210萬美元！史上最貴的治療方案通過監管審批

210萬美元一次！

5月24日周五，美國食品和藥物管理局（FDA）批準了製藥巨頭諾華公司（Novartis）治療嬰兒肌肉萎縮症的一次性治療方案。諾華公司稱，這種基因治療費用為212.5萬美元。

消息發布後，諾華公司（NVS）股價大漲。周五，公司股價收漲3.65%，報收87.52美元。

這種名為Zolgensma的療法治療一種稱為脊髓性肌萎縮症（SMA）的遺傳性疾病。如果不治療，患者通常會在2歲之前死亡。

諾華公司推出的這種治療方案，是最新的基因療法，其原理是將新DNA引入體內以糾正錯誤基因。

目前，科學家們普遍認為，造成脊髓性肌萎縮症的原因是患病嬰兒控制肌肉的運動神經裡的某種蛋白質（運動神經元存活因子，SMN）出了問題，使得神經訊號的傳遞受到阻礙，造成肌肉的收縮失常。控制這種蛋白質形成的基因，稱為SMN1，當這種基因出現問題時，就會產生這種疾病。

僅在美國，每年就有400至500個新生兒被檢測出患有這種病症，其中大約300人屬於最嚴重的情形，通常會在2歲之前死亡。

不過，Zolgensma並非第一種能夠治愈這種疾病的治療方案。2016年，FDA就允許一種名叫Spinraza的藥物上市，這一藥物也能夠治愈這種病症。

另外，據華爾街日報援引FDA的報告，參與Zolgensma第一階段臨床試驗的12名兒童都已經活過了2歲——這一關鍵時間點，並且其肌肉功能和正常同齡兒童差異不大。不過，目前這一治療方案對患者的長期影響尚不得而知。

基因治療有望治愈那些患兒，不過高昂的費用也引發市場擔憂政府或者醫療保險公司是否會為患兒買單。

Zolgensma的價格位列目前全球最貴藥物之冠。排名第二的依然是一種基因療法，這種名為Luxturna的基因療法定價為85萬美元。

不過，不少慢性病或癌症患者在其一生中花費的醫藥費用遠大於Zolgensma的定價。

諾華公司是一家總部位於瑞士巴塞爾的製藥及生物技術跨國公司。它的核心業務為各種專利藥、消費者保健、非專利藥、眼睛護理和動物保健等領域。

諾華公司成立於1996年，由位於巴賽爾的兩家化學品及製藥公司“汽巴-嘉基”（Ciba-Geigy）和“山德士”（Sandoz）合並而成。