專家呼籲：降低藥價亦可考慮從臨床成本切入

財聯社（上海，記者 徐紅）訊 ，在去年年底國家醫保局牽頭進行藥品帶量採購，多個中選藥品大幅降價之後，美國政府亦多次表示要降低美國的藥品價格，同時更有美國FDA官員公開表示歡迎中國低成本的PD-1/PDL-1抑製劑進入到美國市場，可以說藥價過高已是“國際難題”。

然而，高投入與高風險又是新藥研發的特點，也是其重要成本組成。對於藥企來說，如果藥價無法覆蓋成本，那麽新藥研發也就無以為繼，從長久來看仍舊是對公眾利益的傷害。藥價與製藥企業可持續發展之間的矛盾到底該如何解決？業內人士也都有著自己的思考與見解。

在日前舉行的“首屆全球生物醫藥前沿技術與政策法規大會”間隙，國投創新醫療健康首席科學家何如意博士在接受記者採訪時表示，藥品降價不能僅從上市之後入手，解決藥價的根本問題在於成本，解決途徑之一可以是“改變傳統的藥物開發模式”。

“比如，我們可以在臨床實驗研發的過程中開通思路，去思考怎麽降低藥物研發的臨床成本，這樣也能夠將藥物研發成本與藥價降下來。”他說。何如意博士曾在美國FDA工作了17年，主管消化系統胃腸道類藥物及罕見病藥物的臨床審批，後以“首席科學家”身份加入國家藥監局藥審中心，在IND/NDA方面經驗豐富。

“目前在國內，一些臨床試驗的方法或者適應症的研發完全照搬美國，但實際上這並不符合本國本地區的具體情況，並且無形中還增加了很多成本。所以我想在我們的新藥研發上市過程中，是不是在臨床試驗的方法上各方可以做更多的創新。”何如意博士指出。

據何如意博士介紹，利用真實世界數據（RWD, Real World Data）支持藥物研發或者新藥批準、對臨床急需藥品允許有條件批準（Conditional Approval），以上種種舉措都可以從臨床試驗的角度降低藥物開發成本。

2019年4月4日，FDA首次基於真實世界數據批準了輝瑞愛博新（Ibrance）的一項新適應症—與芳香化酶抑製劑或氟維司群（fulvestrant）聯合，可用於治療患有HR +、HER2-轉移性乳腺癌的男性患者。FDA此次批準主要基於美國電子健康記錄數據，以及IQVIA保險數據庫、腫瘤大數據公司Flatiron的乳腺癌數據庫、輝瑞全球安全性數據庫收錄的Ibrance上市後在真實世界的男性患者的用藥數據，而非臨床試驗或臨床表現評價，是對傳統的藥物審評方法的顛覆。

而中國藥監部門亦不甘落後，在隨後的5月29日，國家藥品審評中心發布了關於公開征求《真實世界證據支持藥物研發的基本考慮》意見的通知，同時明確了真實世界證據支持藥物研發和監管決策的幾種情形，包括罕見病治療藥物研發、修訂適應症或聯合用藥範圍、上市後藥物的再評價、中藥醫院製劑的臨床研發、指導臨床研究設計等。

在藥品“有條件批準”方面，國家藥監局也已有所動作。2017年12月，藥監局起草公布了《臨床急需藥品有條件批準上市的技術指南（征求意見稿）》， 而最新獲批的幾個國產PD-1單抗，國家藥監局發放的也都是“有條件批準”。所謂有條件批準，一般是為滿足臨床需求，根據有提示意義但尚不穩健的臨床試驗數據所給予的一種臨時性批準，後期還需要申請人提交確證性臨床試驗資料，再判定是否給予正規的完全批準。

值得一提的是，11月2日，國家藥監局有條件批準了甘露特鈉膠囊（商品名“九期一”）的上市注冊申請，用於輕度至中度阿爾茨海默病。這是我國自主研發並擁有自主知識產權的一款創新藥，其獲批結束了過去17年來在AD治療領域全球無新藥上市的歷史。因為是“有條件獲批”，藥監局同時要求申請人上市後繼續進行藥理機制方面的研究和長期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按時提交有關試驗數據。