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70萬元一支罕見病天價藥背後:罕見病治療該如何“買單”?

近期,關於SMA治療藥物諾西那生鈉注射液的中國價格問題意外獲得大量關注。雖然關於其海外價格較低的傳言已經被醫保部門和藥企予以回應解釋,但這背後卻折射出了罕見病治療面臨的困境。

2016年1月,原國家衛計委成立了任期三年的罕見病診療與保障專家委員會,負責研究提出符合我國國情的罕見病定義和病種範圍。2018年,國家衛健委等五部門聯合發布《第一批罕見病》目錄,首次對中國121種罕見病進行確定,並表示該目錄還會以動態更新方式逐步完善。

全球來看,目前共有7000多種單個疾病可以被視為罕見病,但這裡面只有約5%有明確治療手段。另外,由於罕見病多數為遺傳基因類疾病,即便可以治療,有不少也需要終身使用藥物。就算拋開類似諾西那生鈉這種“天價藥”為不談,相對“平價”的罕見病藥物如果需要長程使用,對於患者及其家屬來說也是沉重的負擔。

關於罕見病治療藥物是否應該納入醫保,爭論已經持續多年。反對者們認為,一種需要長期使用且治療費用不低,但患病人數卻很少的藥物,值得用社會醫保去覆蓋嗎?

“值得與否”這個問題似乎有些殘忍,那麽除了納入醫保,是否還有更優的支付手段?針對罕見病支付機制進行更科學的頂層設計,盤活更多支付主體,引導社會發動集體力量緩解患者支付壓力,或許是未來的可行之路。罕見病慈善組織“病痛挑戰基金會”秘書長王奕歐接受紅星新聞採訪時表示,應該由官方牽頭來推動罕見病商業保險的參與。

脊髓性肌萎縮症的英文名稱Spinal muscular atrophy,又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手”。圖據《新醫學》雜誌

藥物研發:

藥企如何有動力研發罕見病藥物?

最近引起關注的藥物叫做諾西那生鈉注射液,它的研發和生產者是美國渤健(BioGen)公司,而目前用來治療脊髓性肌萎縮症(下簡稱SMA)的其他兩種藥物也均來自國外藥企研發。

罕見病慈善組織“病痛挑戰基金會”秘書長王奕歐接受紅星新聞採訪時表示,“目前,我國的罕見病藥物基本都來自進口。這主要是因為國外很多國家對於罕見病藥物研發的扶持政策已經比較成熟,所以大藥廠才有動力去研發罕見病藥物。”

美國是世界上第一個實施孤兒藥(即罕見病藥物的形象稱呼)管理制度的國家。1982年 FDA 設立了孤兒藥開發辦公室( Office of Orphan Products Development,OOPD) 負責孤兒藥審批。1983年美國國會批準《孤兒藥法案》(Orphan Drug Act,ODA),正式實施孤兒藥管理制度。

在ODA中,有一個重要規定:經認定的孤兒藥一旦獲準上市銷售,就享有7年的美國市場專營保護期。

原國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心中藥民族藥臨床部部長唐健元等所撰寫的《國外孤兒藥管理制度對比研究及對我國的政策建議》裡指出,專營與專利不同,孤兒藥的市場專營屬於藥品行政保護,不受專利保護約束,且孤兒藥的7年市場專營權是市場專營保護期中最長的,更具有保護性,成為激勵美國企業研發孤兒藥的主要動力。

除了美國以外,歐盟、日本等國家也制定了相應的罕見病藥物相關管理制度。除了給予充分的市場保護以外,政策制定者還會為罕見病藥物研發機構提供稅費減免和研究資助。而在藥物審批方面,各國家地區也會為藥物評審使用快速通道。

圖據ICphoto

諾西那生鈉注射液的研發和生產企業渤健(BioGen)曾對紅星新聞解釋說,罕見病治療藥物研發成本高,研發失敗率高,是全球新藥研發的高風險領域。即使罕見病新藥幸運問世,因為適用患者人群小,相比於巨大的研發投入和失敗成本,藥企的商業回報也低於非罕見病藥物。因此罕見病藥企在定價時需要充分考慮多方面因素,譬如該罕見病領域的研發成本、藥物對患者創造的價值、企業持續研發創新的能力、對社會當前和未來的貢獻等等。

雖然目前國內尚沒有針對罕見病藥物管理研發的專門政策,但多年來伴隨著社會意識的覺醒、專家學者們的奔走呼號,中國在加強罕見病藥物研發和科技突破方面也制定了相應的激勵和保護政策。

2017年,中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發《關於深化審評審批制度改革 鼓勵藥品醫療器械創新的意見》。該意見指出,“罕見病治療藥品醫療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請。”意見還指出,“對創新藥、罕見病治療藥品、兒童專用藥、創新治療用生物製品以及挑戰專利成功藥品注冊申請人提交的自行取得且未披露的試驗數據和其他數據,給予一定的數據保護期。數據保護期自藥品批準上市之日起計算。數據保護期內,不批準其他申請人同品種上市申請,申請人自行取得的數據或獲得上市許可的申請人同意的除外。”

在具體科研方面,據國家衛健委,自2008年以來,我國新藥專項支持神經膠質瘤、多發性硬化等罕見病用藥研發課題20余項,部分治療用藥已經獲得了新藥證書。而在2017年和2018年新藥專項課題申報指南中,更是將罕見病治療急需藥物列入“臨床亟需藥品研發”,支持研發課題9項,並申報了中央財政經費5000餘萬元。

罕見病的藥物負擔:

天價藥是少數,但多數都需終身使用

諾西那生鈉注射液在中國定價高達70萬元一支,渤健曾向紅星新聞表示,該定價水準相比美國來說已經降低了20%。但是,即便接受藥企與中國初級衛生保健基金會的援助項目,SMA患者第一年的治療費用也需要約140萬元,此後每年的治療費用為105萬元。渤健此前曾回應紅星新聞,在該援助項目的幫助下,患者和全自費相比可節省約三分之二。

近期,國家統計局發文披露我國2019年人均國民總收入(GNI)水準,這個數字是10410美元,按當前匯率計算,約73500元人民幣。另一個可以關注的數據是2018年的居民消費支出情況:據國家統計局,2018年全國居民人均消費支出19853元,其中人均醫療保健消費支出1685元,佔人均消費支出比重的8.5%。

華中科技大學同濟醫學院藥品政策與管理研究中心研究員陳昊接受紅星新聞記者採訪時表示,目前罕見病的治療藥物基本都在專利期內,這些藥品在國際上的價格由市場決定,研發企業所在國或地區的政府不會乾預定價,而國與國之間的價格差距則是國際參考價格制定。“考慮到不同國家的市場前景、市場容量、對創新的認可程度、創新的溢出效應等因素,藥企在不同國家的定價確實會有所差距,但不會特別大。藥企在進入中國定價時會有自己的考量,它們會把中國放在發達國家定價體系中,並給予一個體系內相對較低的價格水準,但仍屬於發達國家的價格水準。”

“並不是所有的罕見病藥物都像諾西那生鈉這麽貴。”罕見病研究者、香港中文大學醫學院賽馬會公共衛生及基層醫療學院研究助理教授董咚告訴紅星新聞,目前已經在中國上市的罕見病藥物裡,只有5到6個藥物的價格超過百萬級別,其余的罕見病藥物相對沒有非常昂貴。但董咚也承認,由於很多患者需要終身用藥,這種長程治療累積起來的費用也是難以承受的。

罕見病發展中心等發布的《中國罕見病藥物可及性報告2019》(下簡稱報告)指出,截至2019年2月18日,已經在中國上市且有罕見病適應症的藥物有55種(記者注:近期引起爭議的諾西那生鈉注射液於同年4月28日上市,遂不計算在內。另截至2019年12月31日,2019年又新增了8種獲批上市的罕見病藥物),涉及18種罕見病。但仍有26種藥物,涉及21種罕見病,尚未被納入國家醫保目錄。其中,有13種罕見病,涉及的所有治療藥物,均未被納入我國醫保目錄。這意味著這13種罕見病的患者必須自費承擔全部的藥物治療費用。

據報告統計,在上述13種罕見病的藥物治療花費中,年治療費用高的近500萬元,低的則僅需189元,中位值為20萬元。這13種罕見病在我國約影響23萬名患者,大部分人需要終生用藥治療。其中,有11種藥物的年治療費用大於8萬元人民幣,在沒有醫保支付的情況下,患者難以維持長期足量和足療程的治療。

醫保應該負擔罕見病嗎?

專家:醫保主要報基本,再保障部分大病

關於醫保是否應該覆蓋罕見病這個問題,陳昊認為應該從中國醫保制度設計理念上說起,“醫保的籌資水準一定要和社會發展經濟水準相匹配。中國是一個全民醫保的國家,但是全民醫保是有限度的,是以基本醫療為主的一種醫保。”

陳昊介紹說,醫保作為公共服務,在制度設計之初,曾在保常見病多發病和保重疾大病兩個方向有過爭論,從效率和效益的角度來看,最終還是選擇了主要保基本,再保障了一部分大病,“因為如果不對常見病和多發病做乾預的話,很多病會轉化為大病。”

在很多大病的都沒有納入醫保的情況下,罕見病是否納入醫保的問題就變得更為突出。“罕見病治療費用比較高,在相同情況下這些錢用來保障常見病患者,醫保基金的使用效率會不會更高呢?”陳昊表示,醫保基金中的居民醫保投資主要來自政府補貼和個人繳費,人均年醫保資金只有900多元,在這種情況下再去保罕見病,可能會對醫保基金的使用帶來風險。

“與此同時還存在一些技術性問題,比如目前雖然劃定了121個罕見病,但是對於罕見病本身仍沒有明確界定,所以就算納入醫保,究竟誰可以保、保到什麽程度都需要審慎看待。”陳昊指出,在罕見病是否進入醫保的爭議背後,還有大量腫瘤及其他高危疾病沒有獲得保障,這常導致醫保部門決策時處於兩難境地。

“但是回到倫理方面,生命是一視同仁的。作為罕見病患者,他也應該在醫療保障制度內,為什麽他不可以獲得醫保的覆蓋?”陳昊告訴紅星新聞記者,對於罕見病究竟該不該進醫保,是個非常複雜並且困難重重的問題。

8月3日,國家醫保局發布了《2020年國家醫保藥品目錄調整工作方案(征求意見稿)》(下簡稱方案)。方案提出,要“努力實現藥品目錄結構更加優化、管理更加科學規範、支付更加管用高效、保障更加公平可及,推進醫保藥品治理體系和治理能力現代化,助力解決人民群眾看病就醫的後顧之憂。”

但值得注意的是,方案同時也強調,調整需要“綜合考慮基本醫保的功能定位、藥品臨床需求、基金承受能力”。

探索中的支付模式:青島模式與多方支付

王奕歐所在的病痛挑戰基金會,脫胎於此前風靡全球的關注漸凍人患者“冰桶挑戰”。王奕鷗介紹說,基金會通過募集社會資源,量入為出的方式為罕見病患者提供醫療援助,以民間慈善組織的力量來緩解患者支付壓力。

經過數年運作,王奕鷗發現,基金會援助效果最好的患者,一般其所在地已經針對罕見病頒布了保障政策,“不同地區可能不一樣,有的是用的醫保,有的用的財政,有的用的大病救助。但患者受益的根本形式是一樣的,即地方政府承擔一部分,企業讓利一部分,我們慈善組織補充一部分,以及更多像商業保險等形式的多方共付。在這個過程中,我們認為不能一味要求醫保完全負擔,也不是說會佔掉其他人的醫療資源,實際上罕見病尤其是高值藥的報銷方式,多方支付的探索,會為中國的醫療保障探索出一條新路。重點是‘開源’,而非‘節流’。”

“換言之,有很多罕見病,即便是納入醫保,許多高值藥物在經由醫保報銷後,很多患者其實還是用不起。這就使得有些政策難以落地。同時,也並不是所有的罕見病藥物都是高值,也有費用不那麽高的,類似於慢病。而且高值隻佔少數,數量可測算。大家應該享受到和慢病腫瘤類似的基本保障,再用開源的方式解決少數高值的問題。”王奕鷗告訴紅星新聞,這意味著除了納入醫保以外,還需要其他的支付手段來緩解患者負擔。

2005年起,上海、青島、浙江等地開始探索對於罕見病藥物的醫療保障措施,並相繼頒布了具有地方特色的罕見病藥物保障模式。據《中國罕見病藥物可及性報告2019》,青島模式可以總結為政府主導、多方共付。

自2012年起,青島市財政每年出資3億元用於大病保障,參保個人不繳費,3億元中的2.7億元由醫保部門管理,用於特藥特材救助與醫保範圍外大額醫療救助,剩餘0.3億元由民政部門負責,用於對中低收入家庭患者實施特殊救助。

2017年,青島市實施補充醫療保險制度,在基金籌集方面,按照《青島市社會醫療保險辦法》 第十九條確定的財政投入資金,轉化為固定的補充醫療保險配套資金,數額不再增加,仍由市、區(市) 兩級財政按照1:1比例分擔。

其次,政府鼓勵引導製藥企業和慈善機構參與,形成多主體共同分擔醫療費用的運行機制。青島市經談判先由廠家讓利,降低醫藥費總額,政府資金在救助中“保大頭”,患者“拿小頭”,其余部分通過藥向慈善機構無償贈藥、社會捐助募集善款等進行救助,患者可實現低價甚至免費用藥。

此外,青島市還由醫保部門牽頭,建立了特藥談判機制,按照市場規則與製藥企業進行談判定價。供應商除大幅降低供貨價外,還進一步加大慈善贈藥力度,並為患者提供疾病篩查、專家會診、保健教育等“打包式” 降費增值服務。

最後,青島市還建立了臨床醫療評估、病患資質認定、信息統計管理等全過程風險監控機制。同時,青島還建立了以特供藥店為載體的新型藥品物流模式,實現了醫藥分開,不僅降低了高值藥品和醫用耗材價格,還強化了特藥特材流通的風險管理。

《中國罕見病藥物可及性報告2019》指出,從2012年實施大病救助制度至今,青島市以財政出資為主的籌資模式較為穩定。2017年度,青島市特藥特材支出1.86億元,支出增速從上一年度的25%降至6%,僅佔167億元醫保基金總支出的1.1%。而28種特藥特材中,涉及《第一批罕見病目錄》中的罕見病治療藥物有4個,2017年度的醫保報銷總費用為2,301萬元,佔特藥特材支出的12%,佔年度醫保基金總支出的比例僅為0.14%。“由此可見,將罕見病藥物納入醫療保障對地方的基金預算影響是較為有限和可控的。”

商業保險是一種可期的補充形式嗎?

公益人建議官方牽頭推進罕見病商業保險頒布

渤健曾向紅星新聞介紹,諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區獲批,並在40多個國家和地區獲得了全部或部分報銷。但需要注意的是,不同國家對諾西那生鈉這種罕見病藥物的報銷方式並不相同,董咚告訴紅星新聞,美國就是利用商業保險覆蓋罕見病藥物支付的典型。

在國內,對於罕見病,甚少有商業保險公司願意涉足。近些年來雖然關於罕見病的利好政策不斷出現,但是保險公司們仍多處於觀望狀態。

王奕鷗介紹說,商業保險應該是罕見病保障的重要補充,但是由於目前中國罕見病患者相關數據不完整,所以保險公司在開辟險種時難以精算,也就無從做起,“我覺得還是應該由官方牽頭來推動罕見病商業保險的參與,目前像佛山等地在政府牽頭下,已經有商業保險介入。在未來,比如能否設計一個針對孕婦的商業保險,每個人隻用交幾塊錢,但是這個資金池裡的資金就可以用來保障出生後確診罕見病的嬰兒。”

紅星新聞記者了解到,目前國內確有個別保險公司已經發售了關於罕見病的商業保險產品。某款罕見病相關商業保險產品介紹說,若嬰兒出生後3周時不幸確診患有121種罕見病名單內的罕見病,保險公司將向其給付5萬元的新生兒罕見病保險金,用於疾病治療及康復。

從邏輯上說,罕見病意外險的設計理念或許跟航空領域的空中意外險有些相似。

“發生概率很低,但一旦發生就是百分之百的災難。對於大眾來說,也需要轉變認知和觀念。”王奕鷗這樣說道。

紅星新聞記者 趙倩 嚴雨程 北京報導

編輯 陳怡西

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