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B肝在研新藥RG6346,啟動2期聯合試驗,評估表面抗原終點_治療

Dicerna Pharmaceuticals公司和羅氏(Roche)公司合作開發的B肝在研新藥RG6346,近日已獲得2500萬美元里程碑,用於啟動RG6346第2期聯合試驗。Dicerna公司是以開發核糖核酸干擾療法(RNAi)的生物製藥公司,聯合2期研究將在HBV感染患者中評估藥物有效性和安全性。

B肝在研新藥RG6346,啟動2期聯合試驗,評估表面抗原終點

RG6346,是一種基於GalXC™RNAi候選治療藥物(未上市,正處於臨床試驗中)。目前,Dicerna公司正在與羅氏合作研發RG6346,並作為羅氏全球合作和許可協議的一部分,用於慢性HBV治療。本次2期平台試驗,將評估RG6346聯用多種不同機制的藥物額外有效性和安全性。Dicerna公司執行副總裁兼首席醫療官醫學博士Shreeram Aradhye點評如下:

目前,可用於慢性HBV患者的治療方法,均未能達到功能性治愈最終目標,每年全球有超過88萬人因慢性HBV死亡。迄今為止,研究數據顯示,B肝在研新藥RG6346,它是基於新型GalXC技術的RNAi基因沉默機制,已經在1b/2a期臨床試驗中證明,可導致B肝表面抗原顯著和持久減少。此外,它還顯示出強大協同作用潛力,今後可能作為聯合治療方案的一部分。

在羅氏公司的第2期臨床試驗藥物研發管線中,首次評估了包括RG6346在內的5種不同組合。我們相信,包括RG6346在內的多組合方案,可以為HBV患者提供功能性治愈療法帶來希望。羅氏製藥公司研究和早期開發傳染病部全球主管John Young評論如下:我們對RG6346的第1期臨床試驗結果感到鼓舞,該試驗顯示,B肝表面抗原水準方向的強勁和持續下降。

通過包含RG6346與其他具有新機制藥物,我們有信心已經設計了一項第2期藥物聯合臨床試驗方案,這將促進對HBV感染下對疾病機理的深入理解,並使我們更接近一種潛在提供給慢性HBV患者的治療方案。該2期聯合試驗是一項隨機、適應性、開放標簽平台研究(羅氏2期,NCT04225715),旨在評估多種新藥物組合,在慢性HBV感染患者中的安全性、耐受性和療效。

試驗設計,還將根據需要允許快速地納入額外治療組。包括羅氏旗下的新型TLR7激動劑與核心蛋白變構調節劑(CpAM)組合,目前已經在這項研究中運行。在2021年3月,RG6346(也稱為RO7445482) RNAi治療臂,已經開始與核苷逆轉錄酶抑製劑標準護理療法進行聯合使用,並與Pegasys®(聚乙二醇化干擾素α -2a)、羅氏公司旗下的CpAM抑製劑或TLR7激動劑聯合使用。

該研究的主要終點是,在48周治療結束後,24周內B肝表面抗原(HBsAg)丟失的參與者百分比。RG6346的藥物設計原理是,被設計成利用RNAi選擇性地敲除肝細胞中的B肝表面抗原信使RNA(mRNA)和蛋白表達,這也是一種基於B肝病毒生命周期所必需步驟為靶點設計開發的B肝新藥。臨床前數據表明,在HBV感染小鼠模型中觀察到,RG6346可調降感染小鼠的B肝表面抗原超過99.9%;

在RG6346第1期臨床試驗中,研究人員觀察到,使用RG6346治療4個月後,可導致受試者B肝表面抗原水準實質性和持久下降(小番健康近期已有科普),並且在最後一次劑量給藥後,調降作用仍可維持一年(2021年3月4日,Dicerna公司宣布獲得2500萬美元里程碑,用於啟動羅氏GalXC™RNAi候選藥物RG6346的2期聯合試驗)。返回搜狐,查看更多

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