輝瑞向FDA申請的緊急使用授權是什麽？疫苗審批可以走綠色通道嗎？

較真要點：

如果按照普通申請流程向FDA提請審批，輝瑞和Moderna的疫苗獲批過程可能需要幾個月的時間，好在新冠疫情非常時期，廠家可以提請緊急授權申請，這將大大節省獲批時間。

查證者：勿怪幸丨東京大學外科博士

近幾日，關於新冠疫苗的好消息不斷傳來——Moderna開發的mRNA疫苗三期試驗的初步數據分析顯示有效率達94.5%。輝瑞公司剛剛完成的三期有效性試驗也顯示有效率達95%，而且沒有發現明顯的副作用，只有2-3.7%的受試者出現輕微的疲勞和頭疼，顯示安全有效。至此，正如輝瑞公司發言人所說：我們終於看到了黑暗隧道盡頭的微光了。

11月20日，輝瑞公司在其官網宣布，該公司已正式向美國食品藥品管理局（FDA）提交了新冠疫苗的緊急使用授權申請。而FDA此前稱已做好了審查的萬全準備，一旦接到審批申報，會立刻啟動審查手續，盡可能快速完成審查。如果一切順利，批準臨床使用也不會花太多的時間。

這幾乎是奇跡一樣的速度。要知道，普通一個疫苗從開發到上市，平均要5到10年的時間，甚至更長。而且此次兩個公司的疫苗都是mRNA疫苗，沒有過先例。那FDA是如何審批疫苗的呢？

一、在提請FDA審批之前，有這些步驟要走

第一步當然是設計疫苗。一旦設計完成，還要考慮批量生產的能力。疫苗大批量生產需要做到保證質量的一貫性，以及高產高效。

同時，為了證明疫苗的有效性，還需要做很多的臨床試驗。先是找少數志願者接種測試疫苗的安全性（第一期試驗）。如果通過了安全性測試，接下來要測試疫苗是否能在人體產生期待的免疫反應（二期）。通過了一期和二期，疫苗顯示了很好的潛在有效性的話，就要做大規模人群的有效性試驗（三期）。三期最嚴格，通常需要數萬人參與（近幾年FDA批準的疫苗的三期試驗平均參試人數為21750人），隨機分成兩組，一組接種疫苗，另一組接受沒有疫苗的安慰劑。誰接受的是安慰劑還是疫苗不讓受試者知道，也不讓接種的人知道。只有第三方的獨立的監控試驗結果的成員知道受試者被分在哪一組。這就是臨床試驗的金標準——隨機雙盲對照。

至於接種後的有效性，都由事先計劃好的各種檢測指標來評估。如果試驗過程中，提前達到了預想的良好效果，或者出現最壞的結果（嚴重副作用或者出現甚至危及受試者的健康的情形），都可能會提前終止試驗。

目前全球有多達近百的臨床試驗在同時進行。三期試驗一旦開始，如果受試者中出現了足夠的感染病例，就可以交給第三方科研機構進行數據分析，以決定下一步的進程。如果出現了清晰且可信的有效性，則可以完成試驗，向FDA提請緊急批準使用於臨床。

一個疫苗需要在三期試驗中至少於達到有效性高於安慰劑組50%以上才能稱為清晰且可信（clear and compelling）的有效性。而且統計分析要顯示這個有效性有可靠的數據支持，不是因為碰巧的運氣所致。當然，有效性越高越好。但FDA此前的指示顯示，有效性達到50%就有望獲批。

二、為什麽疫苗審批能走“綠色通道”

通常情況下，廠家做完臨床試驗需要收集整理數據，然後向FDA遞交Biologics License Application（執照申請），申請批準市場化臨床使用。這些多達幾千頁的實驗數據分析通常費時幾個月。FDA拿到BLA申請後，需要組織專家組對申請數據進行詳細的分析討論，最終做出決定是否批準商品化。這個分析討論到最終做出決定通常也需要幾個月的時間。常常還需要組織公眾專家討論會，以谘詢行內專家的意見，所以費時費力。

然而，今年不是“通常時候”。在全球肆虐的新冠肺炎病毒絕非通常的病毒。每天成百上千的人死於該病毒，全球許多國家也因此中斷了經濟活動，受影響的人數以億計。所以新的疫苗是全球70億人翹首以盼的，幾乎是迫在眉睫。特殊時期，一切都得特殊對待。

所以FDA提醒廠家可以提請EUA（Emergency Use Authorization，緊急授權申請）。這是美國國會在911恐怖襲擊之後，為了應對突發的公眾健康緊急狀況，給FDA在特殊時期可以在正式按照流程批準之前緊急批準一些可能拯救大量生命的治療方案。按照聯邦法，要達到EUA的標準，新的治療方案或者藥物要符合這樣兩條標準：

1. 該藥物對於避免和預防嚴重的威脅生命的疾病有可能的顯效。

2. 已知的治療效果和潛在的公眾獲益，要大於已知或者可能的毒副作用。

當然，法條是死的，具體到每一個提請EUA的藥物，需要具體對待。如何定義利大於弊，也是因事而異。比如，一個終末期的病人，其他一切可行的治療均告無效，這時候如果一個新的治療方案即便效果不太確定，或者已知的副作用雖然確實存在但在可接受範圍內，那這樣一個新藥就可以算是利大於弊。

疫苗又不一樣。因為疫苗一旦批準，將會給成千上萬甚至百萬千萬的健康人接種，所以FDA對於疫苗的EUA非常謹慎，只有該疫苗在大人群的嚴謹的對照雙盲三期試驗數據顯示確實有效，同時疫情失控難以控制的情況下，才會考慮批準EUA。否則就得按照正常流程走BLA申請。

這次的疫情顯然符合EUA的情況。

事關緊急，EUA的審查時間肯定要遠遠短於BLA的，但接種之後也會長期監視疫苗的各種可能的問題，比如一些短期內沒有出現或者沒有觀察到的長期的不良反應，或者很罕見的個例的副作用。

希望一切順利，科學家們不懈的努力能夠盡快進入千家萬戶，給肆虐的病毒以迎頭痛擊，遏製住它的蔓延，將世界拉回到從前的平淡日子。

本文編輯：ambergchen

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