁薄片（sheet）的厚度分別為0.05毫米，直徑為數厘米。研究人員將檢查手術治療的安全性，有無致癌性，有無免疫排斥和其他的相關癥狀，並觀察患者心臟功能有無改善。

與前2項有條件批準的IPS臨床研究不同，這項新研究中將使用更多的IPS細胞。以往，包括RIKEN研究所的團隊，移植IPS細胞的數量僅在幾十萬個左右。而此項研究將使用的細胞數量，大約為1億個IPS細胞。由於使用IPS細胞存在發生癌變的危險性，因此研究人員需要保證IPS治療的安全性是重要前提條件。

大阪大學研究團隊認為，他們過去的研究表明，包括在移植情況下，並不是所有IPS細胞都具有致瘤性，總數1億個IPS可能不會產生致瘤性的問題。 此外，即使腫瘤細胞確實出現了，由於IPS是來源於別人的細胞，因此，在移植時使用的免疫抑製劑撤除之後，患者本人的免疫系統恢復時，IPS產生的瘤細胞將會被排斥消失掉。總之，希望這項IPS乾細胞的臨床試驗具有安全和有效性。

大阪大學心外科的起始研究是採用肌原細胞製備的組織工程貼片治療重症心臟病患者。從立項到2012年被批準做臨床試驗共花了12年的時間，經歷了實驗台，小動物，大動物，直到臨床患者的每一步嚴謹和繁瑣的研究過程，值得我們學習。現在經過總共18年的努力，又開始了IPS 的臨床應用，也是個水到渠成的一個過程，當然,這項研究能否獲得成功,現在回答這個問題還為時過早,只能通過臨床試驗的結果來最終確定。

創新性工作是真正需要紮實的學術基礎和辛勤的勞動。彎道超車急功近利也許會有所收益，但最終結果往往是只能COPY人家的東西，這可能也是中國生物科技領域鮮有創新的原因之一。中興晶元就是個值得我們深思的例子。

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