每日最新頭條.有趣資訊

科學家未來幾年可以開發兒科白血病「超級藥物」

根據過去兩年在Cell雜誌上發表的三項研究,以及12月20日在Genes&Development上發表的最終論文,西北醫學科學家發現了兩種成功的治療方法,可以減緩小鼠小兒白血病的進展。

最近的一項研究發現,當一種負責白血病的關鍵蛋白MLL穩定後,它會減緩白血病的進展。下一步將把過去兩年研究的治療方法與兒科白血病「超級藥物」相結合,在臨床試驗中對人體進行檢測。

診斷為MLL易位白血病的兒童的存活率僅為30%,這是一種影響血液和骨髓的癌症。白血病患者的紅細胞百分比非常低,使其貧血,並且白人血細胞的數量比沒有患癌症的人大約多80倍。

「這些白細胞滲入受影響個體的許多組織和器官,是白血病患者死亡的主要原因,」資深作者Ali Shilatifard說,他是Robert Francis Furchgott生物化學與分子遺傳學和兒科學教授,主席。生物化學和分子遺傳學以及西北大學Simpson Querrey表觀遺傳學中心主任。「這是我們多年來一直在兒童中處理的巨型癌症。」

有幾種類型的白血病。這項研究的重點是青少年中最常見的兩種青少年:急性髓性白血病(AML)和急性淋巴細胞白血病(ALL)。

在過去的25年裡,Shilatifard的實驗室一直在研究MLL在其複合體中的分子功能,稱為COMPASS(與Set1相關的複合蛋白)。最近,證明COMPASS組分是癌症中最常見的突變之一。這項工作的下一步將是將藥物帶入臨床試驗環境,Shilatifard說他希望在未來三到五年內實現。

Shilatifard說:「我已經在這個易位工作了二十多年,我們終於到了五到十年,我們可以在孩子身上得到一種有效的藥物。」 「如果我們能夠將存活率提高到85%,這是一項重大成就。」

Shilatifard實驗室在2018年發表於Cell的早期研究工作確定了可通過中斷稱為「超伸長複合物」(SEC)的基因轉錄過程來減緩癌症生長的化合物。這是同類中第一個這樣做的化合物。

第一作者,Shilatifard實驗室的博士後研究員Zibo Zhao說,最新論文中發現的這種MLL穩定過程可能在患有實體腫瘤的癌症中起作用,例如乳腺癌或攝護腺癌。

「這為白血病開闢了一種新的治療方法,白血病對於被診斷患有這種可怕癌症的許多兒童來說非常重要,而且對於困擾人群的其他類型的癌症也很重要,」趙說。

Shilatifard說:「如果沒有西北大學的跨學科合作,這四篇論文的出版和未來人體臨床試驗的可能性就不會發生。」

獲得更多的PTT最新消息
按讚加入粉絲團